Jest przełom w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni, stwardnienia rozsianego, udarów mózgu, jesteśmy w przededniu rewolucji w chorobie Alzheimera: po onkologii neurologia jest drugą dziedziną, jeśli chodzi o powstawanie nowych leków – mówi prof. Konrad Rejdak, prezes Polskiego Towarzystwa Neurologicznego.
W neurologii w ostatnich latach pojawia się wiele nowych leków. Zapowiada się taki przełom, jak w onkologii?
Ten ogromny postęp w leczeniu jest owocem ogłaszanej przed laty dekady mózgu i szczególnego koncentrowania środków finansowych na badania w dziedzinie neuroscience, czyli nauk o układzie nerwowym. Przyniosło to wymierne efekty, po pierwsze w wykryciu mechanizmów wielu chorób, a także w opracowaniu nowych terapii. Najlepszym przykładem jest leczenie SMA, czyli rdzeniowego zaniku mięśni: udaje się naprawić błędy genetyczne, które skutkowały niepełnosprawnością, a często też zgonem. Modyfikacja funkcji istniejącego genu czy implantacja fragmentu DNA i synteza prawidłowego białka jest prawdziwą rewolucją.
Przykłady można mnożyć. Ogromne zmiany dokonały się w leczeniu stwardnienia rozsianego: wprowadzono kilkanaście nowych leków, które coraz skuteczniej blokują postęp choroby. Nadal czekamy jednak na lek, który wyleczy pacjentów. Kilkanaście leków pojawiło się w padaczce: dzięki temu większość pacjentów mogła powrócić do normalnego funkcjonowania. Kolejna rzecz to leczenie udarów mózgu metodą interwencyjną; tu neurologia poszła w ślad za kardiologią, gdzie w podobny sposób jest leczona choroba niedokrwienna serca, czy zawał mięśnia sercowego. Udaje się dotrzeć do naczyń mózgowych, udrażniać je i ratować pacjentów.
W przededniu rewolucji jest choroba Alzheimera: mamy już zarejestrowane pierwsze dwa leki, które ?czyszczą? mózg ze złogów amyloidu, nieprawidłowego białka, by zniwelować jego szkodliwy wpływ na mózg i pomóc w zahamowaniu procesów patologicznych. Skuteczność leków wymaga teraz weryfikacji na dużych grupach pacjentów, jednak pierwszy krok został zrobiony, przełamano w tej dziedzinie barierę niemocy. Czekamy na przełom w chorobie Parkinsona, która również jest wielkim wyzwaniem. Opracowywane przeciwciała monoklonalne mają szansę przyczynić się do zahamowania postępu choroby. Jest jeszcze wiele wyzwań, jak choroba Huntingtona czy SLA, czyli stwardnienie zanikowe boczne. Marzymy o leku, który zahamuje tę chorobę – na razie jest to w sferze badań eksperymentalnych.
Faktycznie, pod względem liczby molekuł, które są testowane w badaniach klinicznych, zbliżyliśmy się do onkologii: jest już ok. 2 tysięcy zarejestrowanych badań klinicznych, co świadczy o ogromnej dynamice. Pokazuje również, że konieczne jest, żeby instytucje w Polsce, odpowiedzialne za politykę zdrowotną, przewidywały, że ten postęp będzie jeszcze większy i odpowiednio się do tego przygotowały. Układ nerwowy przez lata pozostawał tajemnicą, praktycznie sferą niedostępną, gdzie nie udawało się dotrzeć z lekami i go naprawiać. Obecnie nadrabiamy zaległości dziesiątek lat. Dzięki nowym lekom będziemy mieli szansę ułatwić osobom cierpiącym na schorzenia neurologiczne jak najdłużej normalne funkcjonowanie w społeczeństwie.
