System leczenia TNP w Polsce jest dobry, choć bardzo by nam był potrzebny nowy lek doustny: seleksypag oraz większa elastyczność w możliwości łączenia leków, żeby móc je lepiej dopasować do pacjentów ? mówi prof. Marcin Kurzyna z Kliniki Krążenia Płucnego, Chorób Zakrzepowo-Zatorowych i Kardiologii CMKP Europejskiego Centrum Zdrowia Otwock.
Tętnicze nadciśnienie płucne to choroba rzadka. Kim jest pacjent z taką chorobą?
Najczęściej ma ok. 30-40. roku życia (częściej chorują kobiety). Pacjent zaczyna łatwo się męczyć przy wysiłkach, które do tej pory były dla niego bezproblemowe. Teraz stają się wyzwaniem. Ma duszności, często puchną też nogi: wtedy najczęściej trafia do lekarza.
Przy takich objawach lekarz podejrzewa niewydolność serca?
Chybione rozpoznania są bardzo różne: niewydolność serca, astma, anemia, nerwica. Często początkowo objawy są lekceważone, dlatego nawet rok trwa zanim zostanie postawiona prawidłowa diagnoza. To sporo, bo w nieleczonym tętniczym nadciśnieniu płucnym średni czas przeżycia, bez leczenia, wynosił ok. 2,5-3 lata. Jeśli rok z tego czasu poświęci się na postawieniu właściwego rozpoznania, to może być rok decydujący o sukcesie przebiegu leczenia. Co roku TNP rozpoznaje się u ok. 120 osób w Polsce.
Choroba zaczyna się nagle?
Nie, jednak początek jest trudno zauważalny, ponieważ płuca mają dużą rezerwę. W przebiegu choroby w płucach najpierw zwężają się, a potem zarastają drobne naczynka krwionośne, którymi krew dopływa do pęcherzyków płucnych. Proces jest uogólniony, ponieważ drobnych naczyń w płucach jest tysiące: w pewnym momencie wszystkie zaczynają chorować. Powoduje to, że krew zaczyna trudniej przepływać przez płuca. Po to, żeby zachować przepływ krwi przez płuca, prawa komora zaczyna pompować krew pod wyższym ciśnieniem. Stąd nazwa choroby: tętnicze nadciśnienie płucne. Zaczyna się ona jednak od tego, że przepływ krwi przez płuca jest utrudniony przez chorobę małych tętniczek.
Jest czynnik, który wyzwala TNP?
Jest kilka podtypów choroby. Mniej więcej połowa to przypadki idiopatyczne: nie znamy przyczyny, dlaczego naczynka zaczynają zarastać. To nie dzieje się nagle; jednak proces jest uogólniony i zachodzi równolegle w wielu naczyniach. TNP może być też konsekwencją nierozpoznanej i nieleczonej wrodzonej wady serca, a także chorób układowych tkanki łącznej (toczeń układowy, twardzina układowa, reumatoidalne zapalenie stawów).
Czy są jakieś czynniki sprzyjające chorobie? Np. palenie papierosów?
Nie, można powiedzieć, że pacjenci nie są niczemu winni. Na pojawienie się tej choroby nie ma wpływu styl życia.
Rokowanie 2,5-3 lata: to znacznie gorzej niż w przypadku wielu nowotworów.
To bardzo ciężka choroba: jednak są to dane sprzed ery nowoczesnego leczenia, z lat 90. XX wieku. Obecnie w Polsce, przy dosyć dobrym systemie leczenia, rocznie umiera ok. 9 proc. pacjentów. To też jest dużo, jednak znacznie mniej niż wcześniej. Dzięki leczeniu przedłużamy życie pacjentom.
Jak w Polsce wyglądają obecnie możliwości leczenia?
Leczenie TNP odbywa się w Polsce w ramach programu lekowego. Pozwala to lepiej panować nad kosztami, a jednocześnie tak zorganizować opiekę, by mogły ją prowadzić ośrodki, które mają doświadczenie. Współczesna medycyna zidentyfikowała trzy szlaki, które prowadzą do mechanizmu zwężania i zarastania tętniczek. Chodzi o substancje produkowane i mające wpływ na śródbłonek naczyniowy: prostacyklinę, endotelinę oraz tlenek azotu. Mamy dziś możliwość podawania leków działających na te szlaki metaboliczne, dysponujemy lekami z trzech grup. Działają w pewnym sensie podobnie, czyli hamują i odwracają procesy zarastania, jednak robią to w innych mechanizmach. Modelem leczenia TNP jest terapia skojarzona: dwoma lub trzema lekami. System leczenia w Polsce jest dobry, choć bardzo by nam był potrzebny nowy lek doustny: seleksypag oraz większa elastyczność w możliwości łączenia leków, żeby móc je lepiej dopasować do pacjentów. Ogólna zasada jest jednak taka: im więcej podamy leków, tym większa skuteczność leczenia.
Czym seleksypag różni się od terapii, które już w Polsce są dostępne?
Działa na szlaku postacyklinowym. Na tym szlaku mamy już dostępne trzy leki, jednak wszystkie są lekami parenteralnymi, czyli podawanymi pozajelitowo: w formie permanentnego wlewu dożylnego, podskórnego, albo w postaci inhalacji. Nowy lek jest w tabletkach, to wygodniejsze dla pacjenta. Jeśli chcemy leczyć pacjentów jak najwcześniej trzema lekami, co jest najbardziej efektywne, to w grupie leków prostacyklinowych nie mieliśmy do tej pory żadnego leku w tabletce – w odróżnieniu od dwóch pozostałych grup leków.
