Rozmowa z prof. Jerzym Hołowieckim, hematologiem, przewodniczącym Polskiej Szkoły Hematologii.
Wprowadzenie brentuximabu vedotin to przełom leczeniu chłoniaka Hodgkina?
Można tak powiedzieć. Przedtem od kilkudziesięciu lat stosowane było leczenie oparte na stosowaniu cytostatyków i napromieniania. U około 70 proc. osób pozwalało to wyleczyć chorobę. Niestety u około 30 proc. chorych występowały niepowodzenia; z tej liczby około 5-10 proc. chorych wykazywało pierwotną oporność, a u około 20 proc. obserwuje się nawroty choroby. Przez wiele lat próbowaliśmy u tych chorych podejmować leczenie, stosując jeszcze wyższe dawki chemioterapii, wspomagane najpierw autologicznym przeszczepieniem szpiku, potem także przeszczepieniem allogenicznym. Jednak te najcięższe przypadki choroby Hodgkina często nawracają również po przeszczepie. Dla tych chorych leczenie to gehenna, wielu z nich jest wyniszczona, umiera.
W jaki sposób działa ten lek?
Brentuximab vedotin to przeciwciało monoklonalne sprzężone z toksyną. Po związaniu się przeciwciała z błoną komórek Reed-Sternberga toksyna przedostaje się do wnętrza komórki nowotworowej, gdzie działa na mikrotubule, niezbędne do podziałów komórek. W ten sposób komórki ziarnicy nie mogą dalej się dzielić. Brentuximab vedotin jest lekiem selektywnie działającym, nakierowanym na chore komórki. Został zarejestrowany w szybkiej ścieżce przez FDA.
Nowe badanie kliniczne AETHERA miało pokazać, jak podawanie brentuximabu działa jako leczenie podtrzymujące u chorych z chłoniakiem Hodgkina po autotransplantacji. Co to badanie wykazało?
Nasza klinika brała udział w ogólnoświatowym badaniu AETHERA, w którym sprawdzano, czy podawanie brentuximabu po autoprzeszczepie u osób z chłoniakiem Hodgkina da efekt wydłużający przeżycie bez objawów choroby, w dalszej perspektywie czy wydłuży przeżycie całkowite. Było to duże badanie randomizowane, wykonane na grupie ponad 400 chorych, z podwójnie ślepą próbą ? nawet lekarze nie wiedzieli, którzy chorzy dostają lek, a którzy placebo. Po to, by nie było nieetycznej sytuacji, każdy pacjent, u którego pojawiły się w trakcie badania cechy nawrotu choroby, od razu był odkodowywany, i ? jeśli dostawał placebo ? miał prawo przejść do leczenia właściwym lekiem. W przypadku naszej kliniki były pojedyncze przypadki chorych, u których objawy choroby wracały: okazywało się, że w rzeczywistości dostawali oni placebo. Oczywiście potem zaczęli oni dostawać brentuximab vedotin, z dobrym efektem.
Badanie zostało formalnie zakończone, w grudniu 2014 roku było przedstawione w trakcie kongresu Amerykańskiego Towarzystwa Hematologów ASH. Okazało się, że w sposób wysoce znamienny osoby, którym podawaliśmy brentuximab vedotin miały mniej nawrotów choroby, co przekłada się na dłuższy czas przeżycia wolnego od choroby. Badanie zostanie niedługo opublikowane w renomowanym piśmie Lancet.
Jak długo po przeszczepie trzeba było przyjmować brentuximab vedotin?
To było 16 dawek przyjmowanych w odstępach kilkutygodniowych. Chorzy bardzo dobrze znosili leczenie, było prowadzone w warunkach ambulatoryjnych.
Czy oprócz brentuximabu są jakieś nowe leki, jeśli chodzi o chłoniaka Hodgkina?
Tak, pojawił się jeszcze jeden nowy lek, który blokuje mechanizm powstawania choroby. Chłoniak Hodgkina wywodzi się z limfocytów B: walkę z nimi powinny prowadzić limfocyty T, które są cytotoksyczne. One powinny taką zmienioną komórkę otoczyć i zniszczyć. W chłoniaku Hodgkina komórka ma jednak zdolność powodowania, że atakująca ją komórka T ulega apoptozie, czyli programowanej śmierci. Gdy limfocyty T otaczają komórki Reed-Sternberga chcąc je zabić, wówczas komórka ziarnicy wytwarza ligandy: substancje wiążące, które łączą się z receptorem PD1 na komórkach atakujących T. Powoduje to, że atakująca komórka ginie. Jest już w USA zarejestrowany lek, który blokuje ten mechanizm pozbawiając komórki ziarnicy zdolności obezwładniania atakujących komórek.
Tak więc mamy od niedawna dwie istotne nowości w leczeniu chłoniaka Hodgkina. Oczywiście, te leki nie są oderwane od transplantologii. Cała nadzieja w tym, że te leki pozwolą przygotować do autoprzeszczepu lub alloprzeszczepu, pacjentów u których sama chemioterapia i radioterapia nie są wystarczająco skuteczne. Z badania AETHERA wynika, że potem można podawać brentuximab vedotin, by choroba nie wróciła. Sądzę, że brentuximab już dokonał przełomu w leczeniu, a wkrótce będziemy mieć kolejny lek w tej chorobie.
Dlaczego chorują młode osoby?
