Więcej

    Wybieramy leki skuteczne

    W poprzednim numerze „Świata Lekarza” Mirosław Zieliński, prezes Krajowego Forum na Rzecz Terapii Chorób Rzadkich Orphan, mówił, że zagranicą Polska jest przedstawiana jako czarna plama: kolor piętnuje brak Narodowego Planu, brak rejestru chorób rzadkich, najniższy poziom refundacji leków na choroby rzadkie. Odpowiada wiceminister zdrowia – Igor Radziewicz-Winnicki.

    Choroba Fabry’ego, późna postać choroby Parkinsona, choroba Niemanna-Picka typ C – czy jest szansa, by przy chorobach rzadkich nie brać pod uwagę progu QALY, żeby te choroby znalazły się w refundacji?

    To ważne pytanie, które dotyczy nie tylko chorób rzadkich, ale także wszystkich innych. Nasz system opieki zdrowotnej zakłada, że leczymy w Polsce te choroby, dla których są skuteczne leki. Wybieramy dla naszych pacjentów tylko te leki, które w sposób istotny przynoszą poprawę zdrowia i jakości życia. Jeśli firma wyprodukowała lek, ale jego efekt terapeutyczny jest bardzo niewielki, a koszt olbrzymi, to zasadność refundacji jest bardzo dyskusyjna. Wprawdzie wszyscy mamy nadzieję, że każdy nowy lek zarejestrowany do leczenia określonej choroby będzie zmieniał znacząco sytuację zdrowotną chorych, jednak dopiero wnikliwa analiza faktycznie uzyskiwanych efektów leczenia ujawnia prawdziwy wpływ każdego leku na najważniejsze dla chorych wartości: wydłużenie życia, poprawę jakości życia, redukcję niepełnosprawności i inne ważne efekty. W Polsce są osoby chorujące na choroby rzadkie i na choroby częste. Dysponując publicznymi środkami finansowymi, musimy dokładać starań, by wszystkich pacjentów traktować w sposób równy i sprawiedliwy tak, żeby każdy miał taką samą szansę na pomoc ze strony państwa.

    Jednak spośród 100 leków sierocych zarejestrowanych przez Europejską Agencję Leków, w Polsce jest refundowanych zaledwie 14. Dysproporcja jest ogromna. Pozostałe są za mało skuteczne?

    Chorób sierocych jest ponad 6500, większość z nich leczymy w Polsce – chirurgicznie, farmakologicznie, często w zintegrowanym systemie opieki świadczonej przez wielospecjalistyczny zespół medyczny. Zapewne ma pani na myśli stosunkowo młodą grupę leków dedykowanych zaledwie garstce chorób z tej rozlicznej grupy. Nie można wszystkich tych leków traktować tak samo, każdy trzeba rozpatrywać osobno, patrzeć, jaki ma wpływ na losy pacjenta. Większość z nich to bardzo świeże produkty, których skuteczność niestety daleko odbiega od naszych oczekiwań. Wspaniale, że już pojawiły się, ale ich efekt terapeutyczny zazwyczaj jest dość zawodzący. Refundujemy dziś tylko te najbardziej skuteczne, o udowodnionej, konkretnej korzyści terapeutycznej. Pozostałe należy traktować jako rozwojowe, wstępne osiągnięcia współczesnej nauki, które niestety nie osiągnęły jeszcze poziomu oczekiwań naszych pacjentów. To, że pojawia się lek na chorobę rzadką, jest wspaniałym przełomem w medycynie, tylko należy zawsze dokładnie ocenić, co faktycznie zyskuje pacjent z zastosowania tego leku. Jeśli z wiedzy medycznej wynika, że pacjent nie zyskuje ani poprawy jakości życia, ani wydłużenia życia, ani redukcji poziomu powikłań, ani poprawy funkcjonowania społecznego, psychicznego, emocjonalnego czy zawodowego, a udało się udowodnić tylko to, że np. czynność określonego układu albo narządu jest lepsza, to nic dziwnego, że efektywność takiego leku oceniamy jako niezadowalającą, a Minister Zdrowia nie widzi zasadności refundacji.

