Fundacja SMA serdecznie zaprasza na konferencję prasową poświęconą najnowszym perspektywom terapeutycznym w rdzeniowym zaniku mięśni (SMA). Podczas spotkania eksperci omówią potencjał uśpionych motoneuronów, rolę neurofilamentu jako biomarkera w SMA oraz nowe terapie i rejestracje, które przybliżają nas do optymalnego leczenia
Wydarzenie będzie również okazją do rozmowy na temat dalszego rozwoju programu lekowego B.102, w związku z rozwojem terapii i potrzebami chorych na rdzeniowy zanik mięśni. Osobny wątek zostanie poświęcony miejscu SMA w Planie dla Chorób Rzadkich. Głos zabiorą wybitni klinicyści, przedstawiciele ochrony zdrowia oraz chorzy na SMA.
Program:
14:00 – 14:05 Powitanie
14:05 – 14:15 Jaki potencjał tkwi w uśpionych motoneuronach? – prof. Anna Kostera-Pruszczyk
• Czym jest pula motoneuronów?
• Etapy rozwoju i życia motoneuronów. Potencjał motoneuronów „uśpionych”
• Dlaczego powinniśmy walczyć o „wybudzenie” każdego motoneuronu?
14:15 – 14:25 Neurofilament jako biomarker w SMA – prof. Katarzyna Kotulska-Jóźwiak
14:25 – 14:35 Rozwój terapii i nowe rejestracje w leczeniu SMA w Europie – perspektywy dla polskich chorych z SMA – dr Anna Łusakowska
14:35 – 15:05 Dyskusja z udziałem zaproszonych gości:
• Dostosowanie programu lekowego B.102 do zachodzących zmian w terapii i potrzeb osób zmagających się z SMA
• Miejsce SMA w Planie dla Chorób Rzadkich
15:05 – 15:20 Leczenie dzisiaj a możliwości jutra – doświadczenia i oczekiwania chorych na SMA – Dorota Raczek oraz Natalia Kaczyńska chorująca na SMA, z mamą Karoliną Kaczyńską
15:20 – 15:25 Zakończenie spotkania
Moderator: red. Marzena Sygut, dyrektor działu dziennikarskiego Termedia
Zaproszeni goście:
• prof. dr hab. n. med. Alicja Chybicka – Posłanka na Sejm RP, Przewodnicząca Parlamentarnego Zespołu ds. Chorób Rzadkich
• Katarzyna Kacperczyk – Podsekretarz Stanu w Ministerstwie Zdrowia
• Iwona Kasprzak – Dyrektor Departamentu Gospodarki Lekami w NFZ
• prof. dr hab. n. med. Anna Kostera-Pruszczyk – Kierownik Katedry i Kliniki Neurologii Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego, Centralnego Szpitala Klinicznego UCK WUM, ERN EURO NMD
• prof. dr hab. n. med. Katarzyna Kotulska-Jóźwiak – Przewodnicząca Rady ds. Chorób Rzadkich, Kierownik Kliniki Neurologii i Epileptologii IPCZD
• Iwona Kozłowska – Posłanka na Sejm RP, Przewodnicząca Zespołu Parlamentarnego ds. SMA
• dr Anna Łusakowska – Katedra i Klinika Neurologii WUM, Centralnego Szpitala Klinicznego UCK WUM, ERN EURO NMD
• Stanisław Maćkowiak – Prezes Krajowego Forum na Rzecz Terapii Chorób Rzadkich ORPHAN
• Mateusz Oczkowski – Dyrektor Departamentu Polityki Lekowej i Farmacji Ministerstwa Zdrowia
• Dorota Raczek – Prezes Fundacji SMA
• Natalia Kaczyńska – pacjentka z SMA, z mamą Karoliną Kaczyńską
Konferencja prasowa Fundacji SMA odbędzie się 14 kwietnia 2026 r. o godz. 14:00 w Centrum Prasowym PAP (ul. Bracka 6/8, Warszawa).
Konferencja została objęta patronatem:
• Krajowego Forum na Rzecz Terapii Chorób Rzadkich ORPHAN
• Polskiego Towarzystwa Chorób Nerwowo-Mięśniowych
Nasza redakcja sprawuje nad wydarzeniem patronat medialny.
Transmisja na żywo:
