– Gdy zaczynałam karierę, spotykałam dzieci z chorobą Cushinga wynikającą z koniecznego stosowania sterydów. Albo dzieci i dorosłych z niskorosłością. W tej chwili takich zaburzeń już nie ma. Nasi pacjenci są osobami sprawnymi, studiują, pracują. To gigantyczny przełom – mówi prof. dr hab. n. med. Brygida Kwiatkowska, krajowy konsultant w dziecinie reumatologii, kierownik Kliniki Wczesnego Zapalenia Stawów Narodowego Instytutu Geriatrii, Reumatologii i Rehabilitacji.
NAGRODA ZAUFANIA ZŁOTY OTIS 2024 ZA POPULARYZACJĘ WIEDZY O TERAPIACH BIOLOGICZNYCH W LECZENIU CHORÓB REUMATYCZNYCH
Gdybyśmy miały stworzyć profil polskiego pacjenta z chorobą reumatyczną, co można byłoby o nim powiedzieć?
Choroby reumatyczne dzielimy na dwie grupy – niezapalne oraz zapalne. Reumatyczne choroby niezapalne dotyczą najczęściej osób po 50. roku życia. Wśród nich ogromnym wyzwaniem jest osteoporoza, która nieleczona może prowadzić do zgonu. Natomiast reumatyczne choroby zapalne dotyczą pacjentów od dzieciństwa, nawet w wieku kilku miesięcy, do później starości. Jest to duży profil różnorodnych schorzeń, których podłożem jest toczący się proces zapalny, a które w bardzo krótkim czasie powodują pojawienie się chorób współistniejących wynikających z toczącego się w organizmie procesu zapalnego, co – jeżeli ich się wcześnie nie wykryje i nie rozpocznie leczenia – skraca życie i bardzo szybko prowadzi do inwalidztwa.
Można to zatrzymać?
Tych chorób, tak jak każdej choroby przewlekłej, nie można wyleczyć, ale taktyka leczenia chorób reumatycznych polega na ich wczesnym wykryciu i doboru skutecznej terapii. Chodzi o to, aby uzyskać u pacjenta remisję albo tzw. niską aktywność, czyli wyhamować postęp choroby. Choroby reumatyczne – w przeciwieństwie do chorób onkologicznych – dziedziczą się wielogenowo, dlatego pacjentowi nie można zaproponować terapii celowanej. Musimy kierować się objawami klinicznymi, co utrudnia dobór precyzyjnego leczenia, na szczęście dzięki dużej liczbie leków jesteśmy w stanie tak dobrać terapię, żeby osiągnąć u pacjenta najlepszy profil bezpieczeństwa i najlepsze efekty.
Na jakie objawy zgłaszane przez pacjentów powinien zwrócić uwagę lekarz POZ?
U dzieci choroby reumatyczne najczęściej nie bolą, dlatego utykanie albo zmniejszenie aktywności fizycznej mogą być objawem choroby reumatycznej. Takiego dziecka nie powinno się kierować do ortopedy, tylko do reumatologa dziecięcego, żeby jak najszybciej postawić diagnozę. Alarmujące są również wysokie stany gorączkowe i wysypka.
U dorosłych alarmujący objaw to obrzęk albo pojedynczego stawu, albo przyczepu ścięgna Achillesa. Drugi objaw to zapalny ból kręgosłupa, który zaczyna się do 45. roku życia. Pacjent najczęściej kierowany jest do neurologa, który zleca rezonans kręgosłupa. I nieprawidłowa diagnoza trwa. A zapalny ból kręgosłupa tym różni się od każdego innego rodzaju bólu, że zaczyna się w drugiej połowie nocy/rano i ustępuje po ćwiczeniach – w przeciwieństwie do bólu przeciążeniowego, który pod wpływem wysiłku się nasila.
Lekarze rodzinni mają wystarczającą wiedzę dotyczącą chorób reumatycznych?
Niestety nie. Na 10 skierowań tylko 2 są właściwe. To skutek m.in. tego, że w czasie specjalizacji nie ma obowiązkowego stażu na reumatologii.
Gdy rozmawiamy o chorobach reumatycznych, o jakiej liczbie schorzeń mówimy?
Mamy 300 jednostek chorobowych; część z nich jest zapalna i/lub autoimmunologiczna, a część wynika z objawów wtórnych do innych chorób.
Opowiedzmy o dostępnych terapiach biologicznych dla pacjentów reumatycznych w Polsce.
