Potrzeba dostępu do leczenia mukowiscydozy dla dzieci poniżej 12. roku życia
Sylwia Ból, przedstawicielka Mukokoalicji zrzeszającej organizacje działające na rzecz osób chorych na mukowiscydozę i ich rodzin, podkreśliła, że przez wiele lat jedynym sposobem leczenia tej choroby było leczenie objawowe. Nadzieja pojawiła się 2 lata temu, kiedy został ogłoszony program leczenia mukowiscydozy dla pacjentów od 12. roku życia.
– Wcześniej pacjenci każdego dnia spędzali długie godziny na fizjoterapii, połykali tonę leków, tak naprawdę miesiące spędzali w szpitalach, często korzystali z tlenoterapii i w dużym stopniu czekali na przeszczep płuc albo wątroby, albo na oba te organy. Teraz, kiedy patrzymy na osoby włączone do programu lekowego, które miały umrzeć w wieku lat 20, a w tej chwili studiują, wracają do pracy, mają plany, kobiety są w stanie urodzić dzieci bez obawy, że je osierocą, to jest dla nas naprawdę coś niewyobrażalnego – powiedziała Sylwia Ból, prywatnie mama 11-letniej dziewczynki chorej na mukowiscydozę.
Program lekowy nie obejmuje jednak pacjentów poniżej 12. roku życia, którzy także potrzebują dostępu do leczenia przyczynowego.
– W zeszłym roku przeżyliśmy ogromny dramat, bo walczyliśmy o rozszerzenie programu lekowego i miały być do niego włączone dzieci od 6. roku życia. Ta walka trwała 1,5 roku, niestety zakończyła się fiaskiem i dodatkowo nasze dzieci w grupie lekowej 6–12 lat zostały pozbawione leczenia w ramach RDTL. Czyli tak naprawdę, jeśli pogarsza się stan zdrowia dziecka, które ma mniej niż 12 lat, to nie ma dla niego żadnego leczenia. Są leki, są dopuszczone, przynoszą fantastyczne wyniki, ale tego leku podać nie możemy – zaznaczyła Sylwia Ból.
Przedstawicielka Mukokoalicji dodała, że w procesie refundacyjnym jest już kolejny wniosek, dotyczący leczenia pacjentów z mukowiscydozą od 2. roku życia. Rodziny chorych liczą, że tym razem wszystkie dzieci kwalifikujące się do terapii przyczynowej zostaną objęte programem lekowym.
Prof. Chybicka: „Nie ma takich pieniędzy, jakich jest warte życie dziecka”
Prof. Alicja Chybicka przekazała, że dodatkowy miliard złotych zostanie przeznaczony na choroby rzadkie. Przewodnicząca Parlamentarnego Zespołu ds. Chorób Rzadkich zaznaczyła, że powinien zostać utworzony fundusz dla wszystkich dzieci jako rezerwa, gdy podanie kosztownej terapii jest konieczne natychmiast. Nie ma to być jednak Fundusz Medyczny.
– Nie ma takich pieniędzy, jakich jest warte życie dziecka. Mówię to do decydentów – te pieniądze powinny być. Trzeba chorym pomagać i trzeba próbować innowacji. Dla mnie jest oczywiste, że powinna być dostępność do najnowocześniejszych terapii w każdej chorobie i na pewno będę o to walczyć, żeby ta dostępność rzeczywiście była – zadeklarowała prof. Chybicka.
Uczestniczące w posiedzeniu organizacje pacjentów wskazywały również na potrzebę zwiększenia dostępu do diagnostyki, w tym badań genetycznych oraz poszerzenia przesiewu noworodkowego o kolejne choroby rzadkie. Potrzebna jest także specjalistyczna opieka koordynowana, wsparcie socjalne, psychologiczne, usprawnienie orzeczeń o niepełnosprawności oraz o kształceniu specjalnym w chorobach rzadkich.
Kiedy nowy Plan dla Chorób Rzadkich? Jest zapowiedź Ministerstwa Zdrowia
Do kwestii postępu prac nad nową odsłoną Planu dla Chorób Rzadkich odniosła się obecna na posiedzeniu Dominika Janiszewska-Kajka, zastępca dyrektora Departamentu Lecznictwa w Ministerstwie Zdrowia. Wyjaśniła, że resort skierował nowy dokument 24 maja br. do Zespołu ds. Programowania Prac Rządu.
– W dalszym ciągu oczekujemy na akceptację projektu. Najbliższe obrady Zespołu odbędą się 10 czerwca. Pojawimy się tam i będziemy bronić tego, co zostało w nim zawarte. Kiedy Zespół zgodzi się przyjąć go pod obrady rządu, projekt Planu zostanie poddany szerokim konsultacjom. Liczę, że będzie to kwestia kilku dni” – przekazała Dominika Janiszewska-Kajka.
Prof. Chybicka zaznaczyła, że kolejnym krokiem powinno być stworzenie ustawy na podstawie Planu dla Chorób Rzadkich, w której będzie zapisane wszystko, co znalazło się w dokumencie, i jeszcze więcej. Dzięki temu, na mocy ustawy, realizacja zadań zawartych w Planie stanie się obowiązkiem.
Z kolei reprezentujący Krajowe Forum Orphan Stanisław Maćkowiak dodał, że obecnie Plan dla Chorób Rzadkich dotyczy tylko jednego aspektu pomocy chorym, czyli części medycznej. Natomiast cały projekt, który został opracowany przez Komisję Europejską i przedstawiony państwom członkowskim w postaci Europlanu, przewiduje pełną opiekę dla chorych na choroby rzadkie i dotyczy zarówno opieki medycznej, socjalnej, nauki, edukacji, jak i monitorowania oraz finansowania tej opieki.
Źródło informacji: Krajowe Forum Orphan, zdrowie.pap.pl
