Katarzyna Kęcka, Podsekretarz Stanu w Ministerstwie Zdrowia, rozmawia z Ewą Podsiadły-Natorską
Endokrynologia i diabetologia dziecięca to dziedziny, w których prawidłowa i odpowiednio wczesna diagnoza mają ogromne znaczenie dla dalszego rozwoju dziecka. Co dziś najbardziej wydłuża drogę małego pacjenta do właściwego rozpoznania i specjalistycznej opieki i jak to zmienić?
Zdecydowanie wpływa na to, niestety, rosnąca liczba małych pacjentów z cukrzycą, otyłością i chorobami tarczycy. Liczba dzieci potrzebujących wsparcia rośnie znacznie szybciej niż liczba specjalistów. Zdajemy sobie sprawę, że szczególnie oczekiwanie na pierwszą wizytę może być problematyczne. Dlatego podejmujemy działania organizacyjne i finansowe. Znieśliśmy tzw. stawkę degresywną w ambulatoryjnej opiece specjalistycznej dla świadczeń udzielanych dzieciom i młodzieży do 18. roku życia. To ważne szczególnie w tych dziedzinach, w których potrzeby zdrowotne dzieci rosną.
Zwiększamy też liczbę lekarzy specjalizujących się w endokrynologii i diabetologii dziecięcej. Wspieramy rozwój nowoczesnej diagnostyki, w tym badań genetycznych. Chcemy, żeby dziecko jak najszybciej trafiało do właściwego specjalisty i otrzymywało prawidłową diagnozę już na wczesnym etapie choroby.
Choroby rzadkie często wymagają zaangażowania wielu specjalistów, a ich diagnostyka i leczenie mogą być szczególnie trudne w przypadku dzieci. Jak zapewnić tym pacjentom szybszą diagnostykę, dostęp do odpowiedniego leczenia i skoordynowaną opiekę?
Chcemy odejść od sytuacji, w której rodzina sama szuka kolejnych specjalistów. Odpowiedzią jest model rozwijany w ramach Planu dla Chorób Rzadkich. Jego ważnym elementem są Ośrodki Eksperckie Chorób Rzadkich. Założenie jest proste: pacjent z chorobą rzadką nie powinien sam szukać specjalistów ani koordynować leczenia. To system powinien zorganizować opiekę wokół pacjenta. Ośrodki eksperckie mają zapewniać w jednym miejscu nowoczesną diagnostykę, leczenie, konsultacje wielu specjalistów, rehabilitację, pomoc psychologiczną i długoterminowe monitorowanie zdrowia.
Nie będzie jednego rodzaju ośrodka. Choroby rzadkie to kilka tysięcy różnych chorób. Dlatego mają powstawać ośrodki dla konkretnych grup chorób i specjalizacji, między innymi dla chorób metabolicznych, neurologicznych, hematologicznych, immunologicznych, onkologicznych i endokrynologicznych. Dzięki temu pacjent trafi do zespołu, który ma rzeczywiste doświadczenie w leczeniu danej grupy schorzeń. Podstawą tego modelu jest skupienie wiedzy w wyspecjalizowanych centrach i ich współpraca z Europejskimi Sieciami Referencyjnymi Chorób Rzadkich.
Rozwijamy również dostęp do zaawansowanej diagnostyki genetycznej. W wielu chorobach rzadkich szybka diagnostyka molekularna jest warunkiem rozpoczęcia właściwego leczenia. W ramach Planu dla Chorób Rzadkich stopniowo rozszerzamy zakres finansowanych badań genetycznych. Analizujemy też możliwość wprowadzania kolejnych technologii diagnostycznych.
Jak obecnie wygląda sytuacja związana z tworzeniem Ośrodków Eksperckich Chorób Rzadkich?
Celem nowelizacji jest stworzenie trwałych podstaw prawnych działania Ośrodków Eksperckich Chorób Rzadkich. Mają one stać się częścią systemu ochrony zdrowia i odpowiadać za kompleksową, skoordynowaną opiekę nad pacjentami z chorobami rzadkimi. Po zakończeniu prac legislacyjnych będzie można formalnie uruchamiać kolejne ośrodki według takich samych kryteriów w całym kraju.