    Parlamentarny Zespół ds. Chorób Rzadkich, opierając się na opiniach ekspertów zarekomendował refundację leków w chorobie Farby’ego, późnej postaci choroby Parkinsona, NPC. Czy mimo to, zdaniem Ministerstwa Zdrowia, leczenie tych chorób nie jest opłacalne?

    Opłacalne to jest fatalne słowo. Zależy nam wszystkim, by ludziom dotkniętym ciężkim chorobom zapewnić możliwie dużą poprawę zdrowia. Proszę sięgnąć do analiz technologii medycznych i zobaczyć, co naprawdę zyskuje pacjent. Za każdym razem wnikliwie oceniamy efektywność kliniczną leku, czyli co zyskuje pacjent, czy rzeczywiście zyskuje poprawę zdrowia, czy nowy lek jest rzeczywiście lepszy od dotychczas stosowanej terapii?

    Niedawno powiedział pan, że Agencja Oceny Technologii Medycznych powinna brać pod uwagę nie tyle efektywność kliniczną, ile koszty leczenia…

    Dyskutowaliśmy na temat sposobu i przesłanek podejmowania rekomendacji przez Radę Przejrzystości AOTM, która jest niezależna i niezawisła. Myślę, że Rada ocenia tamto spotkanie pozytywnie. Pamiętajmy, że ocena technologii medycznych musi obejmować przynajmniej trzy elementy: efektywność kliniczną, czyli realny wpływ leku na zdrowie chorych, relację kosztu terapii do zyskiwanych efektów leczenia, czyli analizę relacji koszt-efekt nowej terapii względem dotychczas stosowanych technologii i jaki będzie wpływ nowego leku na budżet płatnika. Minimum te trzy elementy musi ocenić i wyważyć AOTMiT. Mamy ten sam problem, co wszystkie kraje na świecie: musimy racjonalnie wydatkować środki, którymi dysponujemy.

    Czy w takim razie jest nadzieja dla pacjentów na zmiany, jeśli chodzi o refundację leków w chorobach rzadkich?

    My trzymamy się zasady sprawiedliwości społecznej, którą definiujemy równym prawem wszystkich chorych do dostępu do refundacji, w relacji do kosztu leczenia. Jeśli lek jest bardzo drogi i daje stosunkowo mało efektu terapeutycznego dla pacjenta, to nie osiąga progu efektywności kosztowej. Mówiąc wprost – taki lek nie daje wiele korzyści chorym, a jednocześnie jest bardzo drogi.

    Wybieramy w Polsce jedynie te leki, które są najbardziej skuteczne. Jeżeli lek tylko trochę poprawia zdrowie, nie pozbawia cierpiących wszystkich dolegliwości, nie ulecza choroby w pełni, a jedynie zmniejsza część objawów, to nazywamy taki lek przydatnym, a nie niezbędnym. Pamiętajmy, że jeżeli zdecydujemy się wydać nasze wspólne pieniądze na jeden lek dla określonej grupy chorych, to nie będziemy mieli pieniędzy na inny lek dla innych potrzebujących. Dlatego tak ważna jest zasada sprawiedliwości przy rozdziale publicznych środków, należących do wszystkich pacjentów. To jest także apel do producentów: my byśmy chcieli refundować wszystkie przydatne leki, ale one muszą kosztować tyle, ile są rzeczywiście warte, bo inaczej odbierzemy niesprawiedliwie innym chorym ich prawa do refundacji.

    Narodowy Plan dla Chorób Rzadkich zakłada powstanie specjalistycznych ośrodków leczenia chorób rzadkich. Kiedy powstaną te ośrodki?

    Już zaczynają powstawać. Właśnie kończymy budować wiedzę, co musi mieć ośrodek dla choroby rzadkiej, jakie powinny być kompetencje personelu, wyposażenie, doświadczenie, jak ma współpracować z innymi europejskimi stowarzyszeniami i siecią referencyjną – to jest cała wielka droga przemiany systemu opieki zdrowotnej. Pacjent, który trafi do takiego ośrodka, musi mieć dostęp do całości skumulowanej, światowej wiedzy na temat swojej choroby i doświadczenia w zakresie terapii. Wiemy, gdzie są takie ośrodki dla części chorób, ale tę wiedzę trzeba stale weryfikować. Najważniejsze i najtrudniejsze jest to, by w podstawowej opiece zdrowotnej lekarz pierwszego kontaktu wiedział, że jest dana choroba rzadka, gdzie ma skierować pacjenta i jak mu pomóc.

