Naukowcy dostrzegają potrzebę zbadania istniejących substancji, które mogą lepiej wpływać na leczenie pacjentów. Takie badania wymagają źródła finansowania. Beneficjentami tych badań są zawsze pacjenci, ponieważ to oni otrzymują dostęp do nowych terapii, bardzo często tych, które nie leżą w centrum zainteresowania firm farmaceutycznych z przyczyn biznesowych ? mówi dr n. med. Radosław Sierpiński, prezes Agencji Badań Medycznych.
Agencja Badań Medycznych zajmuje się m.in. finansowaniem niekomercyjnych badań klinicznych. Dlaczego są one tak ważne?
Badania kliniczne niekomercyjne mają zupełnie inny cel niż komercyjne. Badania komercyjne prowadzone przez firmy farmaceutyczne mają za zadanie wprowadzić na rynek nowy produkt, na którym mogą zyskać ? taka jest rola biznesu. Naukowcy dostrzegają natomiast potrzebę zbadania już istniejących substancji, które mogą lepiej wpływać na leczenie pacjentów. Takie badania wymagają źródła finansowania. Dotychczas w Polsce niekomercyjne badania kliniczne stanowiły ok. 2% wszystkich badań, czyli niewiele. W Europie Zachodniej przeprowadzano ich znacznie więcej, nawet 40%, np. w Holandii. Beneficjentami tych badań są zawsze pacjenci, ponieważ to oni otrzymują dostęp do nowych terapii, bardzo często tych, które nie leżą w centrum zainteresowania firm farmaceutycznych z przyczyn biznesowych. Te badania dotyczą też np. bezpieczeństwa nowych leków czy terapii łączonych.
Pierwszy, ubiegłoroczny konkurs ABM na finansowanie takich badań cieszył się dużym zainteresowaniem.
Pierwotnie przewidywaliśmy na ten konkurs alokację wysokości 100 mln zł. Wnioski opiewały na prawie półtora miliarda zł, w związku z czym podjąłem decyzję o zwiększeniu środków do pół miliarda zł, tak żebyśmy mogli sfinansować przynajmniej jedną trzecią tych projektów. Mimo to i tak wiele znakomitych projektów nie uzyskało finansowania. Stąd kolejne możliwości składania wniosków do ABM w ramach następnych konkursów.
Proszę scharakteryzować projekty kardiologiczne, które uzyskały finansowanie.
W pierwszym konkursie finansowanie otrzymało 9 bardzo różnorodnych projektów kardiologicznych. Sam jestem kardiologiem, wiec zawsze przyglądam się z dużą atencją projektom, które wywodzą się z tej dziedziny naukowej. Chciałbym zwrócić uwagę, że wielu czołowych polskich naukowców w dziedzinie nauk medycznych to kardiolodzy, którzy publikują w prasie światowej i obejmują stanowiska w międzynarodowych towarzystwach naukowych. Stąd też duży potencjał naukowy, jeśli chodzi o tematy, które podejmowano we wnioskach. Jako przykład mogę podać badanie z wykorzystaniem valsartanu i sakubitrylu, czyli bardzo nowoczesnego leku, który w Polsce nie znalazł się na liście leków refundowanych. Miesięczna terapia kosztuje kilkaset złotych i dotyczy zwłaszcza starszych pacjentów, ponieważ lek ten stosuje się w leczeniu niewydolności serca. W jednym z finansowanych projektów Collegium Medicum Uniwersytetu Jagiellońskiego kilkuset pacjentów otrzyma te leki, po to żeby zweryfikować, na ile taka terapia jest lepsza niż standardowa. W rezultacie może przełożyć się to na decyzję o refundacji, bez której wielu chorych nie może podjąć takiego leczenia.
Czy jest coś, co łączy finansowane przez ABM projekty w dziedzinie kardiologii?
W pierwszym konkursie chodziło nam o badania kliniczne dotyczące technologii lekowych. Są bowiem leki, które już znamy, a których nowe wskazania czy badania porównawcze wydają się potrzebne. W dziedzinie kardiologii dotyczą one bardzo palących społecznie problemów, czyli np. choroby wieńcowej, na którą cierpią miliony Polaków, czy niewydolności serca, będącej dużym problem zwłaszcza w starzejącej się części populacji. Wśród projektów objętych finansowaniem są również badania z zakresu elektrofizjologii klinicznej ? migotanie przedsionków dotyka ponad miliona Polaków, zwłaszcza ludzi starszych. Badania dotyczą też koincydencji chorób, czyli np. chorób sercowo-naczyniowych w połączeniu z cukrzycą. Niejednokrotnie mamy do dyspozycji tylko stare leki, np. stosowaną od wielu lat metforminę. Ukazują się jednak nowe doniesienia mówiące, że metformina w połączeniu z innymi lekami przynosi bardzo dobre efekty lecznicze. Uznaliśmy, że trzeba to zbadać.
Jak wyniki tych badań przełożą się na leczenie pacjentów?
Tego jeszcze nie wiemy. To nasze pierwsze kroki. Ze światowych doświadczeń wiemy jednak, że wiele chorób, jak choćby choroby rzadkie, również obecne w kardiologii, dotyczą kilku lub kilkunastu pacjentów w skali kraju czy kilkudziesięciu w skali Europy. Koncern farmaceutyczny nie podejmie się trudu leczenia tych chorych. Z punktu widzenia ekonomicznego, giganci farmaceutyczni decydują się leczyć nadciśnienie, na które choruje 300 mln Europejczyków. To zrozumiałe, liczy się cel biznesowy. Natomiast z punktu widzenia odpowiedzialności społecznej ci ludzie nie z własnej winy zachorowali na chorobę rzadką i leczenie im się należy.
Trwa nabór wniosków do kolejnego konkursu.
Pierwszy konkurs był nastawiony na technologie lekowe. Natomiast wielkim potencjałem krajowym, który w kardiologii jest szczególnie widoczny, są technologie nielekowe oraz wyroby medyczne. Ja sam zajmuję się elektrofizjologią kliniczną, gdzie mamy do czynienia z ablacjami, elektrodami, wszczepianiem stymulatorów i kardiowerterów-defibrylatorów. Urządzenia te ulegają coraz większej miniaturyzacji i wykorzystuje się je coraz częściej. Polacy są w tej dziedzinie naprawdę znakomitymi badaczami na arenie europejskiej. Kolejne konkursy ABM będą otwarte właśnie na technologie nielekowe i wyroby medyczne. Jestem przekonany, że to w kardiologii takich badań sfinansujemy bardzo dużo. Liczę, że będą to badania porównujące choćby telemonitoring u pacjentów z kardiowerterem-defibrylatorem ze standardową opieką, badające, jak wpływa wielodobowy holter na wykrywanie migotania przedsionków i zapobieganie udarom. Mówimy tu o badaniach, które mogą przełożyć się na decyzje refundacyjne. Chciałbym, by za kilka lat można było powiedzieć, że wyniki badań, które sfinansowaliśmy (są to projekty pięcioletnie), przełożą się na refundację. Z drugiej strony niektóre terapie być może powinny wypaść z refundacji, ponieważ nie przynoszą właściwej wartości dodanej lub nie przystają do polskiej populacji. Uważam, że to byłoby również niezwykle istotne z punktu widzenia dbałości o finanse publiczne.
Rozmawiał Andrzej Dziurdzikowski