Rozmowa z prof. dr hab. n. med. Anną Kosterą-Pruszczyk z Katedry i Kliniki Neurologii Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego

Mówi się, że pacjent z miastenią jest trudnym pacjentem z punktu widzenia lekarza, stanowi dla niego spore wyzwanie. Jeśli to prawda, to dlaczego? Czy przyczyna tych trudności leży w samej istocie choroby, czy składają się na to jeszcze jakieś inne czynniki?

Miastenia jest chorobą, której szczególną cechą jest duża zmienność objawów. To sprawia, że bardzo trudne jest planowanie terapii w perspektywie dłuższych wielomiesięcznych okresów, a lekarz, który leczy pacjenta, musi mieć duże doświadczenie i umieć rozpoznawać czasami nawet bardzo drobne oznaki poprawy, ale też bardzo istotne zwiastuny potencjalnego pogorszenia. Każda tego rodzaju zmiana powinna pociągać za sobą modyfikację otrzymywanego przez pacjenta leczenia. W mojej codziennej praktyce przekazuję pacjentom informacje o tym, jakie zmiany – i dlaczego – zostają podjęte, w sposobie czy dawkach przyjmowanych na co dzień leków. I myślę tu przede wszystkim o lekach objawowych, co pacjenci mogą zrobić sami w warunkach domowych, a kiedy powinni pilnie lub wręcz natychmiast skontaktować się z lekarzem, który leczy ich na co dzień.

W prowadzonej przez panią klinice jest leczona największa liczba pacjentów z miastenią. Jakie możliwości terapeutyczne możecie im państwo aktualnie zaproponować?

W naszej klinice leczymy na co dzień rzeczywiście bardzo dużą grupę pacjentów z miastenią, w bardzo szerokim przekroju wiekowym, z różnie objawiającą się chorobą. Myślę, że warto wspomnieć, że najmłodsza z naszych pacjentek ma w tej chwili trzy lata, a najstarsza zbliża się do swoich setnych urodzin. Są wśród naszych pacjentów osoby chorujące na miastenię oczną, u których choroba daje takie objawy, jak uciążliwe podwójne widzenie, opadanie powiek, ale te nie są groźne dla życia. Mamy także pacjentów z ciężkimi uogólnionymi objawami, również takich, którzy trafili do nas z powodu przełomu miastenicznego – z nagłym zaostrzeniem objawów miastenii prowadzącym do niewydolności oddechowej i wymagającym intensywnej terapii, albo mają taki przełom za sobą – i tych chorych mamy pod naszą opieką szczególnie dużo. Możliwości terapeutyczne, jakimi dysponujemy, są bardzo podobne do tego, co mogą zaproponować pacjentom inne oddziały i kliniki neurologii w Polsce. Oczywiście stosujemy się do tak zwanego standardu opieki. To, co jest atutem naszego zespołu to duże doświadczenie w leczeniu chorych z miastenią.

Wspomniała pani o standardach. A jakie są obecne europejskie standardy leczenia miastenii?

Europejskie standardy leczenia miastenii opierają się na razie przede wszystkim na tak zwanych starych lekach. Z reguły zaczynamy od terapii objawowej lekiem, który sprawia, że pacjent przez kilka godzin po przyjęciu tabletki czuje się silniejszy. W przypadku pacjentów z objawami uogólnionymi, a więc takimi, które dotyczą mięśni kończyn, mięśni oddechowych, a przede wszystkim mięśni tak zwanych opuszkowych, a więc tych, które są nam niezbędne do mówienia, gryzienia i połykania, jeśli pacjent ma tak zwaną miastenię o wczesnym początku, to znaczy zachorował przed pięćdziesiątym lub pięćdziesiątym piątym rokiem życia, to rozważamy operację usunięcia grasicy – tymektomię. To bywa jednak niewystarczające, wówczas pacjent rozpoczyna wielomiesięczną, czasami wieloletnią terapię lekami immunosupresyjnymi. Podstawowymi lekami z tej grupy są glikokortykosteroidy, czyli tak zwane sterydy, do których bardzo często dołączamy jeszcze inne niesterydowe leki immunosupresyjne. Tego rodzaju schematy leczenia pozwalają na osiągnięcie dużej poprawy, czasem nawet remisji objawów. Niestety pozostaje jeszcze dosyć trudna grupa chorych, u których dla kontrolowania objawów potrzebna jest wieloletnia, a czasami dożywotnio prowadzona terapia immunosupresyjna, ze wszystkimi jej działaniami niepożądanymi, a tych jest bardzo dużo.

Kiedy leczenie objawowe, wciąż najbardziej powszechne w naszym kraju, przestaje być skuteczne? Co może świadczyć o braku skuteczności?

