ROZMOWA Z BARBARĄ DZIUK, POSŁANKĄ NA SEJM.
Przez wiele lat o problemach chorób rzadkich mówiło się w naszym kraju niewiele, traktując je marginalnie. Dziś jest o nich coraz głośniej, a to głównie dzięki inicjatywom organizacji pacjenckich. Ale nie tylko. To z Pani inicjatywy w połowie czerwca została zorganizowana w Sejmie wystawa ?Rzadko Spotykani??, której celem było właśnie przybliżenie problematyki osób z chorobami rzadkimi. Jak Pani widzi ten problem?
Problem chorób rzadkich jest złożony. W Polsce za chorobę rzadką uznaje się tę, która dotyczy nie więcej niż 5 na 10 tys. osób. I szacuje się, że istnieje ok. 6 do 8 tys. chorób rzadkich, ale lista jest ciągle aktualizowana. W Polsce na tego typu schorzenia cierpi ok. 2 do 3 mln osób. Mówi się, że dotknięci chorobami rzadkimi to ?niepełnosprawni wśród niepełnosprawnych?, pozbawieni nadziei na usamodzielnienie. Jeden problem, i to podstawowy, stanowi diagnostyka. Kolejny to dostęp do leków, ponieważ powstrzymanie lub choćby spowolnienie postępu choroby dla pacjenta i jego rodziny oznacza sukces. Obecny program Ministerstwa Zdrowia zawiera plan działania rządu na rzecz pacjentów dotkniętych chorobami rzadkimi. Obejmuje całość spraw od działań logistycznych aż po tworzenie ośrodków, które powinny zajmować się leczeniem tych chorób. Istotną sprawą w realizacji programu będą rejestry, stanowiące część europejskiego systemu monitorowania chorób rzadkich. W diagnostyce chorób rzadkich muszą zostać uwzględnione m.in. upowszechnienie badań przesiewowych, testów genetycznych, umożliwienie dostępności do terapii lekowych, wreszcie dostępności do drogich technologii. Oczywiście musi tu zadziałać także system rehabilitacji dla pacjentów. W programie nie pominięto roli informacji, nauki i edukacji w tym zakresie, czyli wspierania badań, edukacji medycznej i społecznej. Priorytetowa wydaje się kwestia uruchomienia głównego ośrodka dla chorób rzadkich ? to pozwoliłoby na poprawę dostępności do diagnostyki i koordynację leczenia chorych, których schorzenia są często wieloobjawowe.
Niepełnosprawność powodowana chorobami rzadkimi robi wrażenie. Czy w przypadku chorób rzadkich nie nazbyt pochopnie epatuje się cierpieniem chorego, by uzasadnić kosmiczną cenę leku?
Ułomność ani cierpienie chorego nie są w stanie zmusić instytucji państwowych do decyzji o zakupie leku. I nie chodzi tu o brak empatii. Problem leży zwykle w finansach, a raczej w ich niedostatecznej ilości. Mówimy bowiem o tzw. lekach sierocych, które są stosowane w leczeniu tych chorób, ale na tyle rzadko, że z trudem znajdują chętnych sponsorów, wspomagających badania na zasadach rynkowych. Zniechęca ich mała liczba pacjentów i niewielkie szanse na zwrot kosztów, poniesionych zarówno ma badania, jak i produkcję leków. Zatem leki sieroce są bardzo, bardzo drogie, ponieważ najpierw z trudem znajdują się firmy chętne do zasponsorowania badań, a potem liczba pacjentów, dzięki którym badania i produkcja by się zwróciły, jest bardzo mała.
Co mogłoby wpłynąć na lepszą dostępność do leków osób cierpiących na choroby rzadkie?
Jak wspominałam, ważna jest edukacja, upowszechnienie wiedzy o tych chorobach oraz rejestrów chorób rzadkich i odrębne budżety na refundację, a także podjęcie negocjacji cen grupowo ? nie przez pojedyncze kraje, ale poprzez grupy krajów. Innymi słowy, taki system, który by gwarantował finansowe bezpieczeństwo po uruchomieniu badań i rozpoczęciu produkcji medykamentów.
Rozmawiała Bożena Stasiak
