Stanisław Maćkowiak | Federacja Pacjentów Polskich
Leki w chorobach rzadkich powinny być finansowane z budżetu: może być to zarówno budżet Ministerstwa Zdrowia, jak i NFZ ? dla pacjentów nie ma to znaczenia. Ważne, by była dostępność do leczenia, bez ograniczeń administracyjnych. Dziś niewiele leków w chorobach rzadkich jest refundowanych, a te, które mają finansowanie, znajdują się w programach lekowych mających bardzo ścisłe kryteria włączania i wyłączania. Zwykle są to kryteria nie ściśle medyczne, tylko administracyjne, mające na celu ograniczenie dostępności populacyjnej do leczenia. Decyduje więc ekonomia, liczy się ograniczenie wydatków. Z punktu widzenia pacjentów jest to złe, gdyż wyklucza się możliwość stosowania leczenia tych osób, u których leczenie może być efektywne.
To nie jest wina pacjenta, że zachorował na rzadką chorobę, a jego lek jest kosztowny. Można powiedzieć, że pacjenci z cukrzycą czy nadciśnieniem mają szczęście, że zachorowali na choroby populacyjne. Ich leki jednostkowo są zdecydowanie tańsze.
Jestem przeciwny próbie przerzucania odpowiedzialności za finansowanie leczenia chorób rzadkich na organizacje pozarządowe. Leki na te schorzenia powinny być finansowane ze środków publicznych. Pytanie: czy z budżetu, czy z NFZ jest pytaniem wtórnym. Dla pacjentów istotne jest to, żeby leki były dostępne.
W przypadku programów lekowych często są bardzo wyśrubowane kryteria. Niekiedy pacjent musi być w bardzo ciężkim stanie, by mógł rozpocząć leczenie. Jak mówią eksperci, z medycznego punktu widzenia jest to błąd. W innych przypadkach pacjent nie dostaje leczenia, gdyż jego stan jest zły, mimo że mógłby odnieść korzyści z terapii. Trzeba zapewnić dostępność do leczenia, biorąc pod uwagę jego efektywność. Leki powinny być dostępne dla wszystkich, którzy mają szansę, że w ich przypadku będą skuteczne. Oczywiście są jednostki chorobowe, gdzie efektywność leczenia jest bardzo niska bądź jej brak. Czasem widzimy przypadki tzw. leczenia uporczywego. W takich przypadkach zaangażowanie środków publicznych jest wątpliwe, a czasem nawet nieetyczne. Trzeba znaleźć systemowe rozwiązanie do podejmowania merytorycznych ? medycznych decyzji co do zasadności zaangażowania środków publicznych w refundację danych efektywnych kuracji. Aby to było możliwe, konieczne jest zabezpieczenie odpowiednich środków w budżecie. Kierunki takich rozwiązań są opisane w przyjętym dokumencie Polityka Lekowa Państwa i w oczekującym na przyjęcie oraz wdrożenie Narodowym Planie dla Chorób Rzadkich.