Jeśli moglibyśmy również zastosować lek doustny z grupy prostacyklinowej, to moglibyśmy zastosować u pacjentów wcześniej terapię trójlekową, która byłaby skuteczna, wygodna i akceptowalna dla pacjenta. Często nie rozpoczynamy wcześniej u pacjentów terapii trójlekowej, ponieważ nie akceptują np. pompy podskórnej, którą trzeba nosić 24 godziny na dobę 7 dni w tygodniu, chodzić z nią, myć się, spać. Młodzi ludzie często uważają, że jest to wykluczenie społeczne. Pozostają na dwóch lekach, uważając, że dadzą sobie radę. Jednak choroba postępuje.
Oczywiście, leki podawane we wlewach są potrzebne dla ciężko chorych pacjentów, jednak u tych na mniej zaawansowanym etapie choroby, moglibyśmy zacząć od terapii potrójnej doustnej.
Czy widać różnicę w codziennym funkcjonowaniu pacjentów, którzy wcześniej zaczynają stosować leczenie trójlekowe?
Tak, jeśli mamy więcej leków, to mamy więcej możliwości pomocy chorym i dopasowania leczenia do preferencji pacjenta. Moglibyśmy wcześniej rozpocząć intensywne leczenie, dzięki temu postęp choroby byłby wolniejszy, a pacjent mógłby normalnie funkcjonować.
Niedawno został opublikowany raport ?Tętnicze nadciśnienie płucne – wpływ choroby na pacjentów, opiekunów oraz społeczeństwo?, przygotowany przez HTA Consulting. Wynika z niego, że polscy pacjenci z TNP częściej niż pacjenci w krajach zachodnich rezygnują z pracy, połowa z nich wymaga codziennie pomocy opiekuna. Ponad 30 proc. opiekunów musiało zmienić pracę lub pracować krócej, by móc sprawować opiekę nad chorym, a 10 proc. opiekunów musiało w ogóle zrezygnować z pracy. TNP to bardzo kosztowna choroba dla pacjenta?
Raport pokazuje, że ta choroba jest dramatem: nie tylko fizycznym i psychicznym, ale także ekonomicznym. Oprócz tego, że pacjenci przestają pracować, niepokojące jest to, że również przestają pracować ich opiekunowie. Ok. 22 proc. pacjentów wpada w katastrofalne ubóstwo. To bardzo poważny problem, dlatego tak ważny jest dostęp do optymalnego leczenia. W Polsce dostęp jest na przyzwoitym europejskim poziomie, jednak można w nim kilka rzeczy poprawić, m.in. dzięki dostępowi do terapii doustnej moglibyśmy wcześniej wdrażać leczenie trójlekowe, co przekładałoby się na lepszy stan zdrowia pacjenta. Mógłby dłużej pracować, nie musiałby pobierać renty.
Druga rzecz, która różni Polskę od innych krajów: tam jest większa elastyczność, jeśli chodzi o przekwalifikowanie się. Gdy pracownik nie może pracować na jednym stanowisku, to pracodawca częściej jest gotów przekwalifikować go na inne stanowisko. W Polsce ten system jest mniej elastyczny.
Więcej pacjentów byłoby w lepszym stanie i mogło dłużej pracować, gdyby byli wcześniej zdiagnozowani?
Tak, choć podobny problem występuje również w innych krajach. Większość pacjentów ma postawioną diagnozę w III klasie zaawansowania choroby z czterostopniowej skali NYHA. Gdyby diagnoza była stawiana wcześniej, na pewno leczenie byłoby skuteczniejsze, można by je było prowadzić lekami prostszymi w stosowaniu, także doustnymi. Dzięki temu mogliby dłużej normalnie funkcjonować.
Jak pacjenci z TNP funkcjonują w dobie COVID-19? To też grupa wysokiego ryzyka ciężkiego przebiegu?
W naszym ośrodku dwoje pacjentów z nadciśnieniem płucnym zachorowało na COVID-19, na szczęście nie wymagali jednak intensywnej terapii. Dane światowe pokazują, że śmiertelność pacjentów z TNP w COVID wynosi ok. 10 proc., czyli jest wyższa niż w populacji ogólnej, ale nie aż tak wysoka, jak moglibyśmy się spodziewać, bo przecież ta choroba dotyka równolegle serca i płuc. Być może niektóre leki przyjmowane przez pacjentów w pewien sposób chronią przed wnikaniem wirusa do komórek. To przypuszczenia; fakty są takie, że ryzyko zachorowania na COVID-19 jest takie same, jak u innych osób, a ryzyko zgonu większe, dlatego pacjenci starają się izolować, a my staramy się im pomagać, jeśli chodzi o odbieranie leków czy opiekę zdalną.. COVID-19 jest groźny, ale też nieoptymalne leczenie TNP jest groźne. Dlatego dobre i efektywne leczenie podstawowej choroby jest ważne: zarówno w czasie epidemii COVID-19, jak po jej zakończeniu.
Rozmawiała: Katarzyna Pinkosz