W Ośrodku Wparcia Badań Klinicznych UMB zespół prof. Artura Bossowskiego sprawdzi, czy można opóźnić rozwój cukrzycy u dzieci na bardzo wczesnym etapie jej wykrycia, stosując terapię komórkową. To pionierskie badanie w skali Europy.
Prof. Artur Bossowski, kierownik Kliniki Pediatrii, Endokrynologii, Diabetologii z Pododdziałem Kardiologii Uniwersytetu Medycznego w Białymstoku, realizuje przesiewowe badania dzieci pod kątem wczesnego wykrywania cukrzycy typu 1. Po przebadaniu blisko 4 tys. dzieci (tylko z Podlaskiego) okazało się, że predyspozycję do rozwoju tej choroby stwierdzono u 1,2 proc. maluchów w wieku 1–9 lat (to dzieci, które nie pochodzą z grup ryzyka).
Teraz zespół prof. Bossowskiego otworzył ośrodek do terapii PolTreg w celu terapii komórkami T-regulatorowymi i RTX-u dzieci w fazie przedkliniczniej cukrzycy typ 1 w fazie 1. Na razie jest to pierwszy taki ośrodek w Polsce. Docelowo będzie ich osiem lub dziewięć (ich pracę będzie koordynował zespół prof. Bossowskiego).
Faza 1 cukrzycy to bardzo wczesny moment jej wykrycia. Dziecko nawet nie czuje, że jest chore, nie ma żadnych objawów. Lekarze poza zaleceniami dietetycznymi, czy dotyczącymi aktywności sportowej, nie są w stanie mu jakkolwiek pomóc. Aby działać, muszą czekać aż choroba się rozwinie! W Stanach Zjednoczonych, Kanadzie i Izraelu dostępny jest lek teplizumab przeciwciało monoklonalne przeciwko limfocytom T, które spowalnia o 3 lata rozwój choroby z fazy drugiej przedklinicznej cukrzycy do fazy trzeciej (w Europie lek nie jest zatwierdzony). W Polsce lekarze są w stanie reagować dopiero w trzeciej fazie choroby, kiedy ta już mocno dotyka organizmu dziecka.
Szansą na przełom są wyniki badań prof. Piotra Trzonkowskiego, kierownika Zakładu Immunologii Klinicznej i Transplantologii z Gdańskiego Uniwersytetu Medycznego, który od wielu lat leczy pacjentów w fazie trzeciej cukrzycy zastosowaniem komórek T-regulatorowych. Wyniki jego badań są na tyle obiecujące, że od kilku lat są wdrażane przez spółkę PolTreg SA (profesor jest jej prezesem). Spółka realizuje grant badawczy Agencji Badań Medycznych o nazwie PreTreg, który sprawdzi skuteczność tej terapii u dzieci 6–16 lat z wykrytą cukrzycą w fazie 1.
– Każde spowolnienie procesu autoimmunizacji, czyli opóźnienie rozwoju choroby, będzie sukcesem. Trudno powiedzieć jeszcze, ile to będzie, jak długo, bo to badanie pionierskie – tłumaczy prof. Artur Bossowski.
Sam udział w badaniu będzie polegał na przyjęciu przez małego pacjenta w odstępie kilku miesięcy dwóch dawek preparatu. Dodatkową trudnością jest fakt, że ten musi być podany w 24 godziny od wyprodukowania (fabryka znajduje się w Gdańsku). Uczestnictwo w programie badawczym jest bezpłatne.
Projekt PreTreg jest badaniem klinicznym, czyli koniecznym etapem sprawdzenia skuteczności terapii przed ewentualnym wprowadzeniem leku do użytku. W jego ramach zaplanowano przebadanie 150 pacjentów (w tym grupa kontrolna otrzymująca placebo). Zgodę na to badanie wydała Europejska Agencja Leków.
