Przeczytaj teraz Zaprenumeruj bezpłatnie
fot. Archiwum Prywatne

Prof. Ewa Lech-Marańda: Priorytety i wyzwania w hematologii

Istnieje pilna potrzeba wprowadzenia referencyjności ośrodków hematologicznych i ich wzajemnej współpracy w ramach województw – podkreśla prof. dr hab. n. med. Ewa Lech-Marańda, konsultant krajowy w dziedzinie hematologii, dyrektor Instytutu Hematologii i Transfuzjologii w Warszawie.

Wiele razy podkreślała Pani, podobnie jak wielu innych hematologów, że ubiegły rok był bardzo pomyślny dla pacjentów z nowotworami krwi. Uzyskali oni dostęp do sześciu nowych cząsteczek, dokonano istotnych zmian w dwóch programach lekowych. Ale nie jest jeszcze tak dobrze, jak mogłoby być, sporo nam brakuje do poziomu europejskiego. Jakie wobec tego są najważniejsze priorytety w hematologii, a zwłaszcza w hematoonkologii? Co należałby zrobić od zaraz?

Z ogromną radością potwierdzam, że ubiegły rok był bardzo pomyślny dla pacjentów hematologicznych, głównie z powodu wprowadzenia do refundacji sześciu nowych leków, takich jak daratumumab i karflizomib – dla chorych na szpiczaka plazmocytowego, blinatumomab – dla chorych na ostrą białaczkę limfoblastyczną, pegylowany interferon – dla chorych na nowotwory mieloproliferacyjne, wenetoklaks w połączeniu z rytuksymabem – dla chorych na przewlekłą białaczkę limfocytową zarówno bez delecji 17p (mutacja TP53), jak i z obecnością tego zaburzenia molekularnego oraz obinutuzumab – dla chorych na chłoniaka grudkowego.

Oprócz wyżej wymienionych leków dokonano rozszerzenia wskazań dla leków już wcześniej dostępnych, i tak np. trójtlenek arsenu od ubiegłego roku jest również refundowany w pierwszej linii leczenia dla chorych na ostrą białaczkę promielocytową z niskim lub pośrednim ryzykiem w skojarzeniu z kwasem all-trans retinowym oraz azacytydyna, która uzyskała rozszerzenie refundacji dla chorych na ostrą białaczkę szpikową z liczbą blastów w szpiku powyżej 30 proc., którzy nie kwalifikują się do przeszczepienia krwiotwórczych komórek macierzystych.

Udało się także wprowadzić zmiany w dwóch programach lekowych, tj. możliwości odstawienia nilotynibu u chorych na przewlekłą białaczkę szpikową, którzy uzyskali trwałą i głęboką odpowiedź molekularną w czasie leczenia tym lekiem i po wcześniejszym leczeniu imatynibem, jak również możliwości zastosowania trzech inhibitorów drugiej generacji w przypadku ich nietolerancji. W programie dla chorych na pierwotną i wtórną mielofibrozę zmieniono kryterium wyłączenia z programu dotyczące wymaganego zmniejszenia wielkości śledziony.

Jestem przekonana, że wymienione przeze mnie zmiany refundacyjne istotnie poprawiły dostępność do nowych leków, umożliwiając uzyskanie lepszych wyników leczenia i przedłużenia życia chorym.

To się już zdarzyło i istotnie jest się z czego cieszyć. A wyzwania? Zapewne jest ich wiele i każde ważne. Które z nich mogłaby Pani Profesor uznać za najistotniejsze?