Spodziewamy się też przełomu w leczeniu bólu. Byliśmy świadkami wielkiej porażki w niektórych krajach, np. w USA, podawania pacjentom leków opioidowych, co doprowadziło wielu z nich do uzależnienia. Owszem, taka terapia bywa konieczna w ciężkich sytuacjach paliatywnych jak b?l w chorobie nowotworowej, nie może jednak zastąpić leczenia przyczynowego, czyli eliminowania mechanizmu bólu. Przykładem, że tę sytuację można rozwiązać, jest migrena: pojawiły się już leki biologiczne, które mają wpływ na białko generujące ból migrenowy.
Przełomem są jednak nie tylko leki?
Właśnie, widać przełom też w technologiach. Pojawiają się np. urządzenia protetyczne mogące zastępować uszkodzone struktury i pobudzać do pełnienia określonych funkcji. Głośno ostatnio było o rozwiązaniu dla pacjenta, który doznał urazu głowy, miał uszkodzoną korę mózgową w okolicy odpowiedzialnej za artykulację mowy, ale zachowaną pełną świadomość i inne funkcje poznawcze. Dzięki urządzeniu, które ?czyta? czynność bioelektryczną mózgu, ?przepisuje? ją na konkretne słowa, które dany pacjent chce wypowiedzieć, udało się umożliwić generowanie mowy przez urządzenie skorelowane z myślami pacjenta. To wspaniały przykład, jak nowoczesne rozwiązania technologiczne mogą pomóc w przywróceniu utraconej funkcji neurologicznej, gdy doszło do nieodwracalnego uszkodzenia tych struktur. Podobnie jest w przypadku pacjentów z uszkodzonym rdzeniem kręgowym, którzy nie mogą chodzić, ale mają prawidłowo funkcjonujące struktury rdzenia powyżej miejsca uszkodzenia. Są już urządzenia, które dzięki bodźcom generowanym z kory mózgowej umożliwiają tym pacjentom chodzenie. To wielka nadzieja dla pacjentów skazanych na wózek inwalidzki, by dać im szansę na samodzielność. To już się dokonuje, choć oczywiście ważne jest też upowszechnienie takich urządzeń. Na dziś to bardzo skomplikowana aparatura, dobierana do potrzeb pacjenta, mającego konkretny deficyt. Jeśli te urządzenia staną się bardziej uniwersalne, to będą również tańsze i bardziej dostępne.
Kolejna sfera, gdzie dokonują się zmiany, to wykorzystanie sztucznej inteligencji w diagnostyce – analizowanie ogromnej ilości danych, np. obrazów radiologicznych i ich interpretowanie.
Czy sztuczna inteligencja już jest wykorzystywana w diagnostyce?
Nowe technologie już są stosowane. Obecnie trwają wielkie projekty, np. Human Brain Project; skany rezonansów są zachowywane w bazach komputerowych, śledzony i zapisywany jest też przebieg choroby. Celem jest wykrycie zmian na wczesnym etapie, na długo przed pojawieniem się pierwszych objawów. Tak np. może się stać w chorobie Alzheimera. Kolejna rzecz to analiza genów; to już dzieje się dzięki sztucznej inteligencji. Mamy tysiące kombinacji różnych genów, umysł ludzki nie byłby w stanie dokonać tego typu analiz. Dzięki wykorzystaniu sztucznej inteligencji może to stać się szybciej.
Kilka lat temu głośno było o prototypie robota, tworzonego w lubelskiej klinice, który ma wspomagać pacjentów z chorobą Alzheimera. Czy jest szansa na wdrożenie tego projektu?
Testy zostały wykonane, powstało takie urządzenie, obecnie jest ono udoskonalane. Działając w konsorcjum naukowym, akademickim, jesteśmy świadomi, że to był świetny przykład urządzenia, które wyznacza kierunki. Ważne jest, by w przyszłości tego typu urządzenia stały się tańsze i możliwe do powielenia w większej liczbie egzemplarzy i stały się bardziej dostępne.
Rozmawiała: Katarzyna Pinkosz