Rozmowa z Prof. dr hab. n. med. Ewą Lech-Marańdą, kierownikiem Kliniki Hematologii Instytutu Hematologii i Transfuzjologii, krajowym konsultantem w dziedzinie hematologii.
Hematoonkologia jest stosunkowo nową dziedziną, ale jednocześnie ma ogromne sukcesy. Które uważa Pani za najważniejsze?
Hematologia, choć jest młodą dziedziną nauki, wyodrębnioną w drugiej połowie XX wieku, to dorównuje innym dziedzinom medycyny. Można wskazać na wiele przełomowych wydarzeń w hematologii, do których przede wszystkim należy przeszczepienie krwiotwórczych komórek macierzystych szpiku kostnego i nowoczesne technologie lekowe.
Rozwój immunologii i biologii molekularnej umożliwił poznanie patomechanizmów wielu nowotworów układu krwiotwórczego i chłonnego. Dzięki tym odkryciom możliwe było opracowanie nowych, przełomowych leków, takich jak np. inhibitory kinazy tyrozynowej BCR/ABL ? białka będącego produktem genu fuzyjnego odpowiedzialnego za rozwój przewlekłej białaczki szpikowej. Odkrycie celowanego leku, ukierunkowanego na produkt nieprawidłowego genu, zmieniło przebieg kliniczny przewlekłej białaczki szpikowej. Lek ten został opracowany w latach 90. XX wieku i zarejestrowany w 2001 r., a informacja na ten temat ukazała się na okładce magazynu ?Times?, w którym imatynib przedstawiono jako ?magiczną pigułkę? w leczeniu raka. Lek ten de facto przekształcił śmiertelny nowotwór w chorobę przewlekłą. Lata 90. XX wieku to również zastosowanie pierwszego przeciwciała monoklonalnego ? chimerycznego mysio-ludzkiego skierowanego przeciwko antygenowi CD20 występującemu na powierzchni komórek większości nowotworów układu chłonnego. Następne lata przyniosły dalszy rozwój przeciwciał monoklonalnych, w tym przeciwciał bispecyficznych ? uruchamiających własne limfocyty T pacjenta do niszczenia komórek nowotworowych. Kolejnymi przełomowymi lekami są tzw. małe cząsteczki hamujące przekazywanie sygnałów od receptora na powierzchni komórki do jądra komórkowego. Zahamowanie przekazywania sygnału hamuje proliferację komórki nowotworowej i jej przeżycie. Leki te zrewolucjonizowały leczenie chorych na przewlekłą białaczkę limfocytową i chłoniaki, szczególnie w przypadkach nawrotu czy choroby opornej. Inne przełomowe leki to tzw. inhibitory punktów kontrolnych układu immunologicznego stosowane w chłoniaku Hodgkina czy chłoniakach agresywnych, które odblokowują własny układ immunologiczny chorego i aktywują go do walki z nowotworem. Najnowszą przełomową technologią w leczeniu pacjentów z nowotworami hematologicznymi (ostrą białaczką limfoblastyczną czy agresywnymi chłoniakami) jest terapia zmodyfikowanymi genetycznie limfocytami T (CAR-T cells).
Dzięki nowym metodom leczenia wiele nowotworów hematologicznych staje się chorobami przewlekłymi?
Jak widać, postęp w hematologii jest ogromny, a dzięki nowoczesnym technologiom lekowym możliwe jest przekształcenie chorób, które jeszcze kilkanaście lat temu doprowadzały do śmierci chorego w ciągu kilku lat ? w choroby przewlekłe. Oznacza to, że chory może żyć w dobrym zdrowiu nawet przez kilkanaście lat lub więcej, pod warunkiem oczywiście, że będzie miał zapewniony dostęp do nowoczesnych leków. Najlepszym przykładem są chorzy na przewlekłą białaczkę szpikową, którzy dzięki dostępowi do inhibitorów kinaz tyrozynowych pierwszej i drugiej generacji (niestety inhibitory trzeciej generacji, które należy stosować przy oporności na inhibitory drugiej generacji, nadal nie są w Polsce refundowane) mogą żyć w dobrym zdrowiu, pracować, pełnić funkcje rodzinne i społeczne. A to są wartości nieocenione! Większość nowotworów hematologicznych to choroby przewlekłe, z okresami remisji i nawrotów. Z każdym kolejnym nawrotem skuteczne leczenie jest trudniejsze i trzeba wówczas sięgać po leki o innych mechanizmach działania przełamujących oporność komórek nowotworowych.
Można więc powiedzieć, że nie byłoby hematologii czy jej części onkologicznej ? czyli hematoonkologii ? bez dostępu do nowoczesnych terapii. Należy podkreślić, że ponad 70 proc. metod terapeutycznych stosowanych w hematoonkologii opiera się na lekach, pozostałe 30 proc. to przeszczepienia, krwiotwórczych komórek macierzystych. Leczenie chirurgiczne ma znaczenie marginalne, a radioterapia jest uzupełniającą metodą leczenia w wybranych nowotworach hematologicznych. Jednocześnie trzeba pamiętać, że inwestycje w nowoczesne technologie lekowe w hematoonkologii to nie tylko efektywność kliniczna, ale także korzystne efekty społeczne i ekonomiczne. Należy też wspomnieć, że w hematoonkologii nie ma profilaktyki, więc można powiedzieć, że nowotwory krwi i szpiku to choroby niezawinione. (KP)
