Glejak jest nowotworem o niekorzystnym rokowaniu. Jednak terapia inhibitorami IDH, w tym worasydenibem, zmienia sposób leczenia glejaków niskiego stopnia. Jak pokazują doświadczenia ze Stanów Zjednoczonych, lek ten nie tylko opóźnia progresję choroby, ale także pozwala pacjentom dłużej zachować sprawność i funkcje poznawcze
Choć od zatwierdzenia worasydenibu w Stanach Zjednoczonych minęło stosunkowo niewiele czasu, pierwsze doświadczenia kliniczne zaczynają pokazywać skalę jego wykorzystania oraz korzyści, które należy rozpatrywać z dwóch perspektyw: lekarza i pacjenta.
Z punktu widzenia lekarza najważniejszą korzyścią kliniczną jest opóźnienie progresji guza. Wyniki badania INDIGO pokazują, że worasydenib może istotnie wydłużyć czas wolny od progresji. W badaniu okres opóźnienia progresji wynosił 27 miesięcy, co stanowi bardzo istotny wynik kliniczny. Opóźnienie progresji przekłada się również na możliwość odroczenia włączenia kolejnych metod leczenia; glejaki niskiego stopnia często są leczone radioterapią i chemioterapią, które wiążą się z występowaniem istotnych działań niepożądanych, dlatego odsunięcie w czasie tych terapii stanowi znaczącą korzyść dla pacjentów.
W badaniu INDIGO wykazano również, że pacjenci z glejakami niskiego stopnia i mutacją IDH, u których występują napady padaczkowe, mogą osiągnąć lepszą kontrolę tych napadów. Oznacza to dodatkowy efekt kliniczny leczenia polegający na zmniejszeniu częstości napadów padaczkowych.
Równie istotne jest znaczenie terapii worasydenibem z perspektywy pacjenta; taka forma leczenia w pewnym sensie pozwala przekształcić chorobę w stan przewlekły, który może być przez dłuższy czas kontrolowany. Jednocześnie terapia nie wiąże się z istotnymi działaniami niepożądanymi, co przekłada się na stabilizację codziennego życia. Dzięki temu pacjenci mogą funkcjonować zawodowo i rodzinnie, szczególnie że lek jest dobrze tolerowany. W trakcie terapii konieczne jest systematyczne wykonywanie badań laboratoryjnych, w tym oznaczanie enzymów wątrobowych, mogą bowiem wystąpić działania niepożądane, takie jak zmęczenie czy objawy ze strony przewodu pokarmowego, mają one jednak zazwyczaj łagodny charakter.
Istotnym aspektem wynikającym ze stosowania worasydenibu jest możliwość odroczenia radioterapii. Jak wiadomo, leczenie może wiązać się z negatywnym wpływem na funkcje poznawcze, w tym na pamięć oraz zdolność do pracy i codziennego funkcjonowania – opóźnienie radioterapii pozwala dłużej zachować sprawność poznawczą.
Znaczenie ma również sposób podawania leku. Worasydenib jest terapią doustną, przyjmowaną w postaci tabletki raz dziennie. Dla wielu pacjentów stanowi to istotną różnicę w porównaniu z leczeniem dożylnym, często kojarzonym z bardziej nasilonymi działaniami niepożądanymi.
Podsumowując, worasidenib jest postrzegany jako terapia, która spowalnia wzrost guza i pozwala odroczyć bardziej obciążające metody leczenia. Z perspektywy pacjenta oznacza to możliwość dłuższego zachowania jakości życia oraz funkcji poznawczych. Wyniki badania INDIGO wskazują, że opóźnienie progresji może wynosić wiele miesięcy, co stanowi istotny krok naprzód w leczeniu glejaków. Terapia worasidenibem uznawana jest za ważne osiągnięcie w neuroonkologii i może stanowić początek nowej ery w terapii tej glejaków, przemieniając je w chorobę przewlekłą.
Prof. dr hab. n. med. Maciej Mrugała – neuroonkolog z Mayo Clinic (Scottsdale), członek American Academy of Neurology
Wypowiedź pochodzi z briefingu prasowego zorganizowanego z okazji premiery raportu „Rozwiązania systemowe w zakresie dostępu do nowoczesnych terapii w leczeniu glejaka – przegląd międzynarodowy”