Zdecydowanie najważniejszym wyzwaniem dla polskiej hematologii na 2020 r. będzie umożliwienie polskim chorym dostępu do przełomowej terapii CAR-T. Technologia CAR-T oparta jest na zastosowaniu własnych limfocytów pacjenta, których receptor podlega genetycznej modyfikacji, tak aby specyficznie rozpoznawał komórki nowotworowe. W 2018 r. European Medicines Agency (EMA) zarejestrowała dwa leki, tj. Tisagenlecleucel (Kymriah) i Axicabtegene ciloleucal, „axi-cel” (Yescarta). Pierwszy z nich ma wskazania do leczenia dzieci i młodych dorosłych (wiek 3-25 lat) z rozpoznaniem ostrej białaczki limfoblastycznej B-komórkowej, którzy są oporni na leczenie lub mają drugi bądź kolejny nawrót choroby. Z kolei „axi-cel” ma rejestrację dla dorosłych chorych na agresywne chłoniaki z limfocytów B z niepowodzeniem po co najmniej dwóch wcześniejszych liniach leczenia.

W oparciu o wiedzę merytoryczną i obowiązujące przepisy prawne grupa polskich ekspertów opracowała i złożyła do ministra zdrowia projekt Programu Polityki Zdrowotnej pt. „Krajowy program zmniejszania śmiertelności dorosłych chorych na nowotwory układu limfoidalnego z zastosowaniem zmodyfikowanych autologicznych limfocytów T z ekspresją chimerowego receptora antygenowego CAR-T w latach 2020-2023”. Koncepcja tego programu to kompleksowe podejście do wdrożenia nowej technologii; jej nadrzędnym celem będzie udostępnienie terapii CAR-T chorym na nowotwory limfoidalne, dla których zostały wyczerpane wszystkie dostępne metody leczenia. Program zakłada równocześnie szereg dodatkowych celów, których realizacja przyniosłaby moim zadaniem zarówno korzyści merytoryczne, jak i systemowe, tj. powstawanie  ośrodków  prowadzących terapie CAR-T, wdrożenie rejestru dla wszystkich pacjentów zgłoszonych do programu CAR-T, monitorowanie i walidację efektów programu, rozwój naukowy ośrodków w kierunku rozwoju krajowych technologii CAR-T oraz edukację środowiska.

Na dostęp do technologii CAR-T z nadzieją czekają i pacjenci, i lekarze. To chyba jednak niejedyna potrzeba refundacyjna w polskiej hematoonkologii w najbliższym czasie?

Inne potrzeby refundacyjne w 2020 r. dotyczą także ponatynibu dla chorych na przewlekłą białaczkę szpikową i ostrą białaczkę limfoblastyczną z chromosomem Filadelfia oraz rozszerzenia wskazań refundacyjnych dla ibrutynibu, tak aby było możliwe stosowanie leku u tych chorych na przewlekłą białaczkę limfocytową, którzy nie mają zaburzeń genetycznych, takich jak del 17p lub mutacje genu TP53, a mają nawrót choroby lub oporność na immunochemioterapię.

Z kolei chorzy na ostre białaczki szpikowe z obecnością mutacji w genie FLT3 czekają na dostęp do midostauryny w pierwszej linii leczenia, a pacjenci z opornym lub nawrotowym chłoniakiem z komórek płaszcza – na dostęp do ibrutynibu i lenalidomidu.

Wymienione przeze mnie potrzeby dotyczą kwestii refundacyjnych, ale oczywiście są też wyzwania organizacyjne i systemowe.

Które z nich uważa Pani Profesor za najpilniejsze do rozwiązania?

Zgodnie z zaproponowanym projektem Krajowej Sieci Onkologicznej istnieje pilna potrzeba wprowadzenia referencyjności ośrodków hematologicznych i ich wzajemnej współpracy w ramach województw, tak aby pacjenci wymagający zastosowania bardziej zaawansowanych procedur medycznych byli kierowani do ośrodków o najwyższym poziomie referencyjnym, a chorzy niewymagający intensywnej chemioterapii mogli być leczeni w ośrodkach o niższym poziomie referencyjnym, jak najbliżej miejsca zamieszkania. Pod koniec 2019 r. Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji zakończyła prace nad projektem dotyczącym referencyjności ośrodków hematologicznych, który zakłada wprowadzenie dwóch poziomów referencyjnych, tj. specjalistycznego i wysokospecjalistycznego. Projekt ten jest obecnie procedowany w Ministerstwie Zdrowia.

