Konieczna skoordynowana opieka i dostęp do nowoczesnych terapii
Zdaniem specjalistów, aby poprawić sytuację chorych na tę rzadką chorobę, należy zapewnić lepszy dostęp do neurologów, zwiększyć wiedzę na temat miastenii wśród lekarzy specjalistów i POZ, wdrożyć opiekę koordynowaną. Szansę na zmianę daje dodatkowo udostępnienie innowacyjnych terapii, zwłaszcza tym pacjentom, w przypadku których leczenie nie pozwala na kontrolę choroby.
EMA zarejestrowała już 5 nowych innowacyjnych substancji w leczeniu miastenii, jednak w Polsce spośród nich tylko jedna jest refundowana przez Ministerstwo Zdrowia i to dla bardzo wąskiej grupy.
– Nowoczesne terapie w miastenii charakteryzuje unikalny mechanizm działania, bardzo dobra skuteczność kliniczna, trwała redukcja nasilenia choroby. A to oznacza rzadszą konieczność stosowania immunosupresji, mniejsze ryzyko zaostrzeń i przełomów miastenicznych wymagających stosowania kosztownych terapii ratunkowych, mniejszą konieczność korzystania z opieki zdrowotnej szpitalnej i ambulatoryjnej. Dla 15 proc. chorych, dla których dostępna obecnie terapia jest nieskuteczna, przez co podlegają wielokrotnym hospitalizacjom, możliwość leczenia nowoczesnymi lekami może stanowić rewolucyjną zmianę – ocenia prof. Agnieszka Słowik, konsultant krajowy w dziedzinie neurologii, kierownik Oddziału Klinicznego Neurologii Szpitala Uniwersyteckiego w Krakowie.
Zdaniem specjalistów, lepsza kontrola choroby dzięki nowym terapiom może znacząco obniżyć koszty pośrednie związane z chorobą i przede wszystkim poprawić warunki życia pacjentów w wymiarze osobistym i społecznym.
– Dowody kliniczne wskazują na to, że stosowanie innowacyjnych leków może poprawić stan zdrowia oraz jakość życia pacjentów z miastenią – zwraca uwagę prof. dr hab. n. med. Konrad Rejdak, prezes Polskiego Towarzystwa Neurologicznego, kierownik Klinicznego Oddziału Neurologii SPSK Nr 4 w Lublinie.
Rewolucja w leczeniu
Raport „Liczymy się z miastenią” powstał między innymi po to, by uświadomić decydentom, że korzystanie z nowoczesnych terapii pozwala zmniejszać koszty leczenia, podobnie jak kilka lat temu stało się w stwardnieniu rozsianym (SM).
– Jesteśmy w przełomowym momencie, bo pojawiają się leki o nowym mechanizmie działania, celnie dostosowanym do patomechanizmu miastenii. To niesłychanie ważne z punktu widzenia pacjenta, bo one zaczynają działać bardzo szybko – o ile przy niektórych lekach doustnych na efekty trzeba czekać od 6 do 12 miesięcy, to w przypadku nowoczesnych terapii poprawa jest widoczna w ciągu kilku dni, a nawet godzin. Bardzo chciałabym, by wskazania do ich stosowania były szersze – mówi prof. Kostera-Pruszczyk.
Szczególnie, że według najnowszych doniesień im szybciej zostanie włączona nowoczesna terapia, tym lepsze daje efekty.
– Mam 30-letnią pacjentkę, która zachorowała jako nastolatka – jeszcze niedawno pomimo leczenia immunosupresyjnego jej stan się pogarszał, miała nawet problem z przewracaniem się w łóżku na drugi bok – potrzebowała do tego pomocy. Teraz chodzi, śpiewa i właśnie wybiera się na wakacje – mówi neurolożka.
Specjaliści podkreślają, że to szczęście, iż niemal równocześnie pojawiło się pięć nowych terapii, bo wprowadzenie leku na rynek to długi proces.
– Pierwszy lek został już wprowadzony, kolejne są w trakcie. I ważne, by działo się to poprzez programy lekowe, bo to daje pacjentom ustawowe gwarancje uzyskania terapii – mówi prof. Słowik.
Neurologia to obecnie dziedzina najszybciej rozwijająca się w całej medycynie. Choć w Polsce mamy małe opóźnienie względem Zachodu, kierunek zmian jest zachowany.
– Dotychczas w chorobach nerwowo-mięśniowych brakowało odkryć nowych metod leczenia, a ponieważ są to choroby przewlekłe, w których dochodzi do trwałego uszkodzenia struktur, po wielu latach nie wszystko można cofnąć. Gdy zapanujemy nad chorobą, ona często się wycisza, a wtedy możemy oczekiwać spektakularnego powrotu do pełnienia funkcji organizmu. Dziś tworzymy stabilny system dla miastenii i liczymy na to, że uda się osiągnąć takie postępy, jak stało się to w przypadku SM – mówi prof. Rejdak.
– Mam nadzieję, że nadejdzie czas, gdy przestanę być wiecznie zmęczona, że miną objawy, które utrudniają mi normalne funkcjonowanie. Pokładam w tych nowych lekach wielkie nadzieje – podsumowuje Anna Wolska.
Źródło:
Monika Grzegorowska
zdrowie.pap.pl
Konferencja „Liczymy się z miastenią”, 28 maja 2024 r.
