Na pierwszej liście AOTMiT znalazło się 11 leków o wysokiej innowacyjności. To leki w chorobach rzadkich i nowotworowych. Mają szansę stać się dostępne dla pacjentów dzięki środkom z Funduszu Medycznego.
Agencja Oceny Technologii Medycznych oceniła, że 11 technologii lekowych, które są już zarejestrowane w Europie, ale nierefundowane w Polsce, można uznać za technologie o wysokiej innowacyjności. To znak dla firm i Ministerstwa Zdrowia, żeby podjęły negocjacje cenowe, bo leki te szczególnie warto udostępnić pacjentom mimo wysokich cen (ze względu na nie te leki nie przeszłyby typowej ścieżki refundacyjnej).
Na liście opublikowanej przez AOTMiT znalazły się:
1. Ayvakyt (awaprytynib): stosowany w monoterapii w leczeniu dorosłych pacjentów z nieresekcyjnymi albo przerzutowymi nowotworami podścieliskowymi przewodu pokarmowego (GIST) z mutacją D842V w genie kodującym receptor alfa płytkopochodnego czynnika wzrostu
2. Givlaari (giwosyran sodowy) ? stosowany w ostrej porfirii wątrobowej u dorosłych i?młodzieży w wieku od 12 lat
3. Idefirix (imlifidaza): Odczulanie u?wysoko immunizowanych dorosłych biorców przeszczepu nerki
4. Isturisa (osilodrostat) leczenie endogennego zespołu Cushinga u osób dorosłych
5. Oxlumo (lumazyran sodu): leczenie pierwotnej hiperoksalurii typu 1 we wszystkich grupach wiekowych
6. Piqray (alpelisyb): leczenie kobiet po menopauzie oraz mężczyzn z miejscowo zaawansowanym lub rozsianym rakiem piersi HR-dodatnim, HER2-ujemnym z mutacją PIK3CA
7. Polivy (polatuzumab wedotyny): leczenie dorosłych pacjentów z nawrotowym/ opornym chłoniakiem rozlanym z dużych komórek?B, którzy nie kwalifikują się do?przeszczepienia krwiotwórczych komórek?macierzystych
8. Pretomanid FGK/Drovprela (pretomanid): gruźlica lekooporna (MDR, XDR)
9. Reblozyl (luspatercept): niedokrwistość zależna od transfuzji z?powodu zespołów mielodysplastycznych
10. Rozlytrek (entrektynib): monoterapia w leczeniu dorosłych oraz dzieci i młodzieży w wieku 12 lat i starszych z guzami litymi z obecnością fuzji genu neurotroficznej receptorowej kinazy tyrozynowej (NTRK)
11. Zolgensma (onasemnogen abeparwowek) rdzeniowy zanik mięśni (SMA) 5q z?bialleliczną mutacją genu SMN1 i klinicznym rozpoznaniem SMA typu 1 lub pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni 5q z bialleliczną mutacją genu SMN1 i?z nie więcej niż 3 kopiami genu SMN2
