Nie wiadomo, ilu jest w Polsce chorych na dnę moczanową, jak wielu z nich ma powikłania nerkowe. Co zrobić, aby ta choroba była lepiej rozpoznawana, skuteczniej leczona, a pacjenci mieli dostęp do nowoczesnych terapii ? zastanawiali się lekarze wspólnie z posłami z sejmowej Komisji Zdrowia podczas debaty eksperckiej zorganizowanej przez redakcję ?Świata Lekarza?.
W debacie ?nowoczesne leczenie dny moczanowej? udział wzięli:
prof. Witold Tłustochowicz konsultant krajowy w dziedzinie reumatologii
dr n. med. Ewa Stanisławska-Biernat Klinika i Poliklinika Reumatologii Instytutu Reumatologii w Warszawie
dr n. med. Alicja Dąbrowska, dr n. med. Rajmund Miller posłowie z sejmowej Komisji Zdrowia
red. Paweł Kruś wydawca
dr Waldemar Wierzba redaktor naczelny
red. Katarzyna Pinkosz moderator
Podczas poprzedniej debaty redakcyjnej rozmawialiśmy o cukrzycy, jednej z chorób cywilizacyjnych. Dna moczanowa to choroba zdecydowanie mniej medialna, chociaż w ostatnich latach zachorowania na nią stają się coraz większym problemem społecznym.
Czy ten wzrost zachorowań to wina cywilizacji i naszego stylu życia?
Dr Ewa Stanisławska-Biernat:
W badaniach prospektywnych udowodniono, że nadmierne spożywanie produktów mięsnych i owoców morza sprzyja rozwojowi dny moczanowej. Choroba rozwija się u osób otyłych lub z nadwagą. Często towarzyszy jej zespół metaboliczny ? nadciśnienie tętnicze, hipercholesterolemia. Dna moczanowa to najczęstsza choroba zapalna stawów, częstość zachorowań wzrasta z wiekiem. Średnio występuje u 1-2 proc. populacji (to dane brytyjskie, w Polsce nie ma rzetelnych danych epidemiologicznych na temat częstości występowania dny moczanowej ani innych częstych chorób układu ruchu).
U chorych na dnę stwierdza się podwyższony poziom kwasu moczowego w surowicy, w wyniku czego wytrącają się sole kwasu moczowego w stawach, a także w innych tkankach i narządach. Może dochodzić do zmian narządowych, zwłaszcza w nerkach, co bywa przyczyną kamicy nerkowej i niewydolności nerek. Typowym objawem dny moczanowej jest ostre zapalenie jednego stawu ? występuje bardzo silny ból i obrzęk oraz zaczerwienienie skóry nad stawem. Nasilenie bólu jest bardzo duże, nie pomagają zwykłe leki przeciwbólowe. Najczęściej zajęty jest staw śródstopno-palcowy palucha.
Dolegliwości nie pozwalają nawet na założenie buta, chodzenie. Objawy ataku ustępują zwykle po kilku-kilkunastu dniach, ale kolejne napady dny mogą dotyczyć innych stawów. Niewłaściwie leczona dna prowadzi do odkładania się moczanów w okolicach stawów w postaci guzków prześwitujących przez skórę. Choroba jest przyczyną częstych absencji w pracy, a także pogorszenia sprawności fizycznej pacjentów.
Czy w Polsce leczenie dny moczowej jest prowadzone zgodnie z międzynarodowymi standardami? Czy Polacy mają dostęp do tych samych leków, co chorzy w innych krajach?
Dr Ewa Stanisławska-Biernat:
Leczenie dny moczanowej polega na zwalczaniu ostrego bólu i zapalenia stawu oraz na zapobieganiu kolejnym napadom. Leczenie napadu dny polega na stosowaniu kolchicyny, niesteroidowych leków przeciwzapalnych, rzadziej kortykosteroidów. Leki te są rutynowo stosowane przez lekarzy w Polsce. W zapobieganiu kolejnym napadom dny ważną rolę odgrywa dieta ubogopurynowa: unikanie mięsa, owoców morza, alkoholu, szczególnie piwa. Zgodnie z zaleceniami Europejskiej Ligi Przeciwreumatycznej (EULAR) celem długofalowej terapii dny jest takie obniżenie poziomu kwasu moczowego, by nie dochodziło do wytrącania się kryształów kwasu moczowego, a już istniejące złogi mogły rozpuszczać. Żeby to osiągnąć, koniecznie jest obniżenie poziomu kwasu moczowego w surowicy poniżej 6 mg/dl. Niestety, o tym celu terapeutycznym często nie wiedzą pacjenci, a nieraz nawet lekarze! Nie wszyscy lekarze zdają sobie sprawę, że odpowiednie obniżenie poziomu kwasu moczowego nie tylko zapobiega wytrącaniu się soli kwasu moczowego w stawach, ale także może spowodować rozpuszczenie się już istniejących złogów, np. guzków w stawach. Aby osiągnąć cel terapeutyczny, konieczne jest stałe stosowanie odpowiednich dawek leków obniżających poziom kwasu moczowego.