W terapii biologicznej dochodzi do zablokowania prozapalnej cytokiny, która „rozrabia” w danej chorobie, są to więc tzw. terapie antycytokinowe. Ich dostępność to spektakularny sukces. Wcześniej mieliśmy parę klasycznych leków, które mogły spowalniać przebieg choroby, ale które nie działały u wszystkich pacjentów. A teraz są leki biologiczne i tzw. celowane syntetyczne leki modyfikujące przebieg choroby (inhibitory kinaz janusowych).
Mamy rytuksymab, który wiąże się swoiście z przezbłonowym antygenem różnicowania komórkowego CD20. Mamy też inhibitory kinaz janusowych JAK, leki syntetyczne nowej generacji, które wykazują wewnątrzkomórkowe działanie biologiczne. Ich dostępność to kolejny etap możliwości terapeutycznych dla naszych pacjentów, co jest rewolucyjne.
Możemy wreszcie szeroko stosować leki biologiczne, które zmieniają życie pacjentów reumatycznych; chory, któremu odpowiednio wcześnie włączy się leczenie, nie odczuwa skutków swojej choroby. Pamiętam, że gdy wiele lat temu zaczynałam karierę, spotykałam dzieci z chorobą Cushinga wynikającą z koniecznego stosowania sterydów. Albo dzieci i dorosłych z niskorosłością. Działo się tak, bo gdy procesy zapalne wcześnie się zaczynały, dochodziło do zaburzeń wzrostu. Pacjent miał np. jedną nogę krótszą, a drugą dłuższą. W tej chwili takich zaburzeń już nie ma. Nasi pacjenci, będący w terapii, są osobami sprawnymi, studiują, pracują. To gigantyczny przełom.
Te terapie są refundowane?
W większości tak. Od kilku lat sytuacja jest o tyle wspaniała, że mamy tylko małe opóźnienia w refundacji leków – a często opóźnień nie ma wcale, jeśli chodzi o możliwości refundacyjne leków zarejestrowanych w EMA (Europejska Agencja Leków – przyp. red.). Dawniej, zanim doszło do refundacji, trzeba było czekać nawet 15 lat! Teraz to odbywa się bardzo szybko. To ważne, bo przy tak dużej różnorodności przebiegu klinicznego choroby musimy mieć wiele różnych cząsteczek, aby optymalnie dobrać terapię. Np. w łuszczycowym zapaleniu stawów może wystąpić zapalna choroba jelit, łuszczyca, zapalenie błony naczyniowej oka, więc czasami trzeba wybrać lek, który będzie działał na wszystkie te choroby.
Jakiej grupie pacjentów reumatycznych terapie biologiczne są w stanie pomóc?
Biodostępność, czyli możliwość skorzystania z terapii biologicznych, cały czas jest za mała w stosunku do potrzeb. W Europie mamy jedną z najmniejszych możliwości terapeutycznych, co wynika z dwóch powodów. Po pierwsze, pacjenci diagnozowani są zbyt późno. Po drugie, terapie biologiczne dostępne są w ramach „programów lekowych”, co ma swoje plusy i minusy. Część ośrodków, które prowadzą wspomniane programy, to ośrodki duże, przyjmujące tak wielu pacjentów, że zasoby kadrowe i lokalowe zaczynają się „zatykać”. Bywa, że pacjenci w niektórych ośrodkach w kraju są leczeni nieskutecznie, trzymani na terapiach starych, na niskich dawkach, więc jestem za tym, żeby stworzyć ośrodki referencyjne. Chodzi o to, aby powstała współpracująca ze sobą sieć, dzięki czemu będzie można pacjentów pozyskiwać jak najwcześniej.
Startuje program pilotażowy „Kompleksowej Opieki nad Pacjentem z Wczesnym Zapaleniem Stawów”, który po trzech latach stanie się obowiązkowy. Zakłada on, żeby tych pacjentów prowadzić w warunkach ambulatoryjnych oraz poza kolejką. Pacjent nie będzie już musiał biegać po mieście w poszukiwaniu pomocy. Na wczesnym etapie otrzyma rehabilitację, co też jest ważne – a wszystko odbędzie się w warunkach laboratoryjnych pod okiem koordynatora.
W jakiej kondycji jest polska reumatologia?
Muszę powiedzieć, że w bardzo dobrej. Nie jest to martwa dziedzina. Powstają nowe choroby, o których wcześniej się nie mówiło, bo zbyt mało o nich wiedzieliśmy. Przybywa młodych osób, które chcą się w tej dziedzinie specjalizować. Środowisko reumatologów jest zaangażowane; działamy, żeby uzdrowić to, co powinno zostać uzdrowione. Tworzymy wytyczne dostosowane do naszych warunków, czyli coś, co dotąd nie istniało. Dzieje się dużo dobrego.
