Nastąpiła kolosalna zmiana i kolosalny postęp w podejściu do mukowiscydozy. W początkowym okresie nasza działalność ograniczała się do pomocy konkretnym osobom, konkretnym rodzinom. Nie myśleliśmy o tym, że możemy mieć wpływ, jako organizacja pacjencka, na zmiany systemowe. Aż wreszcie okazało się, że organizacja pozarządowa może być partnerem w rozmowach z decydentami – mówi Paweł Wójtowicz, założyciel i Prezes Fundacji Pomocy Rodzinom i Chorym na Mukowiscydozę „MATIO”.
Pomysł założenia fundacji zrodził się w 1996 r., w rok po śmierci Pana synka, stąd nazwa „Matio”, bo tak z żoną mówiliście na synka. Określając jej cele, tak pięknie Pan pisze: „Dotknięty tą tragedią zrozumiałem, co przeżywają chorzy na mukowiscydozę, a także ich rodzice. Celem założenia fundacji było stworzenie niezależnej organizacji, na którą mogliby liczyć wszyscy ciężko doświadczeni przez los; aby chorzy i ich rodziny nie pozostawali sami ze swoją tragedią. Życzyłbym sobie, aby fundacja mogła dać Wam i Waszym dzieciom to, co nie było dane mojej rodzinie w czasie choroby naszego synka”. Jak Pan ocenia te minione lata? Czy te życzenia zostały spełnione?
Oceniam jak najbardziej pozytywnie, nastąpiła kolosalna zmiana i kolosalny postęp w podejściu do tej choroby, w terapii. W początkowym okresie nasza działalność ograniczała się do pomocy konkretnym osobom, konkretnym rodzinom. Nie myśleliśmy o tym, że możemy mieć wpływ, jako organizacja pacjencka, na zmiany systemowe. Aż wreszcie okazało się, że organizacja pozarządowa może być partnerem w rozmowach z decydentami. Chyba po raz pierwszy stało się to widoczne w 2008 r. podczas Europejskiej Konferencji Chorób Rzadkich, Eurordis w Krakowie. To uważam za moment przełomowy, określający organizacjom pacjenckim istotną rolę w rozmowach z decydentami.
A jak te przełomowe zmiany przekładają się na mukowiscydozę? Co tu się przez te lata zadziało pozytywnego?
Niewątpliwie było to odkrycie, pod koniec lat 90., genu powodującego chorobę. To zapoczątkowało poszukiwanie kolejnych genów i leków ukierunkowanych na jej określoną mutację. Bo mukowiscydoza to szczególna choroba. Można w niej wyróżnić ponad 2 tysiące mutacji! Od roku mamy już w Polsce leki działające przyczynowo, dostępne w programie lekowym. To niesamowity postęp, zważywszy, że jeszcze nie tak dawno dostępne było jedynie leczenie objawowe mukowiscydozy, niezwykle uciążliwe i dla chorego, i dla rodziny.
Czy można powiedzieć, że skoro są już leki, dostępne dla naszych pacjentów, chorzy na mukowiscydozę zostali w wystarczającym stopniu objęci opieką??
Nie do końca. Wciąż są pacjenci z mutacjami, na które jeszcze nie ma leków. Jednocześnie trwają badania nad nowymi wskazaniami już istniejących leków, aby można je było zastosować u innych grup pacjentów. Niektóre z dotychczasowych, wskazane od 12. r.ż., prawdopodobnie będą mogły być stosowane w młodszych grupach wiekowych. Tak więc, wciąż coś się dzieje i kolejne grupy chorych będą mogły skorzystać z nowoczesnych terapii.
To cieszy, że mukowiscydoza, przez wiele lat uznana za chorobę śmiertelną, nieuleczalną, stała się uleczalną i przewlekłą.
Rozmawiała: Bożena Stasiak