Więcej

    Polskie Towarzystwo Neurologów Dziecięcych: Polska znajduje się w gronie 4 państw na świecie z tak kompleksowym podejściem do diagnostyki i terapii SMA.

    Po decyzji refundacyjnej dotyczącej dwóch nowych leków w leczeniu SMA (rdzeniowego zaniku mięśni) Polska jest jednym z czterech krajów na świecie, jeśli chodzi o leczenie SMA – ocenia Polskie Towarzystwo Neurologów Dziecięcych.

    1 września 2022 r. wejdzie w życie nowy, jednolity program leczenia rdzeniowego zaniku mięśni (SMA, spinal muscular atrophy). Program ten obejmuje trzy opcje terapeutyczne: dotychczas stosowany lek Spinraza oraz nowo wprowadzane leki: Zolgensma (terapia genowa) i Evrysdi (terapia doustna).  

    Od kwietnia 2021 r. SMA zostało włączone do Programu Badań Przesiewowych Noworodków, co pozwala na najbardziej skuteczne leczenie tej postępującej choroby w okresie przed wystąpieniem jej objawów. Tym samym Polska znajduje się w gronie 4 państw na świecie z tak kompleksowym podejściem do diagnostyki (badania przesiewowe) i terapii. Oprócz dotychczas stosowanej Spinrazy na liście znalazły się najnowocześniejsze leki przeznaczone do leczenia SMA: Zolgensma (onasemnogene abevarvovec – terapia genowa) oraz Evrysdi (risdiplam – terapia doustna). Wszystkie trzy leki będą w Polsce dostępne w ramach jednego zintegrowanego programu lekowego, który obejmie całą populację osób chorych na rdzeniowy zanik mięśni.

    Jednocześnie chcielibyśmy zdementować krążące w mediach fałszywe informacje o pozostawieniu bez leczenia dzieci powyżej 6 miesiąca życia lub młodszych wcześniej leczonych preparatem nusinersenu. Oświadczamy, że wszystkie dzieci z rozpoznanym rdzeniowym zanikiem mięśni są i będą nadal objęte leczeniem nusinersenem. Nie ma więc żadnych podstaw do stwierdzenia, że ktokolwiek pozostawił dzieci bez leczenia.

    Kryteria włączenia pacjentów do programu lekowego były szeroko dyskutowane przez ekspertów neurologów dziecięcych i neurologów  i oparte są o dane naukowe zaczerpnięte z dostępnych badań i literatury przedmiotu. Program został skonstruowany tak, aby wszyscy pacjenci byli objęci należną im opieka i nie pozostawieni bez leczenia.

    Mamy nadzieję, że w przestrzeni medialnej wybrzmi fakt, że w Polsce wprowadzono kompleksowy program leczenia SMA i to aż trzema terapiami dla wszystkich potrzebujących, a nie informacja, że Ministerstwo Zdrowia nie refunduje preparatu Zolgensma dla  kilkunastu dzieci (leczonych preparatem Spinraza). Refundacja trzech leków i aktywny program badań przesiewowych noworodków stawia Polskę w czołówce krajów Europy pod względem diagnostyki i dostępu do terapii SMA.

    Zarząd Główny PTND

    Podziel sięFacebookTwitterLinkedIn

    Dodatkowe informacje

    Więcej od autora

    Podobne artykuły

    ŚWIAT LEKARZA 3Dspot_img
    blank

    Najnowsze artykuły

    Dr hab. n. med. Małgorzata Figurska: Program lekowy DME to przełom w opiece nad pacjentem z cukrzycą

    Program lekowy DME daje możliwość nie tylko wyboru leku na jego poszczególnych etapach, ale nie ogranicza leczenia w czasie oraz częstotliwości dawkowania. To lekarz...

    Dr hab. n. med. Anna Matysik-Woźniak, prof. UML: Wcześniej rozpoznać chorobę

    Wczesne wykrycie retinopatii cukrzycowej ma ogrom­ne znaczenie, bo podjęte w porę leczenie w ponad 90 proc. może zapobiec ciężkim uszkodzeniom w narządzie wzroku. Dzięki...

    Prof. dr hab. n. med. Edward Wylęgała: Przeszczepienie czyli… transplantacja wzroku

    Przeszczepy warstwowe to naturalny, innowacyjny kierunek rozwoju transplantologii. Dają lepsze wyni­ki anatomiczne oraz czynnościowe. Mimo że wykonujemy w Polsce 1300 przeszczepów rogówki rocznie, to...

    Chcesz być na bieżąco z informacjami ze świata medycyny?

    Zaprenumeruj bezpłatnie ŚWIAT LEKARZA 3D