Negocjacje toczą się m.in. w przewlekłej białaczce limfoblastycznej, ostrej białaczce limfoblastycznej czy szpiczaku. Pracujemy też nad technologiami CART ? mówi wiceminister zdrowia Maciej Miłkowski.
Skuteczność leczenia w hematoonkologii i jak w każdej innej dziadzinie medycyny, zależy od dostępu do nowoczesnych skutecznych leków. Decyzje refundacyjne w 2019 i 2020 przyniosły wiele zmian, jednak pacjenci czekają na kolejne nowe leki, a także na rozszerzenia istniejących programów na większe populacje, np. w szpiczaku, przewlekłej białaczce limfocytowej. A jednocześnie pojawiają się kolejne przełomy, jak np. terapia CAR-T. Czy pacjenci hematoonkologiczni mogą w najbliższym czasie spodziewać się poprawy dostępu do leczenia?
Jeśli chodzi o CAR-T, to jeszcze nie wiemy, jak potoczą się wszystkie etapy negocjacyjne. Spotkałem się z firmami, które mają zarejestrowane terapie. Chciałbym, żebyśmy doszli do porozumienia w przyszłym roku, choć nie wiem jeszcze, czy finansowanie byłoby możliwe w ramach budżetu refundacyjnego, czy w ramach Funduszu Medycznego jako innowacyjne technologie. Stan prac jest bardzo mocno zaawansowany, będziemy jednak musieli zwrócić bardzo dużą uwagę na instrumenty dzielenia ryzyka.
Terapia CAR-T przynosi ogromne zmiany, jeśli chodzi o skuteczność leczenia, nie oznacza jednak 100 proc. gwarancji. Wielu pacjentów niestety nie odnosi oczekiwanych efektów. Ponieważ ta terapia jest bardzo kosztowna, to na pewno będziemy rozmawiali, żeby firma przejęła część kosztów w przypadku nieskuteczności terapii; żebyśmy płacili tylko za skuteczne leczenie. Będziemy jeszcze rozmawiać w kwestii tego, kiedy w tym przypadku możemy mówić o skuteczności: jaki okres przyjąć, by ją mierzyć; być może byłoby to 5 lat, co jest na dziś traktowane w onkologii jako wyleczenie. Na dziś mamy umowy dwuletnie, jednak coraz częściej zastanawiamy się, czy nie powinniśmy zawierać umów dotyczących skuteczności klinicznej w dłuższych okresach. Dotyczy to szczególnie terapii genowych, które trudno będzie sfinansować bez bardziej długotrwałych instrumentów dzielenia ryzyka. Często firmy nie mają badań pokazujących skuteczność w perspektywie wielu lat, dlatego sądzę, że ryzyko powinno być rozłożone na obydwie strony. Myślę jednak, że poważne firmy, angażujące się w te technologie, doskonale to rozumieją.
A jeśli chodzi o inne nowotwory hematoonkologicznie: jak daleko zaawansowane są procesy negocjacyjne?
Jeśli chodzi o przewlekłą białaczkę limfocytową, to toczą się procesy dotyczące dwóch leków. Pierwszy to ibrutynib: chodzi o rozszerzenie możliwości leczenia na populację pacjentów, którzy nie kwalifikują się do leczenia wenetoklasem: do tej pory otrzymywali oni zgody na ratunkowy dostęp do technologii lekowych. Jeśli chodzi o wniosek dotyczący terapii w pierwszej linii wenetoklasem z obituzumabem, terapii ograniczonej w czasie, to jest ona jeszcze w trakcie oceny AOTMiT i komisji ekonomicznej.
Pracujemy również nad programami lekowymi w ostrej białaczce limfoblastycznej, mamy tu dwie terapie: inotuzumabozogamycyny i blinatumomab. Praktycznie już doszliśmy do porozumienia, mamy jeszcze jednak problem z instrumentami dzielenia ryzyka. To kosztowne terapie, podawane na wagę ciała, dlatego dużo jest strat leku. Chcielibyśmy płacić tylko za dawkę dokładnie dopasowaną dla konkretnego pacjenta. Mam nadzieję, że uda się uzgodnić z firmami te wszystkie kwestie.
Niedawno grupa ekspertów i stowarzyszeń pacjentów zaapelowała o lepszy dostęp do nowoczesnego leczenia szpiczaka plazmocytowego. W tej chorobie szczególnie dużo się dzieje, stąd mimo niedawnych pozytywnych zmian refundacyjnych, apel o nowe leki.
Część leków w szpiczaku znajduje się jeszcze na etapie uzgodnień z komisją ekonomiczną, część na etapie oceny AOTMiT i komisji ekonomicznej. Jedynie postępowanie dotyczące karfilzomibu jest zakończone. Wstępna decyzja o poszerzenie leczenia tym lekiem nie była pozytywna; firma przedstawiła jednak nową ofertę, będziemy na ten temat rozmawiać, mam nadzieję, że negocjacje zakończą się sukcesem. Ta sama kwestia dotyczy daratumumabu. Trudno mi obiecać, że te leki znajdą się już na styczniowej liście, rozmowy trwają.
Rozmawiała Katarzyna Pinkosz
Maciej Miłkowski, podsekretarz stanu w Ministerstwie Zdrowia odpowiedzialny m.in. za refundację leków;wcześniej był m.in. zastępcą dyrektora ds. ekonomicznych Instytutu Matki i Dziecka, Instytutu Kardiologii, zastępcą prezesa NFZ ds. finansowych.