Prof. Witold Tłustochowicz:
Problem polega na tym, że pełne efekty terapii są widoczne dopiero po dwóch latach systematycznego leczenia. Początkowo chory bierze leki, a mimo to ma napady dny.
Dr Ewa Stanisławska-Biernat:
Cel terapeutyczny, to znaczy utrzymywanie poziomu kwasu moczowego poniżej punktu wytrącania się soli sodowej kwasu moczowego w surowicy, czyli poniżej 6 mg/dl, udaje się osiągnąć tylko u około 30 proc. chorych regularnie przyjmujących leki.
Jak to się dzieje, że tak niewielu chorym udaje się obniżyć poziom kwasu moczowego i dochodzi do powikłań nerkowych?
Prof. Witold Tłustochowicz:
Niestety, chorzy zwykle biorą leki tylko od czasu do czasu, często jedynie w czasie napadu dny. Aby uzyskać efekt terapeutyczny, trzeba trwale obniżyć poziom kwasu moczowego. Głównym problemem w przypadku dny moczanowej są nie tylko bardzo uciążliwe i bolesne zmiany w stawach, lecz także w nerkach. Jeśli chory ma kamicę nerkową ? która towarzyszy dnie ? to ma dolegliwości i zacznie je leczyć. Natomiast zmiany śródmiąższowe w nerkach nie bolą. Dopiero po pewnym czasie okazuje się, że nerka jest niewydolna.
Dr Ewa Stanisławska-Biernat:
Kryształy soli kwasu moczowego mogą tworzyć się w wielu narządach, m.in. w wątrobie, jednak najpoważniejsze są zmiany w nerkach. Mamy dowody naukowe świadczące o tym, że niezdawanie sobie sprawy ze skutków choroby przyczynia się do jej nieprawidłowego leczenia. Przeprowadzono badania wśród chorych na dnę moczanową. Oznaczono u nich poziom kwasu moczowego w surowicy i przeanalizowano, czy wiedzą, po co się leczą. Okazało się, że aż 70 proc. pacjentów nie wiedziało, po co bierze allopurinol, to znaczy myślało, że głównie po to, żeby nie mieć ataków dny. A jeśli ktoś nie miał ataku dny przez trzy miesiące, to przestawał przyjmować lek!
Gdy pouczono chorych, uświadomiono im, że celem terapii jest nie tylko zapobieganie kolejnym atakom dny, ale przede wszystkim zapobieganie odkładaniu się kryształów soli kwasu moczowego w stawach i innych narządach oraz rozpuszczenie już istniejących kryształów, zaczęli oni lepiej stosować się do zaleceń lekarza. Po roku przebadano ich ponownie i okazało się, że poziom kwasu moczowego był u nich znacznie niższy. Uświadomienie chorym, po co się leczą, zmieniło ich nastawienie do leczenia.
Prof. Witold Tłustochowicz:
Również lekarze w Polsce nie znają dobrze dny mocznowej. A w związku z tym pacjenci też nie wiedzą za dużo o tej chorobie. Chory trafia do specjalisty, dostaje allopurinol i jest przekonany, że to leczenie napadów dny. Tymczasem allopurinol nie jest lekiem do stosowania w czasie napadu dny. Przyjmowanie go w czasie ataku może wręcz spowodować pojawienie się kolejnych napadów.
Czy leki stosowane w Polsce w celu obniżenia poziomu kwasu moczowego są skuteczne?
Dr Ewa Stanisławska-Biernat:
Lekiem najczęściej stosowanym w celu obniżenia poziomu kwasu moczowego jest allopurinol. Musi on być stosowany długotrwale. U osób, u których nie osiąga się celu terapeutycznego, należałoby albo pomyśleć o zwiększeniu jego dawki terapeutycznej ? co nie zawsze jest możliwe, np. z uwagi na działania niepożądane występujące u niektórych chorych ? albo o zastosowaniu nowocześniejszego leku, który obniża poziom kwasu moczowego, czyli febuksostatu.