Projekt ustawy zakłada, że status Ośrodka Eksperckiego Chorób Rzadkich będzie nadawał Minister Zdrowia w drodze decyzji administracyjnej, po spełnieniu określonych warunków. Jednocześnie przygotowywane są rekomendacje dotyczące oceny placówek, które ubiegają się o ten status. Trwają też analizy produktów rozliczeniowych dla tych ośrodków.
Status Ośrodka Eksperckiego Chorób Rzadkich będzie mógł otrzymać także ośrodek, który współpracuje w obszarze chorób rzadkich w ramach Europejskich Sieci Referencyjnych. Obecnie trwa nabór ośrodków stowarzyszonych do sieci, w których Polska nie miała dotąd przedstawicieli: ERN BOND, VASCERN i ERN SKIN. Etap krajowy już się zakończył. Minister Zdrowia zgłosił wybranych kandydatów Komisji Europejskiej. Czekamy na rozstrzygnięcie.
W przypadku dzieci z chorobami przewlekłymi i rzadkimi szczególnym wyzwaniem jest zapewnienie ciągłości opieki, zwłaszcza w momencie przejścia z systemu pediatrycznego do opieki nad dorosłymi. Czy Ministerstwo Zdrowia pracuje nad rozwiązaniami, które pozwolą uniknąć tej luki w leczeniu?
Zapewnienie ciągłości leczenia przy przechodzeniu z opieki pediatrycznej do opieki dla dorosłych jest jednym z ważnych kierunków działań Ministerstwa Zdrowia. Już dziś ośrodek może wcześniej złożyć w Bazie Rozliczeń Indywidualnych wniosek o indywidualne rozliczenie świadczeń, jeśli pacjent po ukończeniu 18. roku życia spełnia kryteria dalszego leczenia określone w programie lekowym. Za zgodą właściwego oddziału wojewódzkiego NFZ możliwe jest wtedy kontynuowanie i rozliczanie leczenia pełnoletniego pacjenta w ośrodku pediatrycznym.
Eksperci Rady do spraw Chorób Rzadkich zajmują się między innymi przygotowaniem pacjenta do tej zmiany, współpracą lekarzy opiekujących się dziećmi i dorosłymi oraz przygotowaniem personelu. Ministerstwo Zdrowia zwróciło się do NFZ o stanowisko w sprawie możliwości wprowadzenia odpowiednich sposobów rozliczania. Pomóc mają także narzędzia e-zdrowia, w tym System dla Chorób Rzadkich, takie jak Karta Pacjenta z Chorobą Rzadką i e-Konsylium.
Dobrym przykładem są działania prowadzone w ramach Narodowej Strategii Onkologicznej. Jedno z zadań dotyczy przygotowania rozwiązań organizacyjnych dla pacjentów onkologicznych, którzy przechodzą z opieki dziecięcej do opieki dla dorosłych. To szczególnie ważne, ponieważ nowotwory wieku dziecięcego należą do chorób rzadkich. Po zakończeniu leczenia pacjenci często potrzebują wieloletniego nadzoru specjalistycznego.
Resort jest także w trakcie zmieniania dostępności do pomp insulinowych dla pacjentów powyżej 26. roku życia chorujących na cukrzycę typu 1 i 3. Wydaliśmy projekt rozporządzenia w tej sprawie, obecnie jesteśmy po konsultacjach publicznych. Nie ma wątpliwości, że taka zmiana wpłynie na jakość życia chorych na cukrzycę.
W diabetologii dziecięcej leczenie coraz częściej oznacza wieloletnie, intensywne monitorowanie choroby, a także zaangażowanie dziecka i jego rodziny. Czy obecny system wystarczająco uwzględnia potrzebę edukacji diabetologicznej oraz wsparcia psychologicznego młodych pacjentów i ich bliskich?
System uwzględnia te potrzeby, ale trzeba go dalej wzmacniać. Współczesna diabetologia dziecięca to nie tylko zlecanie leczenia. Jakość terapii w dużej mierze zależy od tego, jak dziecko i jego rodzina radzą sobie z chorobą na co dzień. Dlatego edukacja diabetologiczna i wsparcie psychologiczne są ważną częścią leczenia.
