Firma Biogen prezentuje wyniki badań klinicznych DEVOTE dla wyższej dawki nusinersenu oraz przełomowego badania NURTURE w leczeniu przedobjawowym SMA

• Nowe analizy z części C badania klinicznego DEVOTE dokładniej charakteryzują poprawę funkcji motorycznych u uczestników z SMA, którzy w leczeniu przeszli z dawki 12 mg leku nusinersen na schemat z wyższą dawką.
• Ostateczne wyniki z przełomowego badania NURTURE podkreślają znaczący wpływ wczesnego leczenia lekiem nusinersen w dawce 12 mg u dzieci z klinicznie przedobjawowym SMA, z których 92 proc. osiągnęło zdolność samodzielnego chodzenia.

Firma Biogen ogłosiła nowe dane potwierdzające skuteczność kliniczną nusinersenu w zróżnicowanej populacji pacjentów cierpiących na rdzeniowy zanik mięśni (SMA). Najnowsze wyniki z części C badania klinicznego DEVOTE, w którym oceniano schemat leczenia wyższą dawką nusinersenu, a także z badania klinicznego NURTURE, w którym ocenie poddawano dopuszczony schemat leczenia dawką 12 mg nusinersenu u pacjentów z SMA w stadium przedobjawowym, zostały przedstawione podczas konferencji poświęconej badaniom i opiece klinicznej w SMA (SMA Research & Clinical Care Meeting), której gospodarzem była organizacja Cure SMA i która odbyła się w Anaheim w Kalifornii.

Wnioski Biogen o dopuszczenie do stosowania schematu leczenia wyższą dawką nusinersenu są obecnie rozpatrywane w Stanach Zjednoczonych, Europie, Japonii i na innych globalnych rynkach. Schemat wyższej dawki nusinersenu obejmuje szybsze podawanie dawek nasycających – dwie dawki 50 mg w odstępie 14 dni – oraz wyższych dawek podtrzymujących – 28 mg co cztery miesiące.