Osoby, które leczą się regularnie, przyjmują duże dawki allopurinolu i przebieg dny jest u nich bardzo ciężki, a także osoby, które nie tolerują allopurinolu, powinny mieć możliwość wyboru innej opcji terapeutycznej, która pozwoliłaby na obniżenie poziomu kwasu moczowego. Takim lekiem jest febuksostat, który od 2009 roku jest stosowany w Europie oraz w USA i wykazuje przewagę jeśli chodzi o częstość osiągania celu terapeutycznego, czyli obniżenia poziomu kwasu moczowego poniżej 6 mg/dl. Preparat ten od niedawna jest dostępny także i w Polsce, nie jest jednak refundowany.
Prof. Witold Tłustochowicz:
Allopurinol to bardzo skuteczny lek, pod warunkiem, że jest stosowany w odpowiednich dawkach. Problem polega na tym, że w Polsce chorzy najczęściej biorą allopurinol w dawce 100 mg. A to nic nie daje. To, jaką dawkę pacjent powinien przyjmować, zależy od stężenia kwasu moczowego. 100 mg allopurinolu obniża stężenie kwasu moczowego o 1 mg/dl, w związku z tym, jeśli chory ma stężenie kwasu moczowego 12 mg/dl, to powinien przyjąć 600 mg allopurinolu. Jeśli przy takim stosowaniu nie ma efektu terapeutycznego, możemy mówić o niepowodzeniu leczenia allopurinolem. Mniejsza dawka po prostu nie ma prawa działać.
Dr Ewa Stanisławska-Biernat:
Zgadzam się, jednak nie wszyscy chorzy mogą przyjmować tak wysokie dawki allopurinolu. Rutynowo stosowana dawka dobowa allopurinolu to 100-300 mg na dobę. Istnieją dowody naukowe, że febuksostat jest skuteczniejszy niż allopurinol stosowany w dawce 300 mg na dobę. W randomizowanym, podwójnie zaślepionym badaniu trzeciej fazy FACT porównywano febuksostat z allopurinolem. Celem badania było obniżenie poziomu kwasu moczowego poniżej 6 mg/dl i redukcja częstości ataków dny moczanowej. Cel terapeutyczny osiągnięto u 62 proc. chorych leczonych febuksostatem i u 21 proc. chorych leczonych allopurinolem w dawce 300 mg. Różnica była statystycznie znamienna (p<0,001). Również w badaniu APEX wykazano podobną przewagę febuksostatu nad allopurinolem.
Prof. Witold Tłustochowicz:
Ja też uważam, że febuksostatupowinien być dostępny dla polskich pacjentów, czyli być refundowany. Lekarz (wspólnie z pacjentem) powinien mieć wybór opcji terapeutycznej. Zgodnie z nową ustawą refundacyjną są dwie możliwości refundacji nowego leku. Pierwsza: trzeba ściśle określić grupę chorych, którzy odniosą największe korzyści terapeutyczne z jego stosowania. Mógłby on wówczas być sprzedawany pacjentowi na ryczałt. Druga możliwość ? wprowadzenie go do jednej grupy cenowej razem z allopurinolem. Wówczas chory będzie płacił różnicę pomiędzy ceną allopurinolu a febuksostatu. Warto się nad tą kwestią zastanowić i zaproponować jakieś rozwiązanie Ministerstwu Zdrowia.
Pewne grupy chorych odniosłyby większe korzyści ze stosowania febuksostatu. Pierwsza grupa to pacjenci, którzy nie odpowiadają na allopurinol (stosowany w odpowiednich dawkach). Druga: chorzy uczuleni na allopurinol. Trzecia: chorzy z bardzo wysokimi stężeniami kwasu moczowego, które powinny być szybko obniżone (febuksostat szybciej obniża stężenie kwasu moczowego niż allopurinol). Czwarta grupa to chorzy z niewydolnością nerek ? u nich allopurinol nie powinien być stosowany.
Czy Agencja Oceny Technologii Medycznych rozpatrywała już wniosek w sprawie febuksostatu?
