Rozmowa z hematoonkologiem, prof. dr. hab. n. med. Krzysztofem Jamroziakiem z Kliniki Hematologii Instytutu Hematologii i Transfuzjologii w Warszawie.
W ciągu ostatnich lat w terapii szpiczaka plazmocytowego dokonał się wielki przełom. Czy i jak te osiągnięcia w medycynie przekładają się na szanse dla polskich pacjentów?
Istotnie, możemy mówić o ogromnym postępie w leczeniu szpiczaka plazmocytowego, choć nie zaczął się on teraz, ale trwa nieprzerwanie od ok. 20 lat. Z początkiem dwutysięcznego roku zaczęły pojawiać się nowe leki, o nowym mechanizmie działania. Wówczas rozpoczęła się era nowych leków w terapii szpiczaka, leków immunomodulujących i inhibitorów proteasomu, te pierwsze to talidomid, bortezomib i lenalidomid. Ten postęp był i jest kontynuowany. Ostatnio zaczęły się pojawiać przeciwciała monoklonalne, a także nowej generacji inhibitory proteasomu, o większej skuteczności, mniejszej neurotoksyczności i łatwiejszej postaci stosowania, bo już nie poprzez iniekcje, ale doustne, jak np. iksazomib, do stosowania raz w tygodniu. Ten właśnie lek jest pierwszym doustnym inhibitorem proteasomu, przeznaczonym do stosowania w skojarzeniu z lenalidomidem i deksametazonem, u chorych z nawrotowym i opornym szpiczakiem. Bo, co jest niezwykle istotne w tych lekach nowej generacji, dają one szanse na dłuższe przeżycie chorym, u których poprzednie terapie nie działały, ale są często również bardziej bezpieczne.
Wydłużony czas przeżycia jest chyba najlepszym wskaźnikiem skuteczności nowych terapii, a tym samym postępu w leczeniu szpiczaka plazmocytowego?
Jak najbardziej. Dziś pacjenci żyją 2-3 razy dłużej niż 15–20 lat temu. Jednak trzeba pamiętać, że jest to choroba o bardzo zróżnicowanym przebiegu i dziś większość pacjentów żyje średnio ok. 5-7 lat, ale jedni będą żyli krócej, inni dłużej. W każdym razie 20 lat temu to były 2-3 lata przeżywalności. I to właśnie jest efekt nowoczesnego leczenia.
To oczywiście cieszy, ale w porównaniu z większością krajów Europy Zachodniej polskie statystyki nie wyglądają dobrze. Np. w krajach Unii przeżywalność chorych na szpiczaka to średnio 12 lat, a w Stanach Zjednoczonych nawet 20. Co, biorąc pod uwagę, że szpiczak plazmocytowy to choroba ludzi starszych, jest bardzo dobrym wynikiem.
To dane przesadzone, ale niektóre badania pokazują średnie 10-letnie przeżycie w krajach zachodnich, czyli dużo lepsze niż w Polsce. I tu dotykamy problemu dostępności do nowych terapii. Polscy chorzy mają dostęp jedynie do tych terapii, które były stosowane od wielu lat ? talidomidu, bortezomibu, lenalidomidu, podawanych najczęściej w 1. lub 2. linii leczenia. Tymczasem, kiedy po okresie remisji dochodzi u pacjenta do nawrotu choroby, która staje się oporna na stosowane dotychczas leczenie albo kiedy choroba rozwija się w sposób agresywny i szansą dla takiego chorego byłyby leki nowej generacji, stosowane w monoterapii lub lepiej w skojarzeniu, to są one dla niego niedostępne, ponieważ żaden z tych nowych leków nie ma w Polsce refundacji. I to jest dramat dla chorych, ale również i dla lekarzy, którzy chcieliby leczyć tak, jak w innych krajach, ale nie mogą.
Lekarze nie mają wątpliwości, że szpiczak mógłby stać się chorobą przewlekłą, z którą chory mógłby normalnie żyć, funkcjonować w społeczeństwie. Tymczasem, jak widać, w naszym kraju, przynajmniej na razie, ta choroba nie ma szans na przekształcenie się w chorobę przewlekłą. A czy można mówić o jej całkowitym wyleczeniu?