Nikt tego nie wie dokładnie, przypuszczamy, że u niektórych osób jest to chłoniak o innym uwarunkowaniu biomolekularnym. Mam wiele pacjentek z chłoniakiem Hodgkina, które są wyleczone, urodziły dzieci. Większość osób daje się bowiem wyleczyć, ale 20-30 proc. przypadków jest wyjątkowo ciężkich. Trudno przestać o tym myśleć i to stanowi dla nas głęboką motywację do poszukiwania nowych rozwiązań. Mam ogromną nadzieję, że te dwa leki, o których mówimy, są przykładem sukcesu przybliżającego możliwość wyleczenia tej grupy chorych. Historia uczy, że leki takie pomimo wysokiej ceny początkowej, stają się stosunkowo szybko dostępne, a równocześnie stymulują wynajdywanie podobnych nowych lekarstw. Dlatego możemy mówić o przełomie w leczeniu chłoniaka Hodgkina.
[seperator style=”style3″]Życie dla bogatych[/seperator]
Ile może być warte życie? Głupie pytanie, mówią że bezcenne. Bzdura: 312 tysięcy złotych. Dla niektórych to jeden z samochodów w garażu…
W swoje 24. urodziny w szpitalu we Wrocławiu Bartek Hebda usłyszał słowa, że innej opcji leczenia dla niego nie ma, poza lekiem, który jest nierefundowany. 6 dawek, które musi przyjąć, to ponad 312 tysięcy złotych. ? Od tej pory w mojej głowie ciągle pojawia się słowo: nierefundowany. Jak to, NFZ nie płaci? Cała zachodnia Europa tak leczy, a nas skazują na śmierć? Życie dla bogatych? Mojej rodziny nie stać na taki wydatek ? opowiada Bartek.
Miał 22 lat, gdy zachorował na chłopniaka Hodgkina. Zaczęło się w grudniu 2011 roku: obudził się totalnie rozbity, nie miał sił nawet na najprostsze czynności. Następnego dnia pojawiły się bezdechy, trzeciego dnia wyszedł do pracy, ale czuł duszność, osłabienie, upadł. Trafił do szpitala. Pierwsza diagnoza była łagodna: grypa. Jednak kilka dni potem pojawiły się opuchlizny na szyi. Badania diagnostyczne, skierowanie do onkologa i w lutym 2012 roku diagnoza: chłoniak Hodgkina, najwyższe, czwarte stadium: ? Pierwsza myśl: może doktor pomylił badania? Dlaczego to mnie spotkało? Zdałem sobie sprawę, iż czeka mnie walka ze śmiertelną chorobą, walka, którą muszę wygrać. Dopóki istnieje nadzieja, nie można rezygnować.
Po dwóch cyklach chemioterapii pojawiła się częściowa odpowiedź na leczenie. Ale już we wrześniu choroba powróciła. Kolejna chemioterapia, przeszczep autologiczny, niestety nieudany. Po pięciu miesiącach: kolejna wznowa. Kolejna komisja przeszczepowa, kolejne dwa cykle chemioterapii. Wyniki bez zmian: choroba nadal aktywna. ? Wpajam sobie do głowy motto ?wiele bitw wygrałeś, ale wojna trwa dalej? ? wspomina Bartek.
Kolejne dwa kursy chemioterapii i straszny ból nóg oraz kręgosłupa. Diagnoza: jałowa martwica główek obu kości udowych. Lekarze podejmują decyzję o usunięciu dolnego płata płuca. Komisja przeszczepowa: choroba nadal aktywna ? zapada decyzja o kolejnym przeszczepie autologicznym, a potem o przeszczepie allogenicznym. Okazało się jednak, że choroba nadal jest aktywna i przeszczep allogeniczny na razie jest niemożliwy. ? Choroba i całe leczenie odbiera mi młodość. Przeszedłem wiele cykli leczenia: dwa cykle chemioterapii BEACOPP, cztery cykle chemioterapii ABVD, dwa cykle ESHAP? Trudno brzmiące nazwy stają się dla mnie jak alfabet. Alfabet nadziei, który powoli się sypie. W 24. urodziny trafiłem do szpitala we Wrocławiu, usłyszałem słowa, których nigdy bym się nie spodziewał: Bartku, innej opcji leczenia dla ciebie nie ma, poza lekiem, który jest nierefundowany. W Polsce zapadła decyzja o braku refundacji dla tego leku. Kto podejmował decyzję? Dlaczego?
W podobnej sytuacji jak Bartek jest kilkanaście innych młodych osób w Polsce (historie niektórych z nich opisywaliśmy w Świecie Lekarza). Niektóre z nich próbują zbierać pieniądze na własną rękę, inne wyjeżdżają zagranicę. Ci, których na to nie stać, pozostają bez leczenia, dopóki w Polsce lek nie będzie refundowany.
Przyjaciele Bartka przyszli mu z pomocą:
zbierają fundusze niezbędne na leczenie. Pieniędzy nadal brakuje. Można je wpłacać na konto:
Fundacja Śnieżki Twoja Szansa
ul. Dębicka 44, 39-207 Brzeźnica
Numer konta bankowego: 23 8642 1139 2013 3902 8554 0001 z dopiskiem w rubryce ?cel datku?: Bartek Hebda
Można też przekazać 1% podatku, podając numer KRS 0000231088 z dopiskiem Bartek Hebda.
Więcej informacji o Bartku na stronie: 6dawekzycia.pl