     

    [seperator style=”style3″]Wielce Szanowny Panie Ministrze,[/seperator]

    [avatar user=”pawel krus” size=”thumbnail” align=”left” /]

    Choroby rzadkie atakują ponad dwa miliony Polaków. W ubiegłym roku, na naszych łamach obiecywał Pan, że o tej grupie pacjentów nie zapomni. Niestety, tak się nie stało, mimo merytorycznej pomocy grupy posłów-lekarzy tworzących Parlamentarny Zespół ds. Chorób Rzadkich. Nie twierdzę, że rozwiązanie problemu chorób rzadkich jest łatwe. Na szczęście, Unia Europejska wypracowała rozwiązania, które warto poznać.

    Stosunkowo od niedawna Pan Minister wiąże leczenie chorób rzadkich ze sloganem sprawiedliwości społecznej. Tezę tę, jak czytam obok, upublicznia Pan Minister nadal. Jeśli dobrze rozumiem Pana stanowisko, to leczenie chorób rzadkich w Polsce, jest w Pana ocenie wbrew sprawiedliwości społecznej – w praktyce.

    Zastanawiam się, dlaczego Unia Europejska nie stosuje Pana zasady? Odpowiedź jest prosta: ponieważ stawia realną obronę życia ludzkiego ponad dywagacjami o sprawiedliwości społecznej.

    Nikt nie wróci życia, zmarłej na chłoniaka Hogdkina młodzieży. Piszę do Pana w obronie kolejnych kilkudziesięciu osób, które umrą w trakcie rozważań o wyższości sprawiedliwości społecznej nad wartością życia.

    Piszę w obronie życia tych, którzy umierać nie muszą. Na chłoniaka Hogdkina jest lek skuteczny. Pan Minister go zna. Nie udawajmy, że jest inaczej, że nie ma tematu.

    Umierają młodzi ludzie, ufam, że Pan Minister to zmieni.

    Paweł Kruś

    Więcej od autora

    Katarzyna Pinkosz
    Katarzyna Pinkosz
    Dziennikarka medyczna, z-ca redaktora naczelnego Świat Lekarza, redaktor naczelna swiatlekarza.pl i redaktor prowadząca Świat Lekarza 3D, laureatka dziennikarskich nagród i wyróżnień, m.in. Kryształowe Pióro, Sukces Roku w Medycynie, Dziennikarz Medyczny Roku, Złoty Otis. Autorka książek, m.in. "Wybudzenia. Polskie historie", "O dwóch takich. Teraz Andy", "Zdrowe dziecko? Naturalnie!", współautorka książki "Pół wieku polskiej diabetologii. Rozmowy z Mistrzami", "Covidowe twarze szpiczaka", "Jak Motyl. Odczarować mity".

    Podobne artykuły

    ŚWIAT LEKARZA 3Dspot_img

    Najnowsze artykuły

    Pierwsze Muzyczne Spotkania Mistrzów Medycyny: Uzyskaliśmy 6 600 zł na stypendia dla młodych naukowców!

    Podczas koncertu Muzyczne Spotkania Mistrzów Medycyny miała miejsce niezwykła aukcja na rzecz II stypendium naukowego Nagrody Zaufania Złoty OTIS. Gości oczarowały pięknie arie w...

    Szkoła, gmina, system – partnerstwo przeciw epidemii otyłości i cukrzycy

    Podczas konferencji prasowej, która odbyła się 22 czerwca br., zaprezentowany został raport Cities Changing Diabetes (CCD). To tzw. raport otwarcia programu w Polsce. Szkoła,...

    Koniec roku szkolnego. Zbadaj wzrok dziecka

    Końcówka czerwca to dla dzieci koniec roku szkolnego i długo wyczekiwany początek wakacji. Zanim jednak na dobre rozpoczniemy błogie lenistwo, warto sprawdzić kondycję wzroku...

    Chcesz być na bieżąco z informacjami ze świata medycyny?

    Zaprenumeruj bezpłatnie ŚWIAT LEKARZA 3D