Dr Waldemar Wierzba:
Agencja wydała negatywną rekomendację; jej powodem były koszty terapii. Obecnie producent musi jeszcze raz złożyć wniosek o objęcie refundacją. W ostatnich miesiącach sytuacja się zmieniła. Do tej pory jednym z głównych warunków pozytywnej rekomendacji prezesa AOTM był wpływ objęcia konkretnego leku refundacją na budżet ? ta kwestia była integralną częścią raportu. Rada Przejrzystości wypowiadała się więc nie tylko o skuteczności, ale też o cenie leku. Obecnie przepisy się zmieniły: od lutego 2012 roku Rada Przejrzystości ocenia tylko efektywność kliniczną leku, rekomenduje go jedynie z punktu widzenia skuteczności leczenia. Nie wydaje opinii o cenie. A przypomnę państwu, że do tej pory pozytywna rekomendacja AOTM wyglądała tak, że rekomendowaliśmy ministrowi finansowanie leku ze środków publicznych, pod warunkiem że firma obniżyłaby jego cenę do określonego poziomu.
W ciągu ostatnich dwóch lat pojawiły się nowe dowody naukowe potwierdzające skuteczność febuksostatu. Jeżeli Rada Przejrzystości i prezes AOTM nie będą musieli wypowiadać się na temat ceny leku, to najważniejsze będzie zdanie konsultanta krajowego oraz całego środowiska medycznego. A tutaj zarówno pan profesor, jak i pani doktor przedstawili pozytywne opinie. Tak więc rekomendacja Rady Przejrzystości oraz prezesa AOTM powinna być pozytywna, ponieważ lek jest skuteczny klinicznie. A wtedy pozostanie tylko negocjacja firmy z komisją ekonomiczną działającą przy ministrze zdrowia na temat poziomu jego finansowania.
Od 1 lipca pojawiło się nowe narzędzie, które umożliwia wielu lekom wejście na rynek: tzw. element podziału ryzyka. Polega to mniej więcej na tym, że firma porozumiewa się z płatnikiem co do tego, dla jakiej populacji będzie sprzedawać lek, za jaką kwotę rocznie. Jeżeli tę kwotę przekroczy, to zobowiązuje się zwrócić pieniądze do NFZ. Taki mechanizm jest powszechnie stosowany w krajach, w których przy podejmowaniu decyzji refundacyjnych bierze się pod uwagę medycynę opartą na dowodach naukowych i ocenach technologii medycznych. Wydaje się, że takie rozwiązanie jest korzystne i dla płatnika, i dla firmy, i dla pacjentów.
Prof. Witold Tłustochowicz:
Zgodnie z ustawą refundacyjną jako konsultant krajowy nie mam w tej kwestii inicjatywy, jednak mimo to będę się starał o ponowne rozpatrzenie wniosku w sprawie febuksostatu przez AOTM, w oparciu o tę samą dokumentację leku. Osobiście optowałbym za rozwiązaniem, by był to lek dostępny dla każdego pacjenta, to znaczy, że pacjent i lekarz wspólnie decydowaliby, jaki lek chory powinien przyjmować. Według mnie pomysł ograniczenia populacji leczonej allopurinolem do określonych wskazań jest gorszy, gdyż lekarze mogą się obawiać kontroli NFZ.
Dr Ewa Stanisławska-Biernat:
Trzeba też pamiętać, że ważną sprawą jest edukacja lekarzy rodzinnych, reumatologów, ortopedów w zakresie nowoczesnego leczenia dny moczanowej. Lekarze powinni zdawać sobie sprawę z praw pacjenta do informacji o możliwościach terapeutycznych. Nawet jeśli dany lek nie jest refundowany, to pacjent powinien wiedzieć, że jest dostępny i ? jeśli chce ? może go kupić i zastosować. Często chorzy w Polsce są leczeni mniej nowocześnie i niezgodnie z międzynarodowymi standardami, dlatego że lekarz wie, iż są ograniczenia i stosuje leki łatwo dostępne i refundowane. Każdy pacjent powinien mieć prawo do decydowania o swoim zdrowiu i życiu oraz być właściwie poinformowany o dostępnych metodach leczenia.
Co można zrobić, by poprawić sposób leczenia dny moczanowej w Polsce?
dr Alicja Dąbrowska:
Od 30 lat pracuję w POZ jako lekarz pierwszego kontaktu. I muszę z przykrością powiedzieć, że nie ma czegoś takiego, jak badanie przesiewowe w kierunku dny. Może trzeba zmienić spojrzenie lekarzy, którzy powinni zacząć myśleć w taki sposób: pacjent ma wysoki cholesterol, zespół metaboliczny, to znaczy, że trzeba mu oznaczyć poziom kwasu moczowego, bo może też chorować na dnę moczanową. Nie powinno być sytuacji, że nawet nie wiemy, ile osób w Polsce choruje na dnę. Może warto by było zrobić badania określonej populacji, podobnie np. jak badamy liczbę osób z nadciśnieniem czy wysokim poziomem cholesterolu.
