Tag: SMA
Choroby rzadkie
Wyższe dawki nusinersenu dla pacjentów z SMA
Iwona Kozłowska, przewodnicząca Parlamentarnego Zespołu ds. Chorób Centralnego Układu Nerwowego oraz Parlamentarnego Zespołu ds. SMA, w rozmowie...
Neurologia
Nowy etap leczenia SMA: wyższe dawki nusinersenu zatwierdzone
Komisja Europejska (KE) wydała pozwolenie na dopuszczenie do obrotu dla schematu wyższych dawek leku nusinersen (50 mg/5...
Choroby rzadkie
Przełom w leczeniu chorób neurodegeneracyjnych o podłożu genetycznym dzięki ASO
Antysensowne oligonukleotydy (ASO) stanowią przełom w leczeniu uwarunkowanych genetycznie chorób neurodegeneracyjnych, takich jak rdzeniowy zanik mięśni (SMA),...
Neurologia
Odkrywcy, którzy zrewolucjonizowali leczenie SMA
Przełom, który umożliwił powstanie terapii antysensownych (ASO), rozpoczął się od odkrycia „rozdzielonych genów” i mechanizmu splicingu RNA....
Choroby rzadkie
Siedem lat leczenia SMA w Polsce
Siedem lat po uruchomieniu programu lekowego leczenia rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) Polska pozostaje jednym z liderów w...
Choroby rzadkie
Prof. Anna Kostera-Pruszczyk: Punktowe sukcesy nie wystarczą
Punktowe sukcesy są wzorem i inspiracją, ale kluczowy jest system ochrony zdrowia. System, który rozumie efektywność referencyjności...
Neurologia
Wyższe dawki nusinersenu z pozytywną opinią w leczeniu SMA
Schemat wyższych dawek nusinersenu otrzymał pozytywną opinię Komitetu ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) w leczeniu...
Nowe Terapie
W SMA tempo badań nad nowymi terapiami nie spada
Rozmowa z prof. dr hab. n. med. Anną Kosterą-Pruszczyk, kierownikiem Katedry i Kliniki Neurologii Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego,...