Kolejne ważne zadanie to opracowanie modelu kompleksowej i koordynowanej opieki specjalistycznej – KOS-HEM, w oparciu o tzw. ścieżki pacjentów. Kluczowym elementem KOS-HEM ma być koordynacja całościowej opieki nad pacjentem hematoonkologicznym, począwszy od diagnostyki, indywidualnego planu leczenia i jego realizacji poprzez świadczenia wspomagające, takie jak lekarskie konsultacje specjalistyczne, konsultacje psychoonkologiczne, porady dietetyczne, rehabilitacja i leczenie bólu.

A co z pakietem onkologicznym, z ratunkowym dostępem do technologii lekowych? Czy tu również nie należałoby dokonać zmian, tak by pacjenci mogli być skuteczniej diagnozowani i leczeni?

Jak najbardziej, konieczne jest również wprowadzenie zmian w obowiązującym pakiecie onkologicznym, tak aby go bardziej przystosować do realiów diagnostyki hematoonkologicznej oraz koordynacja świadczeń w ramach obowiązujących programów lekowych i odpowiednia wycena tzw. ryczałtów diagnostycznych, aby zapewnić właściwe monitorowanie chorych leczonych w programach lekowych. Modyfikacji i zmian w ustawie o świadczeniach opieki zdrowotnej finansowanych ze środków publicznych wymaga również procedura ratunkowego dostępu do technologii lekowych – RDTL. Przede wszystkim chodzi o realne zwiększenie dostępności do leków lub technologii medycznych, których nie ma w wykazie świadczeń gwarantowanych oraz uproszczenie procedury uzyskiwania indywidualnej zgody ministra zdrowia.

Jeśli weźmiemy pod uwagę, że ryzyko wystąpienia nowotworów krwi rośnie wraz z wiekiem, a jesteśmy starzejącym się społeczeństwem, chorych będzie przybywać. Pojawia się zatem potrzeba zabezpieczenia potrzeb tych pacjentów, nie tylko pod kątem dostępu do leków, ale także do lekarzy hematologów, łóżek szpitalnych. Czy te problemy nie powinny również należeć do priorytetów?

Oczywiście, że tak. Ważnym wyzwaniem organizacyjnym jest zwiększenie liczby ośrodków hematologicznych w Polsce, gdyż, jak pokazują mapy potrzeb zdrowotnych, obłożenie łóżek hematologicznych przekracza 100 proc.! Nie można również zapomnieć o konieczności doposażenia istniejących klinik i oddziałów hematologicznych w sprzęt do diagnostyki i leczenia nowotworów, tak aby utrzymywać wysoki poziom świadczeń zdrowotnych. Oczywiście nie będzie możliwe zwiększenie dostępności do diagnostyki i leczenia hematologicznego bez zwiększenia liczby hematologów. Obecnie w Polsce mamy 518 czynnych hematologów, co daje wskaźnik 1,3 hematologa na 100 tys. mieszkańców i jest on dużo niższy niż w innych krajach europejskich. Rekomendowany wskaźnik powinien przekraczać 2 hematologów na 100 tys. mieszkańców.

Podsumowując, przedstawione przeze mnie zagadnienia, zarówno z obszaru refundacyjnego, jak i organizacyjno-systemowego, stanowią niemałe wyzwania i na pewno realizacja tych ostatnich zajmie więcej niż rok! Ale jednocześnie jestem przekonana, że wprowadzenie tych zmian będzie kluczowe dla dalszej poprawy diagnostyki i leczenia pacjentów hematologicznych oraz dla dalszego rozwoju hematologii w Polsce.

Rozmawiała Bożena Stasiak

Podobne wiadomości

Nie ma możliwości dodania komentarza