Prof. Witold Tłustochowicz:
To prawda, opieramy się na danych brytyjskich. W Polsce może być zupełnie inna sytuacja. Powtarzamy od lat: 2 proc. osób z niewrodzonym podwyższeniem kwasu moczowego ma napady dny. Ale ilu z nich ma zajęte nerki? Tego nie wiemy. Powinniśmy również wprowadzić pewne standardy leczenia dny, żeby nie leczyć podwyższonych poziomów kwasu moczowego, tylko dnę moczanową. Ale ta sytuacja wynika ze słabości reumatologii w Polsce. Zawsze mówiło się, że umiera to się np. na zawał, a nie na choroby reumatologiczne. Na pewno warto więc zrobić to, o czym mówi pani poseł: trzeba sprawdzić, jaki jest poziom kwasu moczowego w danej populacji i ile osób ma dnę.
dr Rajmund Miller:
Wydaje mi się, że oprócz leków, o których tu państwo mówiliście, a które powinny być dostępne dla pacjentów, powinniśmy pomyśleć o wprowadzeniu ogólnopolskiego programu walki z otyłością jako jednym z czynników wpływających na powstawanie dny moczanowej oraz nowotworów czy chorób serca. Jako politycy z podkomisji zdrowia będziemy starać się, by tego typu działania były prowadzone.
A jeśli chodzi o dnę, to mówicie państwo, że liczba pacjentów nie jest znana. Ale przecież każdy lekarz, rejestrując pacjenta, wpisuje kod ICD, czyli powinny być dane statystyczne. Czy ktoś je sprawdził i policzył, ilu pacjentów jest leczonych na dnę? Ilu chorych nie reaguje na allopurinol i powinno otrzymywać nowy lek?
Dr Ewa Stanisławska-Biernat:
Dużo cennych informacji znajduje się w bazach danych NFZ, ale dostęp do nich jest ograniczony. Ich analiza pozwoliłaby przybliżyć liczbę chorych na dnę moczanową oraz liczbę chorych stosujących allopurinol. Te dane byłyby też ważne przy podejmowaniu decyzji refundacyjnych.
Przewlekłe choroby stawów stanowią ważny problem społeczny i ekonomiczny. Nowoczesne podejście do chorób układu ruchu wymaga rozwiązań systemowych, wypracowania narodowej strategii i współdziałania wielu środowisk. Poprawa opieki nad chorymi na przewlekłe choroby układu ruchu jest wyzwaniem dla polityków zajmujących się ochroną zdrowia. Ważne zadanie dla mediów to zainteresowanie społeczeństwa chorobami stawów, w tym dny moczanowej, które są związane ze współczesnym stylem życia i otyłością. Powszechna wiedza na temat możliwości radzenia sobie z chorobami stawów i profilaktyki to inwestycja w przyszłość.
Red. Paweł Kruś:
W dzisiejszej debacie poruszyliśmy wiele ważnych kwestii ? refundacji leków na dnę moczanową, problemów chorób narządu ruchu. Chciałbym ją zamknąć pewną opowieścią. W 2009 roku nie zlekceważyłem sygnału, który dostałem od prof. Pawła Kamińskiego, ginekologa, członka kapituły Nagrody Zaufania ?ZŁOTY OTIS?. Zauważył on, że wiele kobiet ciężarnych cierpi na choroby nerek, i pytał, czy możemy się tą kwestią zająć. Wyszła z tego ogólnopolska akcja: ?Uwaga, nerki!? zorganizowana przez kapitułę Nagrody Zaufania ?ZŁOTY OTIS?. W tym roku nie zlekceważę kwestii dny moczanowej. Wśród pracowników mojej firmy i ich rodzin jest 10 osób nieskutecznie leczonych na dnę moczanową, a część z nich nie ma jej nawet zdiagnozowanej. Ta choroba jest dla pacjenta bardzo uciążliwa. Rysują się szanse, że niedługo polscy chorzy będą mieli lepszy dostęp do nowoczesnego leczenia dny moczanowej oraz skutecznego zapobiegania jej powikłaniom, zwłaszcza chorobom nerek.