Już od marca dostęp do nowoczesnego leczenia zyskają pacjenci chorzy na mukowiscydozę, dystrofię mięśniową Duchenne’a, pojawią się też nowe terapie dla chorych na raka piersi i raka prostaty. – Ten sukces nie byłby możliwy dzięki znakomitej współpracy ekspertów klinicznych, pacjentów i Ministerstwa Zdrowia. Cieszę się, że mogło to się udać dzięki znakomitej współpracy i rozmów w sejmowej podkomisji stałej ds. onkologii i Parlamentarnym Zespole ds. Chorób Rzadkich – mówi posłanka Barbara Dziuk, która przewodniczy obydwu gremiom.
O konieczności lepszego dostępu do nowych terapii dla chorych na mukowiscydozę (to pierwsze leki przyczynowe w tej chorobie) oraz dla chorych na dystrofię mięśniową Duchenne’a pisaliśmy wielokrotnie w Świecie Lekarza, podobnie jak o konieczności wprowadzenia leczenia uzupełniającego dla chorych z HER2 dodatnim rakiem piersi, które mają chorobę resztkową, a także o konieczności włączania wcześniej leczenia zapobiegającego pojawianiu się przerzutów w raku prostaty.
Tym zagadnieniom poświęconych było też szereg posiedzeń sejmowej podkomisji stałej ds. onkologii oraz Parlamentarnego Zespołu ds. Chorób Rzadkich, którym przewodniczy posłanka Barbara Dziuk. Podczas spotkań parlamentarzyści wspólnie z ekspertami medycznymi, organizacjami pacjentów oraz przedstawicielami Ministerstwa Zdrowia starali się wypracować najlepsze rozwiązania po to, by leki stały się dostępne dla pacjentów. – Bardzo się cieszę i bardzo dziękuję wiceministrowi Maciejowi Miłkowskiemu, wszystkim ekspertom i pacjentom, którzy pracowali wspólnie z nami. Dzięki temu osiągnęliśmy sukces: od marca bardzo nowoczesne leki będą dostępne dla pacjentów m.in. chorych na mukowiscydozę, dystrofię mięśniową Duchenne’a, a także dla pacjentów z rakiem piersi i rakiem prostaty. To nasz wspólny sukces – mówi posłanka Barbara Dziuk.
Na projekcie marcowej listy leków refundowanych znalazły się m.in. leki stosowane w chorobach:
Rak piersi: Trastuzumab emtanzyna – poszerzone wskazanie o leczenie pooperacyjne chorych na wczesnego HER2-dodatniego raka piersi z chorobę resztkową
Szpiczak plazmocytowy: Lenalidomid: pierwsza linia leczenia nieleczonych uprzednio dorosłych pacjentów ze szpiczakiem plazmocytowym w skojarzeniu z bortezomibem i deksametazonem; piersza linia leczenia nieleczonych uprzednio dorosłych pacjentów ze szpiczakiem plazmocytowymw skojarzeniu deksametazonem. Pomalidomid: – II-IV linia leczenia dorosłych pacjentów z opornym lub nawrotowym szpiczakiem plazmocytowym w skojarzeniu z bortezomibem i deksametazonem; Daratumumab: II-IV linia leczenia dorosłych pacjentów z nawrotowym szpiczakiem plazmocytowym w skojarzeniu z bortezomibem i deksametazonem (postać podskórna).
Rak prostaty: apalutamid, enzalutamid , darolutamid – Leczenie chorych na opornego na kastrację raka gruczołu krokowego bez przerzutów
Pierwotna hiperoksaluria typu 1: lumazyran
Mukowiscydoza: Symkevi (tezakaftor+ivakaftor), Kalydeco (ivakaftor), Kaftrio (ivakaftor+tezakaftor+elexakaftor), Orkambi (lumakaftor+ivakaftor) –
Dystrofia mięśniowa Duchenne’a: ataluren. Leczenie chorych z dystrofią mięśniową Duchenne’a spowodowaną mutacją nonsensowną w genie dystrofiny.