Prezes Agencji Badań Medycznych prof. dr hab. n. med. Wojciech Fendler o innowacjach i nowych badaniach medycznych w kardiologii i psychiatrii, finansach oraz optymalnych rozwiązaniach zagranicznych opowiada Ewie Podsiadły-Natorskiej

W ostatnim roku Agencja Badań Medycznych ogłosiła aż pięć konkursów w ramach KPO dotyczących biomedycyny, wyrobów medycznych i terapii innowacyjnych. Jaką rolę w tych działaniach odgrywają kardiologia i psychiatria?

ABM finansuje głównie badania kliniczne oraz eksperymenty badawcze zgodnie z obowiązującymi regulacjami prawnymi. W  konkursach ogłaszanych rutynowo w ostatnim roku mamy obecnie 10 projektów z kardiologii i 5 z psychiatrii/neurologii. W przypadku KPO projekty miały charakter badawczo-rozwojowy, a ich przypisanie do konkretnych dziedzin było umowne. Mogły to być badania nad lekami, wyrobami medycznymi, procesem produkcji leków generycznych czy innowacjami na poziomie badań rozwojowych, np. w terapii komórkowej.

Dziesięć projektów realizowanych w kardiologii to dobra wiadomość.

Tak, kardiologia jest dziedziną, w której mamy relatywnie dużo badań. Sumarycznie, w ramach wszystkich projektów ABM realizowanych od 2020 roku przez instytucje naukowe oraz firmy, dofinansowaliśmy 49 projektów kardiologicznych, z których skorzysta blisko 30 tysięcy pacjentów. Chciałbym jednak zaznaczyć, że ABM koncentruje się przede wszystkim na badaniach, które mają praktyczne zastosowanie; nie finansujemy projektów przełomowych, czyli zupełnie nowych leków czy urządzeń. W kardiologii i psychiatrii badania dotyczą często np. utworzenia preparatów kombinowanych z istniejących substancji aktywnych – lepszych generyków, nowych form farmaceutycznych czy multipreparatów. Nasze projekty mają więc na celu poprawę jakości leczenia pacjentów, efektywności terapii, dostępności leków i procedur medycznych, a niekoniecznie stworzenie zupełnie nowych produktów.

Czyli głównym celem jest poprawa zdrowia i jakości życia pacjentów?

Zdecydowanie tak. Nadrzędną rolą ABM jest „praca u podstaw” prowadząca do optymalizacji terapii.

Jakie mechanizmy w ABM zapewniają, że te nowości trafiają do klinik i są stosowane w praktyce?

Każdy konkurs oceniany jest według kilku kryteriów: jakości naukowej, innowacyjności, wpływu na zdrowie pacjentów, możliwości zastosowania wyników w systemie ochrony zdrowia oraz efektów ekonomicznych. Przykładowo, jeśli projekt dotyczy leku jeszcze nierefundowanego lub niedostępnego w określonych kombinacjach, badanie pełni rolę pilotażu systemowego, którego wyniki mogą być podstawą decyzji refundacyjnej. Projekty mogą dotyczyć np. optymalizacji terapii po zabiegach kardiologicznych – aby sprawdzić, czy spowolnienie akcji serca zmniejsza powikłania pooperacyjne. Proces badań jest jednak długotrwały – szczególnie przy chorobach przewlekłych, onkologicznych bądź rzadkich – ponieważ obserwacja pacjentów musi trwać odpowiednio długo, aby wyniki były miarodajne. Pandemia i wojna w Ukrainie dodatkowo spowolniły część projektów, więc efekty dalekosiężne są jeszcze w fazie powstawania.

Jako szef ABM z pewnością przygląda się pan rozwiązaniom stosowanym za granicą. W którym kraju finansowanie badań klinicznych jest według pana optymalne?

W Wielkiej Brytanii badania kliniczne wpisane są w system opieki zdrowotnej – płatnik publiczny wspiera badania kliniczne, także niekomercyjne. Natomiast w Polsce udział finansowania publicznego w badaniach klinicznych wynosi ok. 7–8 proc., podczas gdy w Europie Zachodniej jest on wielokrotnie wyższy. Polski publiczny mechanizm finansowania badań klinicznych jest jednak ciągle czymś nowym – musimy dążyć do przejrzystości, atrakcyjności i stabilności regulacyjnej, aby badania kliniczne mogły się rozwijać, a pacjenci mieli szybki dostęp do nowoczesnych terapii. Większe finansowanie opłaca się jednak wszystkim, np. w Holandii czy Stanach Zjednoczonych pacjenci biorący udział w badaniach klinicznych mają dostęp do najnowszych terapii, a system monitoruje koszty oraz efektywność ich leczenia. Udowodniono, że pacjenci uczestniczący w badaniach klinicznych często uzyskują lepsze wyniki terapeutyczne niż w standardowej terapii.

Dzięki stałej obserwacji?

Tak, między innymi. Stała obserwacja, pogłębiona diagnostyka oraz większe zaangażowanie personelu poprawiają bezpieczeństwo i skuteczność leczenia. Już samo uczestnictwo w badaniu ma pozytywny wpływ na pacjenta, który jest bardziej zmotywowany. Dzięki badaniom klinicznym widać, że mechanizm psychologiczny oraz czujność kliniczna przynoszą realną korzyść. W ten sposób możemy optymalizować terapie, weryfikować istniejącą praktykę i wprowadzać skuteczniejsze kombinacje terapeutyczne, co przekłada się na poprawę zdrowia i jakości życia pacjentów.

Jakie badania dofinansowane przez ABM z obszaru kardiologii są szczególnie warte uwagi?

Jeden z takich projektów realizowany jest przez Narodowy Instytut Kardiologii w Warszawie i Uniwersytet Medyczny w Białymstoku; to badanie nad zastosowaniem empagliflozyny u pacjentów z kardiomiopatią przerostową niezawężającą (HCM) – rzadką, trudną w leczeniu jednostką chorobową. Jest to największa niekomercyjna próba kliniczna w Polsce dla pacjentów z HCM niezawężającą. Kolejnym przykładem może być badanie MetCool ACS realizowane przez Wojskowy Instytut Medyczny – jego unikatowość polega na weryfikacji efektu terapii metforminą u osób leczonych przezskórną interwencją wieńcową, które nie mają rozpoznanej cukrzycy. To modelowy przykład badania translacyjnego – łączącego obserwacje kliniczne z nowymi wskazaniami terapeutycznymi.

Projekty w kardiologii i psychiatrii dotowane obecnie przez ABM (kliknij)

Więcej informacji o badaniach realizowanych w ramach konkursów ABM można znaleźć na stronie: https://wyszukiwarka.abm.gov.pl/