Stanisław Maćkowiak, prezes Krajowego Forum na Rzecz Terapii Chorób Rzadkich ORPHAN, w rozmowie z Ewą Podsiadły-Natorską
Jak Plan dla Chorób Rzadkich poprawi sytuację polskich pacjentów?
Plan nie zmieni niczego, jeśli nie będzie realizowany. Już raz mieliśmy przyjęty Narodowy Plan dla Chorób Rzadkich, którego założenia nie zostały zrealizowane. Obecny plan został przyjęty 13 sierpnia 2024 roku. Zapisany jest w nim harmonogram działań i trochę się już niepokoję, bo są opóźnienia – sporo rzeczy jest realizowanych spoza panu, jednak niezgodnie z harmonogramem. Dlatego musimy o tym dużo mówić i przede wszystkim poprosić decydentów o większą aktywność. Jako Krajowe Forum ORPHAN ściśle współpracujemy przede wszystkim z Parlamentarnym Zespołem ds. Chorób Rzadkich i jego przewodniczącą prof. Alicją Chybicką.
Czy zgłaszaliście swoje postulaty do uwzględnienia w Planie dla Chorób Rzadkich?
Tak, oczywiście. Przed przyjęciem planu zgłosiliśmy wiele uwag do projektu, m.in. wnioskowaliśmy o wprowadzenie definicji choroby rzadkiej, innej oceny refundacji leków dla chorób rzadkich i wielu innych. Według informacji, które mamy, powinno to zostać uwzględnione w szybkiej nowelizacji ustawy refundacyjnej (SZNUR). Obawiam się jednak, że znowu zajmie to tygodnie, miesiące, jeśli nie lata. Jest pocieszające to, że pomimo braku systemowej realizacji planu pacjenci z chorobami rzadkimi mają zapewnioną coraz lepszą opiekę. Chodzi jednak o to, aby ta opieka była realizowana z europejskimi założeniami i wytycznymi zapisanymi w EUROPLANIE, tzn. po pierwsze kompleksowo, a po drugie w sposób w pełni skoordynowany. A do tego potrzebujemy odpowiednich aktów prawnych.
Zawsze podkreślam, że pacjenci z chorobami rzadkimi nie potrzebują specjalnego traktowania. Oni po prostu chcą mieć takie same szanse jak inni. Dlaczego pacjent z chorobą rzadką ma być traktowany inaczej niż pacjent chory na grypę, który otrzymuje opiekę medyczną i potrzebne leczenie farmakologiczne? Jest przecież takim samym obywatelem.
Co więc dla pacjentów z chorobami rzadkimi jest obecnie najważniejsze?
Wszystko, co jest zapisane w Planie dla Chorób Rzadkich, czyli w dokumencie kierunkowym, jest ważne. Bo dla każdego pacjenta inny element ma większe znaczenie. Np. pacjent, który ma dobrą sytuację materialną, będzie miał inne oczekiwania niż pacjent, którego sytuacja materialna jest gorsza.
Na pewno dla chorego pozostaje najważniejsze, żeby w odpowiednim momencie został zdiagnozowany, dostał wsparcie w opracowaniu o plan leczenia oraz dostępne leki. Następny element to zapewnienie mu rehabilitacji i w razie potrzeby stosownego wsparcia socjalnego. Opieka musi być po prostu kompleksowa – żeby tak się stało, wszystkie elementy planu muszą być realizowane punkt po puncie. Mamy już gotowca w postaci EUROPLANU, musimy teraz wcielić go w życie.
Polska jestem jednym z nielicznych krajów w Unii Europejskiej, w którym co roku prowadzony jest przekrojowy audyt potrzeb pacjentów z chorobami rzadkimi. Audyt realizujemy od czterech lat. Nasze ostatnie badanie było szeroko analizowane przez specjalistów, którzy opracowywali zapisy Planu dla Chorób Rzadkich. Pokazuje on, jak wielkie są jeszcze potrzeby i co jest konieczne do ich realizacji. Mamy nadzieję, że sprawne wdrożenie Planu dla Chorób Rzadkich szybko i znacznie poprawi poziom opieki pacjentów chorych na choroby rzadkie.
