Dzięki leczeniu i dobrej, kompleksowej opiece możemy zapewnić wielu dzieciom z chorobami rzadkimi normalne życie, nie skazywać ich na niepełnosprawność, kalectwo, poruszanie się na wózku inwalidzkim, oddychanie dzięki respiratorowi. To ogromna radość zarówno dla rodzin, samych pacjentów, lekarzy, ale też polityków, którzy podejmują tego typu decyzje.
Jest Pani Poseł przewodniczącą Parlamentarnego Zespołu ds. Chorób Rzadkich. Przed zespołem wiele pracy, choćby ze względu na to, że choroby rzadkie dotykają wszystkich dziedzin medycyny. Zidentyfikowano już ok. 7-8 tysięcy chorób rzadkich, ma je w Polsce nawet 3 mln osób. To ogrom problemów: medycznych, psychologicznych, społecznych. A jednocześnie przez wiele lat choroby rzadkie były nieco pomijane w systemie ochrony zdrowia. Jakie widzi Pani najważniejsze wyzwania, jeśli chodzi o poprawę sytuacji pacjentów z chorobami rzadkimi?
Dużo rozmawiam z przedstawicielami pacjentów i widzę, że choroby rzadkie zostały potraktowane z ogromną życzliwością przez Ministerstwo Zdrowia. Wiele udaje się zmienić. Poprawia się diagnostyka: ogromnie ważną sprawą jest np. wprowadzenie już od tego roku badań przesiewowych noworodków w kierunku rdzeniowego zaniku mięśni: jesteśmy jednym z pierwszych krajów na świecie, który takie badania wprowadził. Ogromny ukłon za te decyzje zarówno dla Ministerstwa Zdrowia, jak dla lekarzy klinicystów. Oczywiście jest jeszcze w kwestii diagnostyki wiele do zrobienia, a im szybsza diagnostyka, tym szybciej można pacjentowi pomóc. Chcemy pomagać w taki sposób, by zapewnić osobom z chorobami rzadkimi i ich rodzinom godne życie.
Dużą zmianę dla pacjentów może przynieść Narodowy Plan dla Chorób Rzadkich i Fundusz Medyczny?
Narodowy Plan dla Chorych Rzadkich jest ogromnie potrzebny, podobnie jak Fundusz Medyczny. Osobom z chorobami rzadkimi jest niezbędna systemowa, kompleksowa pomoc, nie tylko medyczna, ale też psychologiczna i społeczna. Ogromne wyzwanie to wprowadzenie innowacyjnych leków, w czym ma pomóc m.in. Fundusz Medyczny. Często te nowoczesne leki pozwalają godnie żyć osobom, dla których do niedawna nie było żadnej opcji leczenia. Ceny tych leków są jednak bardzo wysokie. Istotnym elementem jest wynegocjowanie jak najniższych ich cen. Warto, by producenci tych leków patrzyli nie tylko przez pryzmat swoich zysków, ale też sytuacji pacjentów, którą można poprawić. Rachunek ekonomiczny można przecież wypracować, biorąc pod uwagę sprzedaż leków w chorobach często występujących.
Dzięki leczeniu i dobrej, kompleksowej opiece możemy zapewnić wielu dzieciom z chorobami rzadkimi normalne życie, nie skazywać ich na niepełnosprawność, kalectwo, poruszanie się na wózku inwalidzkim, oddychanie dzięki respiratorowi. To ogromna radość zarówno dla rodzin, samych pacjentów, lekarzy, ale też polityków, którzy podejmują tego typu decyzje. Dwa lata temu, gdy podejmowałam się tych trudnych wyzwań, nie przypuszczałam, że uda nam się wypracować tak dobre rozwiązania dla pacjentów, którzy w pewien sposób byli do tej pory dyskryminowani społecznie. Jako osoby zdrowe często nie dostrzegamy problemów, natomiast zawsze rozmowa i dialog sprawiają, że stają się one zauważalne i można próbować je rozwiązywać.
Dla mnie jako osoby, która patrzy z troską na problemy pacjentów i ich rodzin, ważne jest, by zmienić także pewne kwestie administracyjne. Przykład: matka z niepełnosprawnym dzieckiem musi co trzy lata starać się o odnowienie decyzji o jego niepełnosprawności, mimo że w wielu przypadkach wiadomo, że nie ma ono szans stać się osobą w pełni sprawną. Nad tymi kwestiami musimy popracować, by pomóc tym osobom w pokonaniu barier.
W przypadku wielu rzadkich schorzeń nie ma efektywnego leczenia. Jak wtedy pomóc?
Bardzo ważne byłoby stworzenie ośrodków leczenia chorób rzadkich. W przypadku niektórych chorób takie ośrodki już powstają. Wielu lekarzy jest zaangażowanych w pomoc pacjentom. Cieszę się, że Ministerstwo Zdrowia podchodzi do tego tematu bardzo życzliwie. Moim marzeniem jest to, żeby w każdym regionie stworzyć miejsca, gdzie osoby z chorobami rzadkimi będą miały wsparcie.