Przede wszystkim należy powiedzieć, że leczenie objawowe będzie nadal obowiązywało, nie tylko u nas, ale na całym świecie. Jest ono bowiem skuteczne w monoterapii u ok. 60 proc. pacjentów. Będą oczywiście i tacy chorzy, u których dawka leku objawowego, jaką tolerują, okaże się niewystarczająca do zapewnienia im bezpiecznego, komfortowego funkcjonowania fizycznego – i u tych chorych będziemy oczywiście sięgać po leczenie immunosupresyjne.

EMA zarejestrowała pięć innowacyjnych substancji w leczeniu miastenii. Na czym polega ich innowacyjność? Jakie korzyści pacjentom daje ich zastosowanie?

Innowacyjne leki zarejestrowane w ostatnich latach do leczenia miastenii mają inne niż standardowe terapie mechanizmy działania. Mają również bardzo dużą taką zaletę, że zaczynają działać bardzo szybko, czasami wręcz w ciągu kilku godzin, a z reguły w ciągu kilku dni po podaniu pierwszej dawki. Ma to ogromne znaczenie dla pacjentów, szczególnie jeśli porównamy tę dynamikę poprawy z możliwą do osiągnięcia starymi lekami, przy podawaniu których czasami dopiero po sześciu, a nawet dwunastu miesiącach terapii widoczna była jej skuteczność. W tym kontekście korzyści dla pacjenta są oczywiste.

A jeśli mowa o korzyściach, to najbardziej widać to na konkretnych przykładach. Przyznam, że na mnie ogromne wrażenie wywarł przypadek pacjentki, u której została zastosowana
innowacyjna terapia…

To 30-letnia kobieta, która zachorowała jako nastolatka. Mimo stosowania leczenia immunosupresyjnego jej stan wciąż się pogarszał. Doszło do tego, że miała problem nawet ze zmianą pozycji na łóżku. Aby przewrócić się na drugi bok, wymagała pomocy. A teraz bez żadnych trudności chodzi, tańczy, śpiewa, wybiera się w dłuższą podróż, bez obaw, że nie da rady, o czym kiedyś mogła tylko pomarzyć.

Jakie są najpilniejsze potrzeby do zaspokojenia dla polskich pacjentów z miastenią?

Najpilniejszą potrzebą jest na pewno umożliwienie dostępu do tych nowatorskich, refundowanych terapii pacjentom, którzy najbardziej tego potrzebują i najwięcej zyskaliby na tym. Warto pamiętać, że terapie biologiczne, a o takich w tej chwili mówimy, to terapie wysoko skuteczne, ale też terapie, które w wielu sytuacjach powinny być dostosowywane do konkretnego pacjenta. Tak więc marzymy o szerokim wachlarzu leków, różniących się mechanizmem działania, tak zwanym punktem uchwytu, schematem czy drogą podania tak, aby ciężko chorujący na miastenię pacjenci mogli stać się beneficjentami prawdziwie spersonalizowanej medycyny.

W niedawno opublikowanym raporcie „Liczmy się z miastenią. Koszty medyczne, społeczne i systemowe”, przygotowanym przez HealthQuest i Modern Healthcare Institute, na podstawie danych z NFZ i ZUS, przy wsparciu organizacji pacjentów oraz czołowych ekspertów z dziedziny neurologii, wyraźnie widać, że nowoczesne leki, choć droższe od standardowej terapii, pozwoliłyby na oszczędności dla całego systemu ochrony zdrowia. Ma to istotne znaczenie tym bardziej, że większość chorych to osoby w wieku produkcyjnym. Dlaczego decydenci tego nie widzą? Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji do tej pory nie wyraziła ani jednej pozytywnej opinii zezwalającej na refundację nowoczesnych terapii miastenii. Przykład z ostatnim lekiem, sprzed paru tygodni, tego dowodzi…

W przypadku chorób przewlekłych, a miastenia jest taką chorobą dla bardzo dużej grupy pacjentów, powinniśmy uwzględniać nie tylko koszty bezpośrednie, ale również koszty pośrednie, także koszty społeczne związane z przewlekłym chorowaniem i przewlekłym leczeniem pacjenta. Bardzo chciałabym, żeby te aspekty były uwzględniane w analizach ekonomicznych, ponieważ dobry, relatywnie wczesny dostęp do nowatorskich terapii ma szanse znacząco poprawić funkcjonowanie pacjentów z miastenią, umożliwić im powrót do aktywnego, również zawodowego życia.

Jakie zmiany powinny nastąpić, żeby polscy chorzy mieli dostęp do pełnego wachlarza nowoczesnych leków? Jak ocenia pani te szanse?

Oczywiście szansą na poprawę dostępu jest refundacja tych terapii i wpisanie ich do programu lekowego leczenia miastenii. Na te decyzje czekają przede wszystkim pacjenci, ale również my, lekarze. Z pewnością jednak nadal większość chorych na miastenię będzie leczona z powodzeniem już dostępnymi lekami. Natomiast nowe terapie wydają się „szyte na miarę”, dla chorujących ciężko, przewlekle, opornych na obecnie dostępne terapie.

Rozmawiała: Bożena Stasiak