Choć długość życia w szpiczaku wciąż się wydłuża, jednak nadal jest to choroba nieuleczalna u ogromnej większości chorych. Nawet allogeniczne przeszczepy szpiku nie dają tutaj dużej nadziei, chociaż przy takiej terapii zdarzają się sporadyczne wyleczenia. Natomiast przeszczepy autologiczne mogą tylko znacznie wydłużyć czas do kolejnego nawrotu, zwłaszcza tzw. przeszczepy tandemowe, czyli podwójne. Szczególnie gdy po przeszczepie zastosuje się leczenie podtrzymujące lenalidomidem, które w Polsce również nie jest refundowane.
Dlatego tak ważny jest dostęp do nowoczesnego leczenia farmakologicznego, dzięki któremu ta choroba mogłaby stać się choroba przewlekłą.
Ale chyba nie tylko dostęp do nowoczesnych terapii, ale też i do diagnostyki wydaje się w Polsce utrudniony, o czym może świadczyć, że szpiczak najczęściej jest późno wykrywany.
Ta późna wykrywalność nie jest jednak charakterystyczna jedynie dla naszego kraju. To, że szpiczak jest trudno i późno diagnozowany, wynika z jego natury. Nie bez powodu mówi się, że to choroba o wielu maskach. Jej objawy nie są charakterystyczne tylko dla tej jednostki chorobowej. Bóle kostne, zmęczenie, osłabienie, nawracające zakażenia, brak apetytu? Takie objawy, zwłaszcza u osób w starszym wieku, często są bagatelizowane również przez lekarzy pierwszego kontaktu. Może nie tyle bagatelizowane, ile przypisywane innym schorzeniom, występującym właśnie u osób starszych. Dlatego chory, zanim trafi do hematologa, odwiedza wielu różnych specjalistów.
Tymczasem pierwsze badania, niezbędne do dalszego postępowania, mogą i powinny być zlecone przez lekarza rodzinnego.
Właśnie, mogą i powinny. Tylko ilu lekarzom pierwszego kontaktu zapali się czerwone światełko, że to może być szpiczak?
Dlatego konieczna jest edukacja ? i pacjentów, i lekarzy. Ponadto należy otworzyć stworzyć szerszy dostęp do bardziej specjalistycznych badań. Kolejny problem to liczba hematologów i hematoonkologów. Bo choć nasi lekarze są dużego formatu profesjonalistami, mają ogromną wiedzę i doświadczenie, co widać również podczas konferencji międzynarodowych, to jest ich zdecydowanie za mało. Podobnie jak poradni hematologicznych.
Jednak, nawet jeśli będziemy mieli lepszą diagnostykę i większy do niej dostęp, to jest to za mało, żeby szpiczak mógł stać się chorobą przewlekłą?
Nawet najlepsza diagnostyka to za mało. Ona musi współgrać z zapewnionym dostępem do skutecznych terapii. A skuteczne to takie, które nie tylko przedłużą życie chorego, ale sprawią, że to życie będzie dla niego komfortowe.
Dziś medycyna staje się coraz bardziej szyta na miarę, czyli spersonalizowana. Czy można odnieść to także do szpiczaka?
Oczywiście. Pod warunkiem, że będziemy mieli cały wachlarz leków i terapii, bo tylko wówczas można będzie można wybrać z nich to, co najlepiej posłuży pacjentowi. Stąd w leczeniu szpiczaka, podobnie jak w przypadku innych nowotworów, zmierzamy w kierunku leczenia skojarzonego.
Dziś monoterapia, nawet najnowocześniejszym lekiem, to w zasadzie przeszłość, jeden lek już nie wystarczy. Tylko że my, w Polsce, stoimy pod ścianą. Bo jak stosować nowoczesne schematy trój- i więcej lekowe, które powinny być standardem i przynosić większy efekt terapeutyczny, skoro nie mamy leków do tworzenia takich schematów.
Dostęp do 1. i 2. linii leczenia mamy na dobrym poziomie, ale w 3. linii pozostają nam tylko stare terapie.
I jeśli tego dostępu nie będzie, nie będziemy mieli wachlarza leków, szpiczak plazmocytowy, uznany w większości krajów za chorobę przewlekłą, u nas nadal będzie chorobą śmiertelną?
Nowe terapie, terapie łączone, zwłaszcza z udziałem nowych inhibitorów proteasomu, leków immunomodulujących i przeciwciał monoklonalnych, są niezbędne, by tak się nie stało.
Rozmawiała Bożena Stasiak