ROZMOWA Z prof. Marcinem Czechem, WICEMINISTREM ZDROWIA W LATACH 2017-19, TWÓRCĄ POLITYKI LEKOWEJ PAŃSTWA.
Leki w chorobach rzadkich są często bardzo drogie: zdarza się, że koszt to nawet kilka milionów zł za roczną terapię. Jak finansować tak drogie leczenie?
Moja koncepcja jest częściowo opisana w Polityce Lekowej Państwa. Pierwsza rzecz: jak decydować o tym, które leki finansować w chorobach rzadkich? Druga: skąd wziąć na to pieniądze? Jestem przeciwny wyodrębnieniu osobnego budżetu przeznaczonego wyłącznie na finansowanie chorób rzadkich i ultrarzadkich. Uważam, że w inny sposób trzeba wybierać leki, które należy finansować: wybór powinien uwzględniać analizę wielokryterialną.
Jakie przyjąć kryteria przy podejmowaniu decyzji?I czy będą one pasowały do wszystkich chorób rzadkich, które przecież są bardzo zróżnicowane?
Przyjęcie kryteriów jest zadaniem trudnym. Testowaliśmy różne narzędzia, m.in. na ten temat powstaje pod moją opieką doktorat, analizowaliśmy sytuację w 13 krajach Europy i Azji. W Polsce powieliliśmy europejskie badanie, które oceniało VOD (value orphan drugs ? wartość leków sierocych). Osoby związane z chorobami rzadkimi ? pacjenci, opiekunowie, profesjonaliści medyczni, firmy doradcze i konsultingowe, decydenci, płatnicy ? wypowiedziały się, że należy inaczej oceniać leki w chorobach rzadkich. Teraz zajęli się tym problemem analitycy z firm HTA, którzy
pracują nad selekcją kryteriów i ich wagami. Należałoby w ustawie refundacyjnej zapisać, że w przypadku chorób rzadkich możemy iść taką uzupełniającą ścieżką, biorąc pod uwagę różne dodatkowe kryteria. Nie wyodrębniałbym dodatkowego budżetu. Dojdźmy do poziomu 17 proc. budżetu NFZ na leki, co jest zapisane w Polityce Lekowej Państwa (na razie jest ok. 15,8 proc.), wtedy będziemy mieli pieniądze, aby sfinansować nowe terapie. Uważam, że powinno być więcej pieniędzy przeznaczonych na wczesną interwencję, jaką jest leczenie farmakologiczne. Leczenie jest wtórną prewencją: pacjent zachorował na chorobę rzadką, np. metaboliczną, a w konsekwencji nieleczenia będzie miał np. niewydolne nerki, wątrobę itd. Możemy podać mu drogą terapię, która zastosowana wcześnie zapobiegnie powikłaniom; jeśli tego nie zrobimy, potem będziemy musieli np. przeszczepiać nerki, wątrobę.
Taki element jak właśnie skutek nieleczenia powinien znaleźć się w analizie wielokryterialnej?
Tak. Nieleczona choroba rzadka często prowadzi do kalectwa, dlatego trzeba wziąć pod uwagę, czy pacjent jest w stanie wrócić na rynek pracy. Bierzemy też pod uwagę jego opiekunów. Jeśli leczenie spowoduje, że rodzic będzie mógł wejść lub wrócić na rynek pracy, to Polska zyska, będą większe wpływy z podatków itd. Analiza wielokryterialna pozwala patrzeć szerzej, dostrzegać koszty pośrednie.
Czy w przypadku wysokich kosztów w ich ponoszeniu mogłyby partycypować fundacje?
Uważam, że choroby rzadkie powinny być finansowane z budżetu NFZ, oczywiście z subkoszyka lekowego, na który powinno być przeznaczone 17 proc. budżetu NFZ. Fundacje w systemie finansowania umieściłbym w miejscu, gdzie NFZ nie zapłaci za leczenie. Państwo powinno wybierać najbardziej efektywne terapie, co do których nie ma wątpliwości; one powinny być finansowane. Jest też wiele terapii, które są na granicy efektywności oraz jedynie dawania nadziei: finansowanie takich leków to powinna być rola fundacji. Taką terapię mogą finansować fundacje albo zamożne osoby. Nie chciałbym sytuacji, kiedy jest lek, który pomaga, a państwo polskie z jakiegokolwiek powodu ma choremu do zaproponowania opiekę paliatywną.