W Ministerstwie Zdrowia pracujemy nad nowymi świadczeniami. Mają one obejmować porady edukacyjne i dietetyczne, a także porady dotyczące intensywnej insulinoterapii i nowoczesnych technologii diabetologicznych. Wsparcia mają udzielać wykwalifikowani edukatorzy diabetologiczni, pielęgniarki i dietetycy. Chodzi o to, żeby pacjent i jego rodzina otrzymywali pomoc nie tylko w chwili rozpoznania choroby, ale także na kolejnych etapach leczenia i podczas korzystania z nowych technologii.
Eksperci wskazują też na potrzebę rozwoju psychodiabetologii. Cukrzyca wpływa nie tylko na zdrowie dziecka, ale też na życie całej rodziny i stawia przed nią wiele wyzwań. Wiemy, jak ważny jest dostęp do wsparcia psychologicznego dla młodych pacjentów i ich bliskich. Jest ono szczególnie potrzebne po diagnozie, w sytuacjach kryzysowych i podczas wprowadzania nowych technologii leczenia.
Rozwój medycyny daje dziś dzieciom z chorobami endokrynologicznymi, diabetologicznymi i rzadkimi dostęp do terapii, które jeszcze niedawno nie były dostępne. Jak zapewnić dzieciom równy dostęp do najnowszych terapii?
Priorytetem Ministerstwa Zdrowia jest dostęp pacjentów do terapii, których skuteczność potwierdzono naukowo i które przynoszą realne korzyści zdrowotne.
W chorobach rzadkich oraz w endokrynologii i diabetologii dziecięcej stale obserwujemy rozwój wiedzy medycznej. Analizujemy też informacje od ekspertów i środowisk pacjenckich o potrzebach zdrowotnych, które nie są jeszcze zaspokojone. Sprawdzamy również możliwości rozszerzania dostępnych świadczeń i terapii.
Dzieci w Polsce mają dostęp do leków finansowanych w czterech kategoriach: w refundacji aptecznej, chemioterapii, programach lekowych oraz jako części świadczenia gwarantowanego. Od września 2023 roku osoby poniżej 18. roku życia mogą też bezpłatnie otrzymać leki wskazane w wykazie leków refundowanych. Leki na choroby rzadkie są zwykle finansowane w programach lekowych. Są one bezpłatne dla pacjenta i obejmują zarówno sam lek, jak i kwalifikację do leczenia, podanie leku oraz monitorowanie bezpieczeństwa i skuteczności terapii.
Minister Zdrowia aktualizuje listę leków refundowanych co trzy miesiące. W 2025 roku refundacją objęto rekordowe 152 nowe terapie, w tym 43 stosowane w chorobach rzadkich. W 2026 roku udostępniono kolejnych 90 terapii, z których 30 służy leczeniu pacjentów z chorobami rzadkimi. Obecnie w programach lekowych finansowanych jest ok. 165 cząsteczko-wskazań w chorobach rzadkich i ok. 36 w chorobach ultrarzadkich.
Jesteśmy otwarci na nowe rozwiązania. Każda propozycja rozszerzenia koszyka świadczeń gwarantowanych, refundacji nowych technologii lekowych czy wprowadzenia nowych procedur diagnostycznych jest dokładnie analizowana. Bierzemy pod uwagę skuteczność kliniczną, bezpieczeństwo pacjentów i wpływ na system ochrony zdrowia.
W indywidualnych przypadkach dostęp do leczenia umożliwiają także inne rozwiązania. Są to ratunkowy dostęp do technologii lekowych, import docelowy oraz subfundusz chorób rzadkich u dzieci. Z tego subfunduszu mogą być finansowane określone, zaawansowane terapie podawane jednorazowo podczas leczenia szpitalnego.
Przykłady z ostatnich lat pokazują, że jeśli pojawiają się skuteczne i przełomowe terapie dla dzieci, system potrafi na nie odpowiedzieć. Chcemy, żeby ani miejsce zamieszkania, ani rzadkość choroby nie ograniczały dostępu do nowoczesnego leczenia.
