Rozmowa z prof. dr hab. n. med. Alicją Chybicką, przewodniczącą Parlamentarnego Zespołu ds. Chorób Rzadkich, pediatrą i hematoonkologiem, honorową obywatelką Wrocławia
W czasie ostatniego posiedzenia Zespołu ds. Chorób Rzadkich powiedziała pani zdanie, które mocno zapadło mi w pamięć: „Życia dziecka przeliczać na pieniądze nie wolno”. Jak to pogodzić z ograniczeniami budżetowymi? Czy w ogóle da się to zrobić?
Oczywiście, że się da. Udało się w onkologii dziecięcej, więc uda się w chorobach rzadkich. Przez całe swoje 50-letnie życie zawodowe kierowałam się zasadą, że nie ma nic cenniejszego niż dobro dziecka i ludzkie życie. Dzięki temu polskie dzieci mają dziś dostęp do innowacyjnych terapii – jest nowoczesna diagnostyka, a przede wszystkim diagnostyka na czas.
Osiągane przez nas wyniki terapeutyczne w wielu chorobach są wspaniałe, takie same jak w krajach Unii Europejskiej. W 2023 r. w ostrej białaczce limfoblastycznej Polska pobiła wszystkie inne kraje europejskie – zajęła w UE pierwsze miejsce pod względem przeżywalności dzieci. Do tego musimy dążyć także w chorobach rzadkich. I ja nie chcę słyszeć, że może być cokolwiek ważniejszego niż życie, że na coś brakuje pieniędzy. Część funduszy z 3 mld zł, które miały być przeznaczone na TVP, przesunięto właśnie na choroby rzadkie, więc w tej chwili właściwa opieka to przede wszystkim kwestia organizacji, a nie braku pieniędzy.
Nie może też zabraknąć uporu. Podczas posiedzenia Zespołu ds. Chorób Rzadkich wspominała pani sytuację, gdy odmówiono sfinansowania leczenia, bo dotyczyło to jednego dziecka albo niewielkiej grupki dzieci. Wiele takich sytuacji miała pani profesor w swoim życiu zawodowym?
Takich sytuacji miałam mnóstwo. Robiłam wtedy jedno – mówiłam: „Są dwa wyjścia. Albo kupujemy ten lek, albo mnie wyrzucacie. Bo ja kierować placówką, w której dzieci będą umierały z powodu braku pieniędzy, nie zamierzam”. To się sprawdzało, więc upór na pewno jest potrzebny, chociaż chciałabym, żeby finansowanie dziecięcych terapii ratujących życie odbywało się bez uporu – to ma być sprawnie działający system, który ochroni każde dzieciątko, które urodzi się z ciężką chorobą. Dziś szybko rozpoznana choroba rzadka bardzo często jest do wyleczenia, bo istnieją celowane terapie genowe. Są one bardzo kosztowne, ale najczęściej stosuje się je raz i na tym koniec. Dziecko już potem nie choruje, a zatem budżet nie ponosi więcej kosztów, jeśli już rozmawiamy o pieniądzach.
Większość ekspertów zwraca uwagę, że program badań przesiewowych w kierunku wykrywania wad wrodzonych powinien zostać rozszerzony ponad 30 chorób, które rozpoznaje się obecnie.
Oczywiście. Dlaczego tego nie podwoić, skoro chorób rzadkich jest między 8 a 10 tys.? I to nie są tylko dzieci, bo chorują też dorośli. Choroby rzadkie stają się jednym z priorytetów w wielu krajach Unii; może trzeba będzie zorganizować to tak, żeby kraje tymi chorobami się między sobą „podzieliły”, bo trudno się w tych 8–10 tys. specjalizować. Da się to wszystko zrobić, tylko trzeba stworzyć szybko działający system z dobrym finansowaniem. W tej sprawie na szczęście dużo się dzieje; szybka nowelizacja ustawy refundacyjnej (SZNUR) zakłada specjalną ścieżkę dla chorób rzadkich.
Zawsze denerwowało mnie to, że gdy FDA zatwierdzała genialny lek ratujący życie, Polska czekała na decyzję EMA, a potem jeszcze na AOTMiT. Na szczęście AOTMiT działa teraz bardzo sprawnie, ale po co taka długa droga? Przecież FDA jest w tej chwili najlepszą na świecie tego typu organizacją. Czy naprawdę EMA musi weryfikować jej ustalenia? Ścieżka dostępności nowoczesnych leków powinna być jak najkrótsza – wierzę, że tak się w końcu stanie.
Czy dużo zmieniło się po tym, jak rząd uznał choroby rzadkie za jeden z priorytetów zdrowotnych?
Na pewno. Mamy Radę ds. Chorób Rzadkich, która ma już opracowanych wiele ważnych dokumentów; czytałam je – oznaczają poprawę w diagnostyce, przede wszystkim genetycznej, a także lepsze finansowanie, w tym bardzo korzystne przeliczniki dla szpitali, które muszą się zakredytować do pierwszej połowy 2025 r. Pracujemy także nad paszportami dla pacjentów z chorobami rzadkimi, jest też Platforma informacyjna „Choroby Rzadkie”, czyli specjalna strona internetowa, która będzie stale uzupełniania, bo przygotowanie opisów dla 8–10 tys. chorób jest bardzo czasochłonne. Muszę powiedzieć, że w sprawie chorób rzadkich Ministerstwo Zdrowia i NFZ zadziałały świetnie.
To jednak przede wszystkim pani mówi o potrzebie przyjęcia ustawy o chorobach rzadkich. Dlaczego jej potrzebujemy?
Bo w niej byłoby zapisane wszystko, co tych chorób dotyczy, czyli wszystko, o czym rozmawiamy. Ustawa jest potrzebna po to, żeby niezależnie od tego, kto będzie rządził, było wiadomo, co należy robić. Żeby nic nie zostało zaniedbane, bo ustawę trzeba realizować. W tej chwili jest to w rękach nie polityków, a merytoryków, ponieważ ustawa musi być dobrze napisana. Tzn. część dotyczącą genetyki napiszą genetycy, część dotyczącą diagnostyki laboratoryjnej – diagności itd. To gigantyczna praca; potem czeka nas procedowanie – konsultacje społeczne, poprawki, ale nie ma pośpiechu, bo mamy już uchwałę, więc na spokojnie możemy przygotować znakomitą ustawę.
Czy pani zdaniem wsparcie finansowe dla pacjentów z chorobami rzadkimi oraz ich rodzin jest obecnie wystarczające?
Według mnie powinny być specjalne pieniądze dedykowane właśnie tym osobom, w tym dzieciom upośledzonym wskutek choroby. To też zostanie zapisane w ustawie, tylko to już nie dotyczy Ministerstwa Zdrowia, a Ministerstwa Rodziny i Polityki Społecznej.
Czyli konieczna jest współpraca międzyresortowa.
Tak – i nie ma z tym problemu, bo każdy widzi tę konieczność.
Rozmawiała: Ewa Podsiadły-Natorska
Prof. Alicja Chybicka – razem z prof. Mieczysławem Walczakiem – jest opiekunem merytorycznym tego wydania „Świata Lekarza”
