Zarówno opiekunowie dzieci z SMA, jak i dorośli z SMA, doceniają skuteczność i bezpieczeństwo leczenia nusinersenem. Po zastosowaniu leku uzyskano istotnie statystyczną poprawę w zakresie funkcjonowania pacjentów, z zachowanym bardzo dużym poziomem satysfakcji ? mówi prof. Maria Mazurkiewicz-Bełdzińska, UCK, Gdański Uniwersytet Medyczny.
Jakość życia pacjentów z chorobami przewlekłymi jest tak samo istotna jak długość ich życia: stan fizyczny i funkcjonalny chorych jest bardzo ważny. Dotychczas dostępne opracowania dowodzą, że po zastosowaniu nusinersenu uzyskano istotnie statystyczną poprawę w zakresie funkcjonowania pacjentów, z zachowanym bardzo dużym poziomem satysfakcji ? 95,7 proc. pacjentów jest usatysfakcjonowanych leczeniem, a zdecydowania większość to leczenie poleca. Zarówno opiekunowie dzieci z SMA, jak dorośli z SMA, doceniają skuteczność i bezpieczeństwo leczenia.
Część pacjentów początkowo miała obawy co do sposobu podawania leku, jednak w trakcie leczenia te obawy znikają, a ich miejsce zajmuje zadowolenie i satysfakcja z osiągniętej poprawy klinicznej. Satysfakcja z leczenia jest niebywale istotna ? pokazuje, że program lekowy, oprócz skuteczności i poprawy stanu fizycznego pacjentów, powoduje, że oni lepiej się czują i po prostu są szczęśliwsi.
Pacjenci byli m.in. pytani, czy rekomendowaliby innym chorym leczenie nusinersenem: na początku ponad 50 proc. osób odpowiedziało, że zdecydowanie tak, 15 proc. ? że niekoniecznie, a ponad 30 proc. było neutralnych. Po 24 miesiącach leczenia 70 proc. pacjentów stwierdziło, że zarekomendowałoby innym leczenie. To pokazuje, jak bardzo